Farmakoekonomika

1

Wykład 1

(02.10.2012)

,,Praktyczne wykorzystanie HTA’’

Wykonanie oceny technologii medycznej jest niezbędne w procesie ubiegania się o finansowanie leku ze środków
publicznych.

Podstawową pespektywą analiz jest punkt widzenia płatnika publicznego (NFZ).

HTA to jeden z elementów podejmowania decyzji.

EBM Grabowski Filipiak
Analiza efektywności klinicznej Kawalec
Podstawy EBM Gajewski Jaeschke
Podstawy farmakoekonomiki Orlewska
Receptariusz szpitalny Spławiński

9.10.2012 wykład (15.00 – 18.00)

16.10.2012  seminarium B2 (15.30 – 16.45)

30.10.2012  nie ma zajęć

6.11.2012  nie ma zajęć

13.11.2012  seminarium B2

20.11.2012  ostatni wykład

27.11.2012  seminarium B2 (4 godziny)

18.12.2012  seminarium B2 (4 godziny)

Referaty, ćwiczenia, 2 kolosy, egzamin – test 40 pyt

Koszt marginalny – związany z uzyskaniem dodatkowej jednostki efektu (koszt uzyskania dodatkowej jednostki)

Koszt inkrementalny (różniący) – różnica między 2 alternatywnymi sposobami działania.

ΔC = C

1

– C

2

Do rejestracji potrzebne jest badanie bezpieczeństwa leku, do jego refundacji jeszcze skuteczność

Przy braku komparatora (np. poprzedniego leku) – BSC (najlepsze leczenie wspomagające) lub placebo

Środki publiczne na ochronę zdrowia



NFZ



MZ



Samorządy

Farmakoekonomika

2

Analizy



BIA

(business impact management)



CBA

(cost benefit analysis) kosztu-korzyści (wydajności kosztów)



CCA

(cost consequence analysis) kosztów i konsekwencji



CEA

(cost effectiveness analysis) efektywności kosztów – identyfikuje się, mierzy, ocenia I porównuje koszty

oraz wyniki alternatywnych programów zdrowotnych.



CIA

(cost-of-illness analysis)



CMA

(cost minimisation analysis) minimalizacji kosztów – gdy istnieją wystarczające dowody na to, że nie

ma różnic w wynikach zdrowotnych porównywanych programów.



CUA

(cost utility analysis) kosztu-użyteczności – identyfikuje się, mierzy, ocenia i porównuje koszty oraz

wyniki alternatywnych programów zdrowotnych. Wyniki przedstawione są w QALY (lata życia skorygowane o
jakość)

Współczynniki



ICER (incremental cost-effectiveness ratio) – koszt interwencji medycznej, który skutkuje pozytywnym
efektem zdrowotnym, całkowity koszt zyskania jednego QALY; analiza zysków odbywa się najczęściej metodą
zyskanych lat życia lub punktów QALY (analizowane badanie przesiewowe o czułości 50% i swoistości 100%
kosztuje 20 USD. Częstość występowania poszukiwanej choroby w populacji wynosi 1 na 5000, a osoby chore
żyją o 25 lat krócej. Wyliczenie: 5 000 (konieczna populacja dla znalezienia jednej osoby chorej) *
2 (poprawka na czułość badania) * 20 (koszt badania jednej osoby) / 25 (zyskane lata życia) – koszt
zyskanego jednego roku życia wynosi 8 000 USD) W większości krajów rozwiniętych za próg opłacalności
zyskania 1 QALY przyjmuje się 50 000 USD



ICUR (incremental cost-utility ratio)

Elementy HTA (dokumenty) – ustawa o refundacji leków z 12.05.11



Analiza problemu decyzyjnego



Analiza kliniczna – skuteczność i bezpieczeństwo



Analiza farmakoekonomiczna – CUA lub CMA, koszt marginalny (koszt 1 pacjenta) ICER lub ICUR



Analiza wpływu na budżet – BIA koszt inkrementalny czyli koszty refundacji dla budżetu



Analiza racjonalizacyjna – wykazanie skąd płatnik publiczny ma wziąć pieniądze na refundacje



Dodatkowa analiza RSS (RSA) – risk sharing scheme/agreement (projekt podziału ryzyka), propozycja
podziału ryzyka refundacyjnego między MZ a producentem (składany do MZ), jest obowiązkowe jeśli w BIA
wyjdą dodatkowe koszty dla płatnika jeśli nie to nie jest potrzebny

Analiza problemu decyzyjnego



Pełny opis zagadnień kontekstu klinicznego wg reguły PICO



Uzasadnienie wyboru komparatorów do porównania oraz propozycje wyboru najbardziej odpowiedniej
strategii refundacyjnej dla analizowanego preparatu



Przegląd zaleceń wytycznych klinicznych dotyczących stosowania analizowanego preparatu w Polsce i na
świecie; przegląd systematyczny danych epidemiologicznych dotyczących docelowej populacji z
uwzględnieniem przede wszystkim sytuacji w naszym kraju

Farmakoekonomika

3



Przegląd informacji na temat statusu refundacyjnego preparatu w analizowanym wskazaniu w innych krajach
UE



Wyniki badania ankietowego wśród ekspertów klinicznych odnośnie aktualniej standardowej praktyki
klinicznej w Polsce



Przegląd rekomendacji wydanych przez Radę Konsultacyjną przy AOTM odnośnie zbliżonych technologii
medycznych

Wykład 2

(09.10.2012)

Analiza kliniczna:



W ramach analizy klinicznej zostaje przeprowadzony przegląd systematyczny medycznych baz danych.



Określenie skuteczności i bezpieczeństwa leku względem komparatora z wykorzystaniem badań o
najwyższej możliwej wiarygodności.



Rola wskazań rejestracyjnych w charakterystyce produktu leczniczego.

Charakterystyka Produktu Leczniczego oraz ulotka informacyjna dołączona do każdego opakowania leku zawiera
pełną i aktualną informację o leku. Dokumenty te są integralną częścią decyzji rejestracyjnej dopuszczającej każdy lek
do obrotu.

