Co to jest terapia

Co to jest terapia

genowa?

genowa?

Terapia genowa to sposób leczenia
polegający na przeniesieniu materiału
genetycznego do wybranych komórek
pacjenta w celu zastąpienia uszkodzonego
genu bądź zaprogramowania nowej funkcji
komórki. Terapia genowa stosowana jest
głównie w leczeniu chorób dziedzicznych
takich jak dystrofie mięśniowe, zwłóknienie
torbielowate, w których mamy do czynienia z
nieprawidłową funkcją genu bądź jego
brakiem. Wprowadzenie zmodyfikowanych
genów do komórek pacjenta aby podjęły one
nową funkcję, może być wykorzystane w
leczeniu bardziej złożonych chorób takich jak:
nowotwory, Choroba Parkinsona oraz AIDS.

Wirusowe wektory do
genetycznego transferu

Aby zmodyfikować specyficzne komórki lub
tkanki terapeutyczny gen musi kolejno być
efektywnie dostarczony do komórek, ulec
ekspresji na odpowiednim poziomie i przez
odpowiedni czas. Jak dotąd najefektywniejszą
metodą takiego dostarczenia jest użycie
inaktywowanych wirusów, które znane są jako
wirusowe wektory. Użycie wirusów do
transmisji informacji genetycznych do komórki
zostało zapoczątkowane w 1968 i od tego czasu
było przedmiotem licznych badań.
Największe problemy związane z ulepszeniem
terapii genowej dotyczą znalezienia
odpowiedniego wektora, którym może być
wirus albo liposom przenoszący leczniczy gen
do docelowych komórek.

Można też wstrzykiwać terapeutyczny DNA
bezpośrednio do tkanki, której komórki mają
przyjąć ten gen, albo pobierać komórki od
pacjenta, wprowadzać do nich leczniczy gen w
laboratorium i wpuszczać je z powrotem do
organizmu chorego. Poprzez zastąpienie genu
potrzebnego do replikacji genem
terapeutycznym uzyskujemy zmodyfikowany
wirus, który może być użyty do dostarczenia
genu terapeutycznego do komórki docelowej.
Takie wirusy są bardzo bezpiecznym
narzędziem do transferu genetycznego, gdyż
nie mogą one nigdy stać się źródłem
namnażającego się wirusa. Na razie nie
znaleziono jednej uniwersalnej i nadającej się
na potrzeby terapii genowej metody
wprowadzania obcych genów do komórek.

W przyszłości szczególnie ciekawe
może okazać się połączenie terapii
genowej z innymi metodami
medycyny molekularnej, na przykład
immunoterapią. Może wtedy okaże
się, że lekarze potrafią pokonać wiele
obecnie nieuleczalnych chorób.

Genowy sen czy fakt

Terapia genowa to sposób leczenia,który
oferuje nie tylko efektywniejsze zwalczanie
objawów choroby ale również zapobieganie
występowaniu tych objawów i opóźnianie
ich rozwoju.
Możliwe jest też klonowanie organizmów -
to znaczy uzyskanie pewnej ilości
genetycznie takich samych osobników.

Można to uzyskać albo przez podział zarodka
na pojedyncze komórki we wczesnych stadiach
rozwoju (robi się to eksperymentalnie u myszy
itp., natomiast u człowieka jednojajowe
bliźnięta są wynikiem naturalnego rozdziału
dwóch komórek zarodka od siebie po
pierwszym podziale zapłodnionej komórki).
Możliwy jest też inny typ klonowania - wzięcie
jądra komórkowego (czyli informacji
genetycznej) z jednej komórki dojrzałego
organizmu i przeniesienia jej do niezpłodnionej
komórki jajowej. Jeśli z tego rozwinie się
osobnik, będzie on genetycznie identyczny z
osobnikiem, od którego pobrano komórkę.

