Celem tej analizy jest zestawienie i wzajemne porównanie ze sobą leków lub klas leków, leczenia farmakologicznego z nieleczeniem lub inną (tzn. nielekową) interwencją terapeutyczną (lub programem profilaktycznym).
Cechą charakterystyczną analizy efektywności kosztów jest określenie wyniku badanego programu w jednostkach niemonetarnych (tym różni się ona od analizy wydajności kosztów).
Do określenia rezultatów określonego postępowania terapeutycznego lub diagnostycznego w analizie tego typu farmakoekonomiści używają jednostek naturalnych, tzw. miar efektywności.
Miarą efektywności mogą być:
zaoszczędzone lata życia (life years saved, LYS),
lata życia korygowane o jakość (quality adjusted life years