Charakterystyka produktu leczniczego:

1. Nazwa własna produktu leczniczego
2. Skład jakościowy i ilościowy
3. Postać farmaceutyczna
4. Szczegółowe dane kliniczne

4.1. Wskazania do stosowania
4.2. Dawkowanie i sposób podania
4.3. Przeciwskazania
4.4. Specjalne ostrzeżenia i środki ostrożności

dotyczące stosowania

4.5. Interakcje z innymi lekami i inne rodzaje

interakcji

4.6. Ciąża lub laktacja
4.7. Wpływ na zdolność prowadzenia pojazdów

mechanicznych i obsługiwania urządzeń
mechanicznych w ruchu

4.8. Działania niepożądane
4.9. Przedawkowanie

5. Właściwości farmakologiczne

5.1. Właściwości farmakodynamiczne

5.2. Właściwości farmakokinetyczne
5.3. Przedkliniczne dane o bezpieczeństwie

6. Dane farmaceutyczne

6.1. Wykaz substancji pomocniczych
6.2. Niezgodności farmaceutyczne
6.3. Okres ważności
6.4. Specjalne środki ostrożności przy

przechowywaniu

6.5. Rodzaj i zawartość opakowania
6.6. Szczególne środki ostrożności dotyczące

usuwania i przygotowania leku do
stosowania

7. Podmiot odpowiedzialny posiadający pozwolenie

na dopuszczenie do obrotu

8. Numer pozwolenia na dopuszczenie do obrotu
9. Data wydania pierwszego pozwolenia na

dopuszczenie do obrotu/data przedłużenia
pozwolenia

10. Data zatwierdzenia lub częściowej zmiany tekstu

charakterystyki produktu leczniczego

Złotym środkiem w ocenie bezpieczeństwa jest badanie obserwacyjne !!

Złotym środkiem w ocenie skuteczności jest badanie randomizowane !!

Farmakoekonomika

4

Analiza farmakoekonomiczna



W przypadku stwierdzenia istotnej różnicy w skuteczności przeprowadza się analizę CUE (cost utility analysis)

dla określenia, ile kosztuje dodatkowa jednostka efektu (QALY) w przypadku zastosowania lepszego

klinicznie oraz droższego preparatu (koszt marginalny/QALY)



Wartość progowa ok. 100 tys. Zł / QALY (WHO)

Najczęstsze analizy:

1. CUA/CEA

2. CMA

CUA

 QALY

CEA

 LYG (uzyskane lata życia)/ jednostki naturalne

CUA

 koszt marginalny (

ICUR – inkrementalny współczynnik użyteczności kosztów

)  ΔC / ΔQALY

CEA

 koszt marginalny (

ICER – inkrementalny współczynnik efektywności kosztów

)  ΔC / ΔLYG

QALY = n (LYG) * Q

QALY = 3 * PKB = 99.654 zł (wg WHO)  próg kosztowej użyteczności

PKB

per capita

= 33 tys. Zł

Płatnik powinien opłacić te procedury, które mieszczą się do progu kosztowej użyteczności (do kwoty 99.654 zł).

LYG – próg kosztowej efektywności jest zmienny i zależy od przeciętnej jakości życia pacjenta w danym stanie

klinicznym.

Analiza finansowa



Zawiera studium wszystkich konsekwencji finansowych (z perspektywy płatnika publicznego oraz pacjenta)

wynikających ze stosowania preparatu, biorąc pod uwagę wskazania.



Bierze się pod uwagę nie tylko konsekwencje dotyczące nakładów refundacyjnych ale także oszczędności

wynikające z różnic, co do efektywności klinicznej. Wynik to koszt inkrementalny (różniący).

ΔC = C

N

- C

A

Jeżeli wynik inkrementalny jest dodatni przedstawia się

analizę racjonalizacyjną

(rozwiązania dla płatnika

publicznego które zrekompensują dodatkowe koszty).

Farmakoekonomika

5

Przykład:

Wyniki i wnioski z analiz ekonomicznych.

Wyniki z analizy CUA:



Koszt marginalny: 62.700 zł – NHL



Koszt marginalny: 147.00 zł – MM przekracza próg kosztowej użyteczności

Wyniki analizy BIA:



Koszt inkrementalny (NHL + MM): 5.200.000 zł



Koszt inkrementalny (NHL): 2.760.000 zł

Choroba rzadka  1 : 50.000

Choroba ultra rzadka  poniżej 750 w skali kraju

Leki sieroce

-

są szczególną grupą produktów leczniczych. Nadawanie statusu leku sierocego odbywa się w

Europejskiej Agencji Leków i jest związane ze szczególnym zastosowaniem danego leku przed programem badań

klinicznych. Status ten jest zarezerwowany dla leków, które są stosowane w leczeniu bardzo rzadkich chorób, gdzie

pełny program badań klinicznych nie zawsze jest możliwy ze względu na ograniczoną populację chorych na daną

chorobę, więc badania tych leków nie zawsze mogą spełnić rygory stosowane wobec pozostałych leków.

Nazwano je tak, ponieważ w normalnych warunkach rynkowych przemysł farmaceutyczny nie ma istotnego interesu

w opracowywaniu i sprzedawaniu produktów przeznaczonych tylko dla niewielkiej liczby pacjentów cierpiących na

bardzo rzadkie choroby.

Schemat postępowania:

1. Inicjacja procesu (Podmiot odpowiedzialny): Wnioski + HTA: MZ oraz NFZ (konsultant krajowy).

2. Proces w toku (instytucje): dokumentacja do oceny AOTM – analiza weryfikacyjna – Rada Przejrzystości

(rekomendacja) – Prezes AOTM (rekomendacja).

Dokumentacja do Ministerstwa (lub w przypadku świadczeń do NFZ) a następnie do AOTM.

AOTM  analiza weryfikacyjna  Rada Przejrzystości  wydanie rekomendacji (8 rodzajów) 

prezes AOTM  rekomendacje  Ministerstwo

3. Kontynuacja: Komitet ds. Leków Sierocych

4. Zakończenie: Program NFZ lub Katalog chemioterapii NFZ

Należy zrobić oraz

przedstawić analizę

racjonalizacyjną

Leki sieroce!!!

Farmakoekonomika

6

Zalecenia agencji HTA w innych krajach:



NICE (Wielka

Brytania)



SMC (Szkocja)



AWMSG

(Walia)



IQWIG

(Niemcy)



HAS (Francja)



TLV



SBU (Szwecja)



AETS (Austria)

,,Gospodarka lekiem’’

Rynek leków:



Ograniczona elastyczność popytu



Wysoka rentowność branży (8-12% ROI)



Odporność na recesję

Leki etyczne – przepisywane na receptę

ROI (wskaźnik rentowności) = Zysk / Koszty Zysk = P – K

Polski rynek leków jest wart 27 miliardów złotych (2009 rok).

