Temat:

Badania eksperymentalne

Badanie eksperymentalne
(losowe badania kontrolowane)

-

jest to każda forma zaplanowanego

eksperymentu, przeprowadzonego na
pacjentach, którego celem jest wybór
najlepszego sposobu leczenia danej
choroby.

Badania doświadczalne



polegają na wywołaniu jakiegoś zjawiska
przyrodniczego w ściśle określonych
warunkach,

pozwalających prześledzić

dokładnie przebieg tego zjawiska, przy czym
interesujący badacza proces jest kierowany
przez niego świadomie.

Fazy badania klinicznego

Faza I

Ocena działania na organizm i bezpieczeństwa leku
Czy terapia jest bezpieczna?

Faza II

Ocena skuteczności i bezpieczeństwa leku. Ustalenie dawki
Czy dany lek działa?

Faza III

Potwierdzanie skuteczności i bezpieczeństwa leku
Czy dany lek działa lepiej w porównaniu do terapii standardowej?

___________________________________Rejestracja leku
Faza IV Badanie poszerzające wiedzę na temat leku

Wskazania i przeciwwskazania umieszczone w opisie leku
Czy terapia jest bezpieczna podczas długofalowego stosowania?

Formułowanie celu badania
eksperymentalnego



Pierwszym zadaniem jest sformułowanie
celu, problemów, hipotez badawczych.



Dobra hipoteza badawcza powinna być nie
tylko merytorycznie wartościowa, ale także
powinna określać dokładnie poziom
początkowy i końcowy eksperymentu.

FORMUŁOWANIE CELU BADANIA

ZAŁOŻENIA BADAWCZE

POZIOM czynnik doświadczalny POZIOM KOŃCOWY

WYJŚCIOWY (SKUTEK)

(bodziec)

Kilka przykładów niewłaściwego
zdefiniowania poziomu wyjściowego i
końcowego doświadczenia

1)

Czy aminofilina jest szkodliwa dla zdrowia ?
(o jaką szkodliwość, czyli skutki?)

2)

Jaka jest optymalna dawka aminofiliny ?
(optymalna dla jakiego celu ?)

3)

Czy morfina jest dobrym lekiem przeciwbólowym ?
(dla jakiego rodzaju bólu ?)

Czynnik doświadczalny

-

bodziec zastosowany w celu określenia

jego wpływu na sytuację eksperymentalną
lub dla porównania jego wpływu z efektami
innych zabiegów.

W praktyce więc czynnik ten może oznaczać
substancje chemiczne, fizyczne, sposób
postępowania lub coś co podlega kontroli
zgodnie z wymogami eksperymentu.

Czynnik doświadczalny c.d.

Moc czynnika odnosi się do jego zdolności
osiągnięcia pożądanego efektu, co może
zależeć od dawki leku lub intensywności
ekspozycji oraz sposobu jej oddziaływania.



W badaniach eksperymentalnych istnieje

potrzeba porównania wyników z grupie
zabiegowej z grupą kontrolną.



Czynnik doświadczalny musi występować w

różnym natężeniu (w różnych dawkach), czyli
musi mieć rożne poziomy. Każdy zaś poziom
czynnika nazywa się zabiegiem.



Jeśli chodzi o badanie skuteczności leku to

porównywalna procedura powinna obejmować
wybrany świadomie inny zabieg referencyjny (czyli
porównanie z działaniem innego leku)

Sposoby wykonywania
zabiegów



Układy eksperymentalne ciągłe



Układy eksperymentalne naprzemienne
(szeregowe)

Model doświadczenia w układzie

ciągłym

W układzie ciągłym obiekt przez cały czas
znajduje się pod działaniem tego samego
zabiegu

WSTEPNY POMIAR

STANU ZDROWIA

POMIAR STANU
ZDROWIA KOŃCOWY

ZABIEG - (LEK)

Model doświadczenia w układzie

naprzemiennym

Zabiegi „naprzemienne”, polegają na tym, że tej
samej grupie badanych podaje się różne
zabiegi w pewnej kolejności, ale ocenę
skuteczności tych zabiegów wykonuje się
oczywiście oddzielnie.

POMIAR

STANU

ZDROWIA

POMIAR
STANU
ZDROWIA

POMIAR
STANU
ZDROWIA

ZABIEG 1(LEK)

ZABIEG 2 (LEK)

MODEL DOŚWIADCZENIA Z UKŁADEM ZABIEGÓW

RÓŻNOCZASOWYCH

Ma miejsce jeżeli porównuje się skuteczność
zabiegu wykonywanego aktualnie z zabiegiem
stosowanym w przeszłości.

Należy zwrócić tu uwagę na porównywalność
metod diagnostycznych i uzupełniających
procedur medycznych obecnych z tymi z
przeszłości, co może obciążać badanie.

Próba ślepa



Osoby biorące udział w eksperymencie, jeśli

wiedzą, który z leków otrzymują, mogą

tendencyjnie oceniać stan zdrowie lub

samopoczucie. Dlatego często zachodzi
potrzeba podawania grupie kontrolnej placebo.

Próba ślepa c.d.

Jeśli materiał jest zakodowany w taki
sposób, że badany nie wie, jaki preparat
otrzymuje, eksperyment taki nazywamy

ślepym jednostronnie

.

Eksperyment

podwójnie ślepy

ma miejsce

wtedy, kiedy ani obserwator, ani badany nie
zna aż do zakończenia doświadczenia,
którym osobom podaje się testowany
preparat, a którym placebo.

Podstawowe zasady
eksperymentu klinicznego:



Porównanie wyników z grupa kontrolną
(badany lek lub procedurę otrzymuje jedna
grupa pacjentów, a druga – placebo lub
lek/procedurę standardowo dotychczas
stosowany);



Randomizowanie

, tzn. pacjenci są losowo

przypisywani do grup: badanej i kontrolnej

Populacja eksperymentalna

–

pytania, na które powinien odpowiedzieć badacz



Czy istnieje podobieństwo cech demograficznych grupy
eksperymentalnej (badanych) do cech populacji docelowej?



Czy populacja jest dostępna do badań? (np. łatwiej jest zbadać

dzieci szkolne niż dzieci młodsze)



Czy jest dostatecznie wysoka zapadalność na chorobę

poddaną interwencji zapobiegawczej?

Im wyższa jest bowiem zachorowalność, tym mniejszą

liczebnie grupę wystarczy zbadać, aby zademonstrować

korzyści wynikającej z danej interwencji

-

duże ryzyko objawów ubocznych

-

zastosowanie placebo byłoby nieetyczne

-niskie

prawdopodobieństwo skuteczności

zabiegu

-

chory pozostaje w leczeniu nie dającym się

pogodzić z zabiegiem

-brak dyscypliny

-brak czasu

-

niechęć i inne praktyczne przeszkody

Przyczyny eliminacji jednostek z

badania

Problemy etyczne

1)

bezpieczeństwo nowej procedury

2) czy wstrzymanie starej procedury jest

usprawiedliwione

3)

jaka grupa osób ma być wybrana?

4) czy placebo jest etyczne?

5)

czy podwójnie ślepa próba jest etyczna?