Sukces terapii genowej







initAd();



































  Biochemia
  Biotechnologia
  Fizjologia
  Genetyka
  Medycyna
  Mikrobiologia
  Inne








   Biologii komórki
   Biologii molekularnej
   Medycyny molekularnej
   Histologii
   Botaniki
  
Leksykon medyczny
   Testy








   Botanika
   Budowa komórki
   Ewolucja
   Genetyka
   Medycyna
   Terminologia
   Zoologia








   A 
   B 
   C 
   D 
   E 
   F 
   G
   H 
   I 
   J 
   K 
   L 
   Ł 
   M
   N 
   O 
   P 
   R 
   S 
   Ś 
   T
   U 
   W 
   Z 
   Ż 
  Cała lista 








   Apoptoza
   PDB
   Biochemia
   Biotechnologia
   Czasopisma
   Książki
   Uczelnie
   Uniwersytety
   Zdjęcia

















 O nas
           Tu jesteś:  
Biologia.pl

< Sygnały -
Biotechnologia













Sukces terapii genowej
Niedawno cały świat przekonał się, że terapia genowa - metoda leczenia polegająca na wprowadzaniu genów terapeutycznych do komórek pacjentów - może wiązać się z poważnymi skutkami ubocznymi. Osiemnastoletni chłopiec poddany terapii genowej w University of Pennsylvania zmarł wskutek uogólnionej reakcji zapalnej wywołanej przez wirusy, które miały dostarczyć geny do jego komórek. Czy w związku z tym powinniśmy uznać genoterapię za metodę niebezpieczną i niedopracowaną pod względem naukowym? Na szczęście nie. Dowodem na to jest sukces francuskich lekarzy, którzy postanowili w ten sposób leczyć dwójkę dzieci chorych na zespół ciężkiego złożonego niedobór odporności (SCID).
SCID to choroba genetyczna, która wynika z braku aktywności limfocytów T i B - głównych komórek układu odpornościowego. Nieprawidłowe limfocyty nie atakują bakterii i wirusów, dlatego dzieci chore na SCID są bardzo podatne na zakażenia i najczęściej umierają w pierwszym roku życia z powodu infekcji, które dla osób zdrowych byłyby zupełnie niegroźne. Dziecko, u którego rozpoznano SCID, musi przez cały czas pozostawać w całkowicie sterylnym pokoju szpitalnym; w ten sposób można zmniejszyć ryzyko śmiertelnego zakażenia.
Do tej pory próby leczenia ciężkiego złożonego niedoboru odporności ograniczały się do przeszczepów obcego szpiku kostnego - w ten sposób do organizmu pacjentów wprowadzano zdrowe komórki macierzyste limfocytów. Teraz okazało się, że terapia genowa może być prawdziwym przełomem w leczeniu SCID.
U dwóch małych pacjentów paryskiego Instytutu INSERM rozpoznano postać SCID sprzężoną z chromosomem X. Ta postać SCID jest spowodowana uszkodzeniem genu kodującego podjednostkę receptorów dla niektórych cytokin, czyli białek regulujących aktywność komórek odpornościowych. Limfocyty pozbawione tych receptorów nie mogą odpowiadać na sygnały wysyłane przez inne komórki, nie dojrzewają prawidłowo i nie atakują chorobotwórczych drobnoustrojów.
Naukowcy z INSERM pobrali od chorych dzieci komórki szpiku kostnego i w warunkach laboratoryjnych poddali je działaniu genetycznie zmodyfikowanych retrowirusów. Retrowirusy przeniosły do komórek szpiku kostnego brakujący gen receptora cytokin. Potem naprawione komórki z powrotem wprowadzono do krwi pacjentów.
Komórki szpiku kostnego, które otrzymały prawidłowy gen receptora cytokin, zaczęły wytwarzać prawidłowe limfocyty. Takie genetycznie zmodyfikowane limfocyty okazały się zdolne do walki z bakteriami i wirusami. Układ odpornościowy małych pacjentów zaczął działać całkowicie prawidłowo i dzieci po kilku miesiącach mogły opuścić szpital. Od tego momentu minęło już dziesięć miesięcy. Teraz dzieci poddane terapii genowej mieszkają we własnych domach, są odporne na zakażenia i rozwijają się równie dobrze jak ich zdrowi koledzy. Oczywiście przez cały czas pozostają pod opieką lekarzy, którzy kontrolują stan ich układu odpornościowego.
O tym, czy genoterapia pozwoliła całkowicie naprawić układ odpornościowy dzieci chorych na SCID, dowiemy się dopiero za wiele lat, ale już teraz warto zauważyć, że terapia genowa przynosi coraz lepsze rezultaty. Możemy mieć nadzieję, że genoterapia przyda się też do leczenia wielu innych chorób, między innymi hemofilii, AIDS, innych chorób zakaźnych, a przede wszystkim - nowotworów złośliwych.
Gene therapy of human severe combined immunodeficiency (SCID)-X1 disease. M. Cavazzana-Calvo i in. Science 288: 669-672 (2000).The best of times, the worst of times. W. French Anderson. Science 288: 627-629 (2000).















CZWARTEK13 września 2001



Sponsor serwisu:











Jak szukać?
 
Znajdź






Zobacz także:




Leksykon medyczny



Kurs histologii






Wiedza i Życie 





Świat Nauki 





dlaczego.pl 





gimnazjum.pl 





liceum.pl 






mapaPolski.pl 






pilot.pl 
















Serwis nominowany do 'Złotej witryny' konkursu Webfestival 2001.

standard HTML 4.0Copyright © 1996 - 2001Prószyński i S-ka SAemail: [e-mail]