W odniesieniu do całkowitych kosztów ochrony zdrowia: 30% to koszty leków. Wartość rynku leków: 2,3% PKB

Podział rynku leków:



Rynek apteczny (otwarty) lub szpitalny (zamknięty)



Rynek leków przepisywanych na receptę (etycznych) oraz bez recepty (OTC) – mniej więcej po połowie



Rynek leków innowacyjnych oraz leków generycznych

Wykład 3

(16.10.2012)

Farmakokinetyka – co ciało robi z lekiem

Farmakodynamika – co lek robi z ciałem

Ocena biorównoważności

Badania kliniczne:



Faza I – na zdrowych ochotnikach (zdrowi mężczyźni); bada się bezpieczeństwo, profil farmakodynamiczny



Faza II – chorzy z daną chorobą; badanie z grupą kontrolną ; wstępna ocena skuteczności, dalsze badanie

profilu bezpieczeństwa, ustalenie najbardziej skutecznej dawki leku



Faza III – zasadnicze badanie rejestracyjne z grupą kontrolną; duża liczebność grup; trwa od kilku tygodni do

kilku miesięcy

Farmakoekonomika

7



Faza IV – ocena działań niepożądanych leku po zarejestrowaniu

DDD – średnia zdefiniowana dawka dobowa (podstawowa jednostka dotycząca zużycia leków)

ATC – kategorie leków: Anatomiczno-Terapeutyczno-Chemiczne

Sprzedaż leków na ryku farmaceutycznym:



Większy import (głównie leków oryginalnych) niż eksport

Dystrybucja leków na polskim rynku:



Przedhurtownicy



Hurtownicy



Detaliści i końcowi odbiorcy

Handel lekami w Polsce:

Aktualne trendy w Polsce – 12.500 aptek otwartych, aptek zamkniętych – ok 700

Ceny leków:

Wzrost nakładów:



Silna konkurencja i rozbudowany marketing



Ochrona patentowa (20 lat)



Drogie badania



Sytuacja demograficzna

Obniżenie nakładów:



Właściwa gospodarka lekiem

Wzrost kosztochłonności medycyny:



Starzenie się społeczeństwa



Wysokie koszty opracowania nowych leków (postęp cywilizacyjny)



Większe wymagania pacjentów



Wzrost odsetka poważnych i kosztownych schorzeń

Koszty związane z zakupem nowych leków wzrosły w Polsce aż 19-krotnie w okresie 1994 – 2002.

Udział polskich pacjentów w ponoszeniu kosztów farmakoterapii na przełomie 1994 – 2005 wzrósł z 8 do

67%

(leczenie ambulatoryjne).

Współpłacenie dotyczące całego rynku leków:

60%

.

Wg WHO progiem dostępności pacjentów do leków jest

40%

odpłatności za leki.

Farmakoekonomika

8

,,Farmakoekonomika a HTA”

Farmakoekonomika zajmuje się jedynym rodzajem technologii medycznych – lekami.

HTA – dotyczy wszystkich technologii medycznych.

Farmakoekonomika:



Analiza farmakoekonomiczna to racjonalizm w podejmowaniu decyzji.



Wyniki analiz farmakoekonomicznych są oparte na faktach naukowych, a nie opiniach czy przekonaniach

(EBM).



Farmakoekonomika to dyscyplina, która pozwala na porównanie kosztów i wyników dwóch lub więcej metod

terapeutycznych.



Inaczej jest to ekonomiczna ocena środków farmaceutycznych.



Analiza farmakoekonomiczna w przejrzysty i precyzyjny sposób określa dodatkową wartość jaką dany

program zdrowotny stanowi dla społeczeństwa i dostarcza argumentów pomagających w wyborze

optymalnej korzyści.

Analizy składają się z trzech części:



Ocena efektywności klinicznej



Analiza ekonomiczna



Analiza opłacalności

Procedura dominująca

Analiza opłacalności

Analiza opłacalności

Odrzucenie procedury

Koszt

Korzyści kliniczne

Farmakoekonomika

9

Definicje EBM:



Skuteczność – wpływ korzystnych interwencji medycznej



Bezpieczeństwo – potencjalny wpływ szkodliwy interwencji (działania niepożądane, powikłania)



Efektywność – porównanie skuteczności i bezpieczeństwa

Efficacy – efektywność eksperymentalna, efektywność kliniczna, skuteczność

Effectiveness – efektywność rzeczywista

Compliance (stopień wykonywania zaleceń lekarskich) oraz persistence (trwałość)

Pharmacovigillence (nadzór farmako-epidemiologiczny)

Efficacy a effectiveness:



wykonywanie przez pacjentów zaleceń lekarza zgodnie z protokołem badania pomiar efektów – różne

komparatory,



horyzont czasowy,



wypadanie pacjentów (drop-out)



Wiarygodność zewnętrzna (przełożenie wyników badania klinicznego na warunki realnej praktyki klinicznej)

oraz wewnętrzna (wiarygodny sposób przeprowadzenia badania klinicznego) badań klinicznych II oraz IV

fazy !!!! (test)



Wiarygodność zewnętrzną mają większa (wewnętrzną mniejszą) badania typu effectiveness (IV fazy)



Wiarygodność wewnętrzną mają większą (zewnętrzną mniejszą) badania typu efficacy (III fazy)

Bezpieczeństwo terapii:



Ryzyko wystąpienia działań niepożądanych (leki onkologiczne, koronarografia)



Skuteczność a bezpieczeństwo

Podział badań klinicznych:



Badania przewagi (superiority trials) – gdy porównujemy z placebo lub z substancją aktywną



Badania ,,nie gorszy” (non-inferiority trials)



Badania równoważności (equivalence studies)



Badanie ,,head to head’’ – porównanie substancji badanej ze standardem terapeutycznym



Bezpośrednie i pośrednie metody (metoda Bucher’a) porównania procedur medycznych

Podział doniesień naukowych:



Pierwotne (oryginalne)

Farmakoekonomika

10



Wtórne (przeglądy systematyczne, meta-analizy, standardy/wytyczne. Opracowania farmakoekonomiczna,

HTA)

Pytanie kliniczne:

Pytanie kliniczne zadane zgodnie z zasadami EBM powinno zawierać następujące elementy (reguła PICO)

Ocena badań klinicznych:



Kontrolowane próby kliniczne – konieczność stosowania grupy kontrolnej



Badania równoległe (parallel study) – te same grupy (gruba badana i grupa kontrolna)



Badania skrzyżowane (cross-over study) – zmiana podawanych leków w pewnym okresie trwania badania.

Należy zadbać o to aby nie następowało przenoszenie efektów jednego leku na drugi podawany lek. Zaleta:

lek wykorzystany u wszystkich pacjentów



Badania czynnikowe (factorial study)  ,,

nie wiem co to jest, jakaś pierdoła, której się nie

spotyka 

’’

Grupa kontrolna:

Dlaczego niezbędna jest równoległa grupa kontrolna?