Tak powstała owca Dolly - i jak dotychczas
żaden inny ssak, choć podobno dalsze
doświadczenia nad krowami są w toku. Jeśli
coś takiego jest możliwe, istnieje pewne
niebezpieczeństwo, że ktoś zechce klonować
człowieka - już były doniesienia w prasie, że
pewien fizyk, o niefortunnym nazwisku Seed,
chce otworzyć klinikę aby umożliwić
bezpłodnym parom posiadanie sklonowanego
potomstwa. To nie jest jeszcze możliwe ze
względów technicznych - Dolly była jedynym
udanym doświadczeniem z prawie 300 - to
znaczy, że potrzeba było zdobyć 300 komórek
jajowych, wprowadzić do nich jądra
komórkowe i wprowadzić je do macic
odpowiednio hormonalnie przygotowanych
owieczek.

Jest ewidentne, że nikt takich doświadczeń
obecnie u człowieka nie przeprowadzi, ale
problemy techniczne na ogół bywają w
którymś momencie rozwiązywane. Nie powinna
to być jedyna bariera przed klonowaniem
człowieka. Jeszcze jednym podnoszonym
zagadnieniem jest sprawa naszych genów -
informacji o nich i dostępu do tej informacji. Już
teraz dla szeregu chorób występujących w
rodzinach jest możliwie ustalenie, kto
odziedziczył predysponujące do danej choroby
geny. W przypadku niektórych chorób - np.
nowotworów - daje to szansę na wczesne
wykrycie i wyleczenie.

W przypadku innych - dla których nie istnieją

obecnie żadne metody leczenia - tak jak
niektóre ciężkie choroby neurodegeneracyjne
- nie jest jasne czy informacja o tym, czy się
zachoruje jest pożądana - a na pewno nie
każdy chce ją uzyskać. Istnieją obawy, że
nastąpi dyskryminacja przez pracodawców
czy firmy oferujące ubezpieczenia zdrowotne.
Znane są już takie przypadki w USA, i w wielu
krajach podejmowane są inicjatywy aby
wprowadzić odpowiednie przepisy
zabezpieczające przed tego typu zjawiskami.

Inżynieria genetyczna wniosła niesłychanie
dużo do ratowania zdrowia i życia pacjentów,
a także do profilaktyki zdrowotnej
(szczepionki) i hodowli roślin użytkowych.
Choć każda technologia może być
wykorzystana niezgodnie z jej
przeznaczeniem, do celów moralnie
nagannych, to jednak rachunek zysków i
strat w naszej cywilizacji jest pozytywny.
Dalszy postęp badań może w istotny sposób
pomóc cierpiącym i głodnym.

Kiedy i w jakich okoliczno

Kiedy i w jakich okoliczno

ś

ś

ciach

ciach

po raz pierwszy zastosowano t

po raz pierwszy zastosowano t

ę

ę

terapi

terapi

ę

ę

?

?

Można nawet podać bardzo dokładną
datę pierwszej terapii genowej - było to
14 września 1990 r. w Stanach
Zjednoczonych. Zabiegowi została
poddana czteroletnia dziewczynka z
ciężkim wrodzonym brakiem odporności.
Gdyby nie przeszczep czy transfer genu,
czyli zastosowana terapia genowa,
dziewczynka już dawno by nie żyła. Nie
znaczy to jednak, że dziecko zostało
stuprocentowo wyleczone dzięki terapii
genowej. Jeszcze kilkakrotnie
powtórzono u niej zabieg terapii.

Dotychczasowe doświadczenia z terapią
genową nieco rozczarowują. Układ
odpornościowy zbyt często atakuje wirusa,
za pomocą którego wprowadza się
prawidłowy gen, jak również zmodyfikowane
komórki nie pozwalając na
rozprzestrzenianie się prawidłowych genów
w organizmie. Terapia genowa komórek
rozrodczych niesie ze sobą ogromne
aczkolwiek nie do końca rozpoznane ryzyko,
gdyż nikt nie potrafi przewidzieć
ewentualnych konsekwencji.

Przecież skutki takiej modyfikacji
byłyby przenoszone na następne
pokolenie. Niezależnie od
argumentów wysuwanych za
potrzebą tego typu terapii jest ona
jednoznacznie zabroniona zarówno
na gruncie norm moralnych jak i
prawnych.