6844077274

ELAPRASE

Jest to lek dla pacjentów z zespołem Huntera.

Zespół Huntera jest rzadką chorobą dziedziczną występującą głównie u mężczyzn. Pacjenci z zespołem Huntera nie wytwarzają pewnego enzymu, który jest konieczny do rozkładania występujących w organizmie substancji zwanych glikozoaminoglikanami (GAC).

GAG stopniowo odkładają się w narządach i uszkadzają je. Powoduje to szereg objawów, w szczególności trudności z oddychaniem i trudności z chodzeniem. Leczenie ELAPRASE to około 800.000zł rocznie Niepodjęcie leczenia, prowadzi do

i

Po 52 tygodniach pacjenci otrzymujący preparat Elaprase mogli pokonać 43,3 m w ciągu 6minut, podczas gdy pacjenci otrzymujący inne leki mogli pokonać 8,2 m.

Lek spowodował również poprawę czynności płuc, zaś u pacjentów przyjmujących inne leki nastąpiło nieznaczne pogorszenie stanu.

Niniejszy tekst jest stieszczeniem Europejskiego Publicznego Spiawozdania OceniającegodPAR).