Różnice w doborze pacjentów do badania



Różnice co do wpływu czynników zakłócających



Różnice w ocenie wyników badania

Adekwatność grupy kontrolnej:



Aktywna kontrola (standard)



Placebo



Aktywna kontrola oraz placebo

Randomizacja:



Prosta (simple) – losowe przypadkowe przydzielenie pacjenta do grupy kontrolnej. Im większa grupa

pacjentów tym lepiej (powstają wtedy grupy homogenne)



Blokowa (blockwise)



Warstwowa (stratification)



Klasterowa (cluster randomization)

Farmakoekonomika

11

Wykład 4

(13.11.2012)

Rodzaje maskowania:



Single blind – pojedynczo ślepa próba (albo lekarz albo pacjent wie jakiej interwencji poddawani są pacjenci)



Double blind – podwójnie ślepa próba (o przynależności do grup nie wiedzą pacjenci, cały zespół leczący i

osoby oceniające wystąpienie punktu końcowego) – wiarygodne badanie



Observer masked (zamaskowanie osoby która zbiera wyniki badań)



Double dummy – podwójnie pozorowana próba (zamaskowanie podwójne stosowane w tedy gdy u jednych

pacjentów stosujemy procedury chirurgiczne (dostają zazwyczaj placebo) a u drugich farmakologiczne

(dostają pozorny zabieg)

Preparat badany i placebo powinien mieć taki sam: kształt, kolor, smak, rozpuszczalność.

Efekt placebo:

Rola efektu placebo w terapii oraz przy projektowaniu badań klinicznych

Efekt nocebo:

Podaje się placebo i sugeruje się pacjentowi że podana substancja jest szkodliwa

Badania obserwacyjne:

Zastosowanie badań obserwacyjnych:



Uwarunkowania etyczne (szkodliwość) – można ocenić profil bezpieczeństwa leku w długim czasie

obserwacji



Uwarunkowania ekonomiczne – tańsze badania w porównaniu do badań eksperymentalnych

Podział:



Badania kohortowe (prospektywne i retrospektywne) – kohorta badana (wszyscy poddani działaniu czynnika)

i kontrolna



Badania kliniczno-kontrolne (retrospektywne)



Opisy serii przypadków (bez grupy kontrolnej

Ranking badań klinicznych dotyczący oceny skuteczności:



Przegląd systematyczne medycznych baz danych



RCT – duże



RCT – małe

Farmakoekonomika

12



Badania kohortowe



Badania kliniczno-kontrolne



Rejestry



Opis serii przypadków



Opis pojedynczego przypadku



Opinia eksperta

Ranking badań klinicznych dotyczący oceny bezpieczeństwa:



Wszystkie na jednym poziomie

Prospektywne > Retrospektywne

Kontrolowane > Nie kontrolowane

Randomizowane > Nierandomizowane

Duża grupa badana > mała grupa badana

Maskowanie > Bez maskowanie

Maskowanie stasowane w chorobach gdzie są objawy subiektywne.

Wiarygodność wewnętrzna:



prawidłowość metodologiczna przeprowadzenia badania klinicznego – w jakim stopniu wyniki są wolne od

błędu systematycznego (dużą wiarygodność wewnętrzną mają badania randomizowane)

Wiarygodność zewnętrzna (możliwość zastosowania):



przeniesienie wyników badania na realną praktykę kliniczną (dużą wiarygodność zewnętrzną mają badania

obserwacyjne oraz badania fazy IV)

Intention to Treat (ITT) – analiza wyników w grupach wyodrębnionych zgodnie z zaplanowanym leczeniem:



Analiza ITT jest najbardziej wiarygodna gdy zabrano informacje o wystąpieniu punktów końcowych u

wszystkich pacjentów poddanych randomizacji (także tych, którzy przedwcześnie wycofali się z badania lub

przerwali stosowaną u nich interwencję)

Per Protocolam Analysis (PPA) – analiza wyników w grupach wyodrębnionych zgodnie z protokołem badania:



Wykluczenie pacjentów, u których założone postępowanie się zmieniło lub w inny sposób naruszyli protokół

badania (np. zamiast dużej przyjmowali mniejszą dawkę leku)



Uwzględnienie w analizie tylko pacjentów, którzy przyjmowali leki zgodnie z planem badania, wiąże się z

ryzykiem wyciągnięcia fałszywych wniosków z powodu możliwego nierównomiernego rozłożenia czynników

zakłócających



Zwykle efekt ocenianej interwencji za pomocą analizy PPA jest większy niż za pomocą analizy ITT

Farmakoekonomika

13

Powyższe metody (ITT oraz PPA) różnią się podejściem do metod obliczania wyników na etapie zakończenia

badania klinicznego!!

Farmakologia

(farmakologia)

Farmakologia

(chirurgiczne)

Chirurgiczne

(chirurgiczne)

Chirurgiczne

(farmakologia)

Przeżywają

296

48

353

20

Nie przeżywają

27

2

15

6

Zgony (%)

8,4

4

4,1

23,1

ITT

7,8% (29/373)

5,3% (21/394)

PPA

8,4% (27/323)

4,1% (15/368)

As treated analysis

9,5% (33/349)

4,1% (17/418)

Na teście!!

Bardziej wiarygodne jest obliczanie wyników badań metodą ITT (szczególnie jeżeli chodzi o ocenę skuteczności).

Farmakoekonomika

14

Punkty końcowe

Punkt końcowy – mierzalny skutek, który może wystąpić w trakcie obserwacji osób biorących udział w badaniu, albo

który może być następstwem narażenia na dany czynnik (np. palenia tytoniu) lub działania interwencji profilaktycznej

lub leczniczej.

1. Według EBM:

End-point – punkt końcowy

Surrogate – drugorzędowy punkt końcowy (parametry fizykochemiczne, które prawdopodobnie są powiązane z

klinicznie istotnymi punktami końcowymi) np. EKG, zmiana ciśnienia tętniczego krwi, zmiana poziomu cholesterol we

krwi.



Surogat to dodatkowy punkt końcowy mierzony jak substytut istotnych klinicznie efektów określonych

procedur



Wnioski kliniczne można opierać na drugorzędowych punktach końcowych tylko w sytuacji, gdy istnieje

udowodniona korelacja pomiędzy surogatem a efektem klinicznym.



Zastosowanie surogatów jest uzasadnione w sytuacji gdy:

o Efekty kliniczne pojawiają się późno lub rzadko

o Brak alternatywnej terapii

o Udowodniona jest korelacja pomiędzy surogatem a efektem klinicznym

o Wystarczające są dane na temat bezpieczeństwa określonego leku (safety databases)

Primary end-point – pierwszorzędowy punkt końcowy (efekty kliniczne stosowanych terapii) np. udar mózgu,

zmniejszenie częstości zawałów serca, redukcja udarów mózgu, redukcja nawrotów przepuklin

Primary outcome (główny punkt końcowy) = surrogate

Secondary outcomes (dodatkowy punkt końcowy) = primary end-point

Soft outcome measures – miękkie punkty końcowe (subiektywne punkty końcowe, np. ból głowy)

Hard outcome measures – twarde punkty końcowe (obiektywne punkty końcowe)

Combined end-point – łączone punkty końcowe (MACE) – składają się z co najmniej dwóch pojedynczych punktów

końcowych

Apples and pears phenomenon – wiarygodność wniosków opartych na ocenie łączonych punktów końcowych

Przykład:



W badaniach RCT wykazano jednak ponad dwukrotnie wyższą śmiertelność w grupie badanej otrzymującej

enkainid i flekainid w porównaniu z grupą kontrolną.

Farmakoekonomika

15



Kalcytonina donosowa wpływa na zwiększenie gęstości kości, ale nie redukuje częstości złamań kości

udowych

Parametry EBM



Ryzyko w grupie kontrolnej i badanej Rk, Rb



Ryzyko względne RR



Względne zmniejszenie ryzyka RRR



Bezwzględne zmniejszenie ryzyka ARR



Number Needed to Treat NNT

Parametry istotności statystycznej:



Wartość p



Przedział ufności Cl

Ryzyko w grupie kontrolnej (R

k

):



Jeżeli spośród 100 osób w grupie kontrolnej umrze 20 to R

k

= 0,2 (20%)

Ryzyko w grupie badanej (R

b

):



Jeżeli spośród 100 osób umrze 15 to R

b

= 0,15 (15%)

Ryzyko względne (RR):



Określa, jaka część ryzyka w grupie kontrolnej pozostała po interpretacji (w badaniach, w których oceniana

interwencja zmniejsza prawdopodobieństwo wystąpienia niekorzystnego zdarzenia), lub stopień zwiększenia

prawdopodobieństwa wystąpienia zdarzenia po interwencji (w badaniach, w których oceniana interwencja

zwiększa prawdopodobieństwo wystąpienia niekorzystnego zdarzenia).



Dla pozytywnych punktów ko

ńcowych RR > 1, dla negatywnych: RR < 1



Im wyższe RR tym niższe RRR (i odwrotnie)



Im mniejsze jest RR tym lepiej

Wzór:

Punkt końcowy

Interwencja lub ekspozycja

korzystna

obojętna

negatywna

pozytywny

RR(RB) > 1

RR(RB) = 1

RR(RB) < 1

negatywny

RR < 1

RR = 1

RR > 1

RB (korzyści względne) – w badaniach w których punkt końcowy jest pozytywny

Farmakoekonomika

16

Względne zmniejszenie ryzyka (RRR):



Część prawdopodobieństwa (ryzyka) wystąpienia niekorzystnego punktu końcowego usunięta w wyniku

zastosowania określonej interwencji (leku lub zabiegu)



RR oraz RRR dopełniają się do jedności: RR + RRR = 1

Wzory:

/

RD (Różnica ryzyka) – różnica między ryzykiem w grupie kontrolnej i ryzykiem w grupie badanej

Przykład:

W grupa: badanej i kontrolnej jest po 1000 pacjentów. W grupie badanej zmarło w okresie badania 300 pacjentów, a

w grupie kontrolnej 400. Proszę obliczyć Rb oraz Rk.

R

b

= 0,3  (

R

k

= 0,4  (

RR = 0,75 (

RRR = 0,25  (

)

Bezwzględne zmniejszenie ryzyka (ARR):



Bezwzględna różnica pomiędzy ryzykiem w grupie kontrolnej i ryzykiem w grupie badanej



Określa bezwzględną wartość usuniętego ryzyka



Stosowane w badaniach, w których ekspozycja na dany czynnik lub interwencję zmniejsza

prawdopodobieństwo wystąpienia niekorzystnego punktu końcowego

Wzór:

Number needed to Treat (NNT):



Określa, ilu pacjentów należy poddać interwencji prze określony czas, aby:

o zapobiec jednemu negatywnemu wynikowi klinicznemu (w badaniach, w których oceniana

interwencja zmniejsza prawdopodobieństwo wystąpienia niekorzystnego zdarzenia)

o uzyskać jeden dodatkowy korzystny punkt końcowy (w badaniach, w których oceniana interwencja

zwiększa prawdopodobieństwo wystąpienia korzystnego zdarzenia)



Do prawidłowej interpretacji NNT konieczna jest informacja o czasie obserwacji. Im krótszy okres obserwacji

tym lepiej



Im wyższy NNT tym gorzej ponieważ więcej osób trzeba leczyć aby uzyskać dodatkowy efekt kliniczny

Wzór:

Farmakoekonomika

17

Przykład:

ARR = 0,1  (0,4 – 0,3)

NNT = 10  (

NNH (Number Needed to Harm):



Jest to liczba pacjentów, których poddanie określonej interwencji albo narażenia na czynnik szkodliwy przez

określony czas wiąże się z wystąpieniem jednego dodatkowego niekorzystnego punktu końcowego



Im większa wartość NNH tym lepiej ponieważ mniejsza jest siła działania szkodliwego



Im dłuższy okres obserwacji tym lepiej

Wzór:

ARI (bezwzględne zwiększenie ryzyka) – bezwzględna różnica pomiędzy ryzykiem w grupie badanej i w grupie kontrolnej. Określa o ile

zwiększyło się ryzyko wystąpienia niekorzystnego punktu końcowego w wyniku ekspozycji na dany czynniki lub interwencję.

Przykład:

W badaniach, w których wzięło udział 2570 osób, połowie z nich podawano inhibitor konwertazy ACE. Po badaniach

zmarły 452 osoby spośród tych, którym podano ACE, a spośród tych, którym ACE nie podawano, umarło 510 osób.

Obliczyć: Rk, Rb, RR, RRR, ARR, NNT.

R

k

= 0,4 (

R

b

= 0,35  (

RR = 0,88  (

RRR = 0, 12  (1 – 0,88 ;

ARR = 0,05  (0,4 – 0,35)

NNT = 20  (

ACE +

ACE -

Śmierć +

452

510

Śmierć -

833

775

1285

1285

Przedział ufności (Cl):



Przedział, w obrębie którego, z zadanym prawdopodobieństwem (poziomem istotności ) mieści się parametr

populacji.



Informuje o istotności statystycznej zaobserwowanej różnicy efektów oraz o najbardziej prawdopodobnej

wielkości, kierunku i zakresie wartości zaobserwowanego efektu.



Przedział ufności dla parametrów względnych nie jest istotny statystycznie kiedy zawiera 1.

Farmakoekonomika

18



Przedział ufności jest istotny statystycznie i zawiera 1 w sytuacji

gdy wynik podawany jest dla parametrów bezwzględnych (np.

ciśnienie tętnicze). Przedział ufności nie powinien zawierać

wartości 0 (,,

Statystyczny mit Krystiana obalony

’’



).

Szerokość Cl zależy od:



Poziomu istotności (1 – a)



Liczebności populacji



Stopnia rozproszenia danych (im bardziej rozproszone dane tym przedział jest szerszy)

Dokładnie opisane i zilustrowane w ,,Podstawy EBM’’ P. Gajewskiego, Medycyna praktyczna

Który lek lepszy?

1. Zmniejsza ryzyko śmierci o RRR = 20% 95%Cl (2% - 38%)

2. Zmniejsza ryzyko śmierci o RRR = 10% 95%Cl (8% - 12%) – wynik bardziej pewny (prócz parametru

względnego potrzebne są również parametry bezwzględne)

Wykład 5

(20.11.2012)

Badania wtórne:



Przegląd systematyczny – to artykuł, w którym dokonano analizy wszystkich badań dotyczących tego

samego, precyzyjnie określonego problemu klinicznego z użyciem metod zmniejszających błędy

systematyczne



Mata-analiza może być przeprowadzona, jeżeli będą spełnione wymagania odnośnie:

o Charakterystyki pacjentów

o Rodzaju interwencji

Farmakoekonomika

19

o Rodzaju punktu końcowego – ważny warunek

o Okresu obserwacji badania

o Poziomu wiarygodności doniesienia – ważny warunek

Review – bez żadnych zasad

Meta analiza jest metodą statystycznej kumulacji wyników różnych badań dotyczących tego samego problemu

klinicznego:



Dzięki niej można łatwiej wykazać istotność statystyczną wyników klinicznych oraz wyjaśnić heterogenność z

zasadniczo odmiennych wynikach istniejących badań.



Metaanaliza jest przydatna, jeśli badania dostarczające danych na temat efektywności lub skuteczności są

niewystarczające lub sprzeczne



Graficznie wyniki metaanalizy można przedstawić w formie wykresu typu forest plot, wykresem Cochrane’a

lub wykresem metaanalizy.

Wyniki metaanalizy (romb)

Etapy opracowania meta-analizy:



Protokół



Przegląd literatury



Wybór badań klinicznych do analizy



Uzyskanie danych klinicznych z analizy



Ocena jakości badań klinicznych (skala Jadada – oksfordzki system oceniania jakości)



Porównanie wyników badań pierwotnych



Połączenie wyników



Analiza statystyczna

Farmakoekonomika

20



Interpretacja wyników



Meta-analiza w warstwach (stratyfikacja)

Źródła informacji medycznej:



Medline (Pubmed)



Cochrane



EMBASE

,,Analiza kosztów’’

Koszt – wielkość nakładów zużytych do realizacji danego programu zdrowotnego i w konsekwencji uzyskanie

określonego wyniku.

Koszty:



Stałe – są to koszty, które nie zmieniają się w zależności od liczby wykonywanych świadczeń (np. płace

personelu, amortyzacja środków trwałych, czynsz za wynajem gabinetu lekarskiego, koszty związane z

utrzymaniem budynku)



Zmienne – są to koszty, które zmieniają się proporcjonalnie do poziomu produkcji czy liczby wykonywanych

usług (np. koszty związane z farmakoterapią, koszty sprzętu jednorazowego użycia)



Średnie – koszt uzyskania jednostki wyniku. Obliczany jest przez podzielenie całkowitego kosztu przez liczbę

jednostek wyniku



Bezpośrednie (direct costs) – są to wydatki związane bezpośrednio z procesem leczenia. Dzieli się je na:

o Medyczne:

 Zakup procedury medycznej

 Amortyzacja aparatury medycznej

 Praca personelu

 Farmakoterapia

 Koszty leczenia działań niepożądanych

o Niemedyczne:

 Transport chorego

 Dojazdy do szpitala

 Odpowiednia dieta zalecona przez lekarza

Farmakoekonomika

21



Pośrednie (indirect costs) – są to zasoby utracone wskutek leczenia:

o Koszty nieobecności w pracy

o Obniżenie produktywności

o Utrata zarobków

o Koszty obniżenia produktywności bliskich

o Koszty choroby przewlekłej lub koszty inwalidztwa

Źródła kosztów pośrednich:



Zwolnienie lekarskie (L-4)



Renta



Zgon osób w wieku produkcyjnym

Koszty niemierzalne – są to koszty związane z pogorszeniem jakości życia, a związane są z subiektywnymi odczuciami

chorego (np. cierpienie, ból, ograniczenie aktywności, obniżenie jakości życia)

Koszty utraconej produktywności można szacować przy użyciu jednej z dwóch metod:



Tradycyjnej – metodą kapitału ludzkiego (human capital approach)

o Szacuje wartość potencjalnej utraty zarobków, podczas gdy realna utrata produktywności może być

o wiele mniejsza



Nowszej – metodą kosztów frykcyjnych (friction cost method)

o Zakłada, że wartość utraconej w wyniku choroby produktywności zależy od tego, ile czasu potrzeba

do przywrócenia wyjściowego poziomu produktywności

Metody oceny kosztów:



Koszt jednostkowy materiałów zużywanych w celu przeprowadzenia określonej procedury



Koszt w przeliczeniu na DDD (średnia zdefiniowana dawka dobowa – obliczana przez WHO)



Koszt całego cyklu leczenia



Całkowity bezpośredni koszt medycznych



Koszty bezpośrednie medyczne i niemedyczne



Koszty bezpośrednie i pośrednie

Perspektywa a horyzont analizy:



Perspektywa czyli punkt widzenia, dla którego przeprowadza się obliczenia ekonomiczne



Horyzont badania do zakres czasu, dla którego przeprowadza się obliczenia ekonomiczne

Farmakoekonomika

22



Perspektywa i horyzont czasowy badania kosztów musi być taki sam jak horyzont czasowy i perspektywa

oceny ekonomicznej, której elementem jest badanie kosztów

Perspektywa analizy: pacjent, świadczeniodawca, płatnik, społeczeństwo, ZUS.

Źródła informacji kosztowych:



Świadczeniodawcy



Płatnicy



Pacjenci



Inne instytucje

Dyskontowanie:



Dyskontowanie to procedura używana w analizie ekonomicznej w celu wyrażenia teraźniejszej wartości

ponoszonych w przyszłości kosztów lub odnoszonych w przyszłości korzyści



Opiera się na ekonomicznej zasadzie preferencji czasowych

Wzór:

PV – teraźniejsza wartość kosztów poniesionych w ciągu n lat

FC – koszty poniesione w przyszłości

DF – współczynnik dyskontowania

n- liczba lat w czasie których określone koszty zostaną poniesione

r – stopa dyskontowa



Współczynnik dyskontowania jest zawsze malejącą funkcją czasu t

Analiza wrażliwości:



Umożliwia ocenę wpływu, jak na wynik badania wywierają zmiany w kluczowych parametrach zmiennych

analizy farmakoekonomicznej



Jednokierunkowa analiza wrażliwości pozwala na badanie kolejno i indywidualnie wpływu zmian każdego

,,niepewnego’’ elementu na wyniki analizy



Wielokierunkowa analiza wrażliwości pozwala z kolei zbadać wpływ jednocześnie dwóch lub więcej

,,niepewnych” parametrów na wyniki analizy (zmienia się wartość kilku parametrów, podczas gdy inne mają

wartość stałą)

Farmakoekonomika

23

Wykład 6

(27.11.2012)

Wskaźniki oceny kosztów/zużycia leków:



DDD (Defined Daily Dose) – średnia podtrzymująca dawka dobowa (ustalana przez WHO; zakładana średnia

dawka dobowa podtrzymująca dla leku stosowanego w jego głównym wskazaniu u dorosłych),



PMPM (Per Member Per Month) – średnie wydatki na lek przypadające na jednego pacjenta,



ADC (Average Daily Cost) – średnie wydatki związane z lekiem zużytym w ciągu doby przez jednego

pacjenta,



ADD (Average Daily Dose) – średnia ilość leku zużytego w ciągu doby przez jednego pacjenta,



DACON (Daily Average Consumption) – średnia liczba pojedynczych dawek zużywana w ciągu doby przez

pacjentów leczonych danym lekiem,

Interpretacja powyższych wskaźników (http://www.czytelniamedyczna.pl/413,wskazniki-oceny-zuzycia-i-kosztow-lekow.html).

Kategorie kosztów:



Koszty pobytu chorego w szpitalu



Koszty przeprowadzenia zabiegu:

o Narzędzia chirurgiczne i materiały
o Koszty osobowe
o Koszty znieczulenia
o Koszty wykorzystania sali operacyjnej
o Koszty sali wybudzeniowej
o Koszty opatrunków



Koszty farmakoterapii



Koszty powikłań

Kosztów nie można ekstrapolować z jednego kraju do innego ze względu na różnice:



W praktyce klinicznej



Odnośnie cen jednostkowych zużytych zasobów



W wynagrodzeniach dla świadczeniodawców



W organizacji systemu opieki zdrowotnej



W systemie refundacji

Kompletna analiza kosztów:



Precyzuje punkt widzenia analizy



Obejmuje koszty bezpośrednie i pośrednie związane z poszczególnymi opcjami terapeutycznymi



Ujmuje wszystkie zidentyfikowane dane kosztowe



W razie potrzeby przedstawia dyskontowanie oraz analizę wrażliwości do parametrów niepewnych

Farmakoekonomika

24

Procedury alternatywne

Placebo (brak leczenia) lub procedura aktualnie najczęściej stosowana, najtańsza, uznawana za najbardziej
efektywną.

Rodzaje analiz ekonomicznych:



Analiza prospektywna (badanie kliniczno-ekonomiczne)



Analiza retrospektywna

Analiza efektywności kosztów (CUA):



Porównuje koszty procedur medycznych wyrażone w jednostkach monetarnych z efektami klinicznymi
wyrażonymi w jednostkach naturalnych,



Przeprowadza się wtedy, gdy nowa procedura jest:

o Bardziej skuteczna i bardziej kosztowna
o Mniej skuteczna, ale znacznie tańsza



Źródła danych klinicznych obejmują:

o Dane retrospektywne
o Modelowanie
o Dane prospektywne zbierane podczas badania klinicznego

Dane retrospektywne mogą być mniej wiarygodne niż dane z badania prospektywnego z powodu:



Nieprawidłowego wyboru procedur alternatywnych do badania



Nieprawidłowego okresu obserwacji badania



Nieprawidłowych punktów końcowych



Braku korelacji pomiędzy kosztami i wynikami klinicznymi

Analiza użyteczności kosztów:



Analiza użyteczności kosztów porównuje:

o Koszty procedur medycznych wyrażone w jednostkach pieniężnych z korzyściami klinicznymi

obliczonymi w postaci jednostek: QALY, DALY



Bezpośrednie metody oceny preferencji [jakość życia] (użyteczności):

o Rating scale (metoda ratingowa) – metoda temperaturowa; pacjent ma wyznaczony na poziomej linii

0 (najgorszy stan zdrowia) i 1 (dobrostan) i pacjent zaznacza na linii punkt swojego stanu zdrowia

o Standard gamble (wybór losowy):

 Pacjent ma sobie wyobrazić, że ma dwie możliwości: pozostać w aktualnym, nieoptymalnym

stanie zdrowia labo poddać się interwencji, która może przywrócić mu pełne zdrowie,

 Prosi się pacjenta, aby podał maksymalne prawdopodobieństwo zgonu, przy jakim byłby w

stanie zaakceptować interwencję (im niższą wartość pacjent poda, tym większe
prawdopodobieństwo zgonu jest gotów zaakceptować).

o Time trade off (handlowanie czasem) – pacjentowi daje się do wyboru określoną długość życia w

aktualnym stanie zdrowia lub długość życia w całkowitym dobrostanie

o Metoda handlowania ilością osób



Pośrednie metody oceny preferencji (użyteczności):

o Systemy klasyfikacji stanu zdrowia wraz z punktacją użyteczności:

Farmakoekonomika

25

 Quality of Well-Being Scale
 Health Utility Index (1, 2, 3)
 EuroQol

o Kwestionariusze oceny jakości życia:

 SF-36
 SF-12
 EQ 5D

Standard gamble (graf):

Stan indyferencji – pacjent wacha się czy podjąć leczenie czy pozostać przy aktualnym stanie zdrowia

QALY (105 801 zł)  aktualne

Przykład:

Bez leczenia jakość życia – 0,5.



Interwencja A: poprawa jakości życia 4 lata do poziomu 0,8.



Interwencja B: przez 3 lata jakość życia 0,6. Ile wynosi ICUR?

ICUR = koszty A – koszt B / dodatkowe QALY

Interwencja B: (0,6 – 0,5) * 3 = 0,3

Interwencja A: (0,8 – 0,5) * 3 = 0,9

0,9 + 0,8 = 1,7

1,7 – 0,3 = 1,4

Delta QALY = 1,4

ICUR = delta C/delta e = 1000/1,4 =

ICER = delta C/delta E = 1000/1 = 1000/LYG

Jednostka DALY służy do oceny obciążenia społeczeństwa chorobami. Pozwala na pomiar deficytu zdrowia populacji
w związku z przedwczesną umieralnością i niepełnosprawnością.

Analiza wydajności kosztów (CBA):

Zarówno koszty, jak i konsekwencje są wyrażane w jednostkach pieniężnych, umożliwia to porównanie zupełnie
różnych programów zdrowotnych.

Ocenę korzyści zdrowotnych umożliwiają następujące metody:

Farmakoekonomika

26



Metoda kapitału ludzkiego



Metoda ujawnionych preferencji



Badanie WTP (gotowość do płacenia) – maksymalna ilość pieniędzy, którą jednostka jest gotowa poświęcić
dla zachowania niezmienionego poziomu zdrowia

Ocena kosztów i korzyści jest możliwa poprzez:



Porównanie korzyści i kosztów (wyrażone w jednostkach monetarnych



CBR – cost/benefit ratio

Mniejsze od 1 jest dobrze, jeżeli mniejsze od 1 - źle



Obliczenie net profit (korzyść netto)



Obliczenie ROI (stopa zysku z kapitału)

Analiza minimalizacji kosztów (CMA):



Dotyczy identycznych pod względem wyników klinicznych metod leczniczych



Koszty wyrażone w jednostkach pieniężnych



Wynik to proste porównanie kosztów obu terapii

Badania pragmatyczne (kliniczno-ekonomiczne badania prospektywne) – to ocenianie kosztów i efektywności w
warunkach rzeczywistych, odzwierciedlających rutynową praktykę lekarską

Zalety badań pragmatycznych:



Odzwierciedlają rutynową praktykę lekarską



Pacjenci biorący w nich udział pochodzą z typowej dla danej jednostki chorobowej populacji chorych



Istnieje możliwość bezpośredniego pomiaru różnych jednostek wyniku

Analiza kosztów choroby:

Ocena kosztów całkowitych związanych z występowaniem określonego schorzenia:



Oparta o chorobowość (prevalence – based)



Oparta o zapadalność (incidence – based)

Dostarcza informacji o obciążeniach finansowych związanych z daną chorobą. Szacuje koszty chorób należących do
danej grupy klasyfikacyjnej, co umożliwia ich wzajemne porównanie.

Pomaga określić priorytety badawcze. Identyfikuje grupy chorych mogące odnieść największą korzyść z leczenia

Zastosowanie analiz farmakoekonomicznych:

Farmakoekonomika

27



Refundacja leków



Ustalenie cen na leki



Tworzenie list szpitalnych leków – receptariuszy

Wykład 7

(18.12.2012)

Analiza wrażliwości:



Analiza progowej oceny leku (threshold price analysis)

o Polega na skalkulowaniu krytycznych wartości zmiennych, przy których wniosek końcowy ulega

zmianie



Analiza wartości skrajnych (analysis of extremes; analysis of extreme value)

o Ocenia wpływ przyjęcia przez jedną lub kilka zmiennych wartości minimalnych lub maksymalnych

(analiza najbardziej pesymistycznych i najbardziej optymistycznych scenariuszy)



Najczęściej analiza wrażliwości obejmuje:

o Zakres +/- 10%
o Zbadanie wartości skrajnych 95% przedziału ufności Cl



Analiza probabilistyczna (probabilistic sensitivity analysis) uwzględnia prawdopodobieństwo wystąpienia
poszczególnych wartości z założonego przedziału ufności



W analizie wrażliwości należy:

o Zidentyfikować niepewne parametry
o Określić zakres zmienności niepewnych parametrów
o Obliczyć wyniki analizy przy założeniu określonej zmienności niepewnych parametrów

Analiza opłacalności:



Wiarygodność analiz farmakoekonomicznych: 10 punktów dobrej praktyki farmakoekonomicznej (Michael
Drummond)

Modelowanie w farmakoekonomice:



Połączenie pomiędzy efektywnością kliniczną oraz efektywnością rzeczywistą,



Ekstrapolowanie (przewidywanie przebiegu) efektów krótkoterminowych na dłuższe okresy obserwacji,



Połączenie wyników klinicznych otrzymywanych z różnych źródeł,



Przeliczanie wyników pośrednich (surogatów) na pierwszorzędowe efekty kliniczne.

Pojęcie decision-making:



Drzewo decyzyjne



Identyfikacja oraz wykorzystanie dostępnych danych klinicznych, epidemiologicznych oraz kosztowych

Farmakoekonomika

28

Interpretacja drzewa decyzyjnego

Drzewo decyzyjne (schemat) – węzeł decyzyjny – węzeł wyboru (losowy) – węzeł końcowy

Gałęzie wychodzące z węzła decyzyjnego (kwadrat) przedstawiają opcje, pomiędzy którymi trzeba wybrać. Kończą się
one węzłami losowymi (kółka), z których wychodzą gałęzie obrazujące zdarzenia możliwe w wyniku przyjęcia danej
opcji postępowania. Każde zdarzenie można opisać prawdopodobieństwem jego wystąpienia. Węzły końcowe
(trójkąty) obrazują skutki zdrowotne analizowanych sposobów postępowania (QALY) oraz ewentualnie związane z
nimi koszty.



Ograniczeniem drzewa decyzyjnego jest niezdolność do przedstawiania zdarzeń powtarzających się w czasie.
Zdarzenie, będące następstwem podjętej decyzji, występuje w modelu tylko raz i w określonym czasie, a
chory nie podlega stałemu ryzyku powtarzania tego zdarzenia.

Przykład:

Komitet Terapeutyczny Szpitala musi
zdecydować, czy lek A, który jest droższy,
a jednocześnie bardziej skuteczny niż lek
B, ma zostać umieszczony w
receptariuszu. Bezpieczeństwo
stosowania jest takie samo dla obu leków.
U 50% chorych, u których terapia nie
powiodła się, występują ciężkie objawy,
wymagające dodatkowego leczenia.
Pacjenci ci muszą spędzić dodatkowe 2
dni w szpitalu (500zł/dobę). 90% tych
chorych przeżyje. Dla innych pacjentów
przeżycie wynosi 100%.

Farmakoekonomika

29

Oczekiwany koszt/pacjenta = odsetek pacjentów * koszt pacjenta

Farmakoekonomika

30

Lek A w porównaniu do leku B zwiększa przeżycie chorych i zmniejsza koszty leczenia, dlatego powinien zostać
umieszczony w receptariuszu szpitalnym.

Do egzaminu z pewnością przyda się książka:



P. Gajewski. Podstawy EBM, czyli medycyny opartej na danych naukowych dla lekarzy i studentów
medycyny. Medycyna praktyczna. Kraków 2008

(jest w niej praktycznie wszystko o czym była mowa na zajęciach)

Powodzenia  - P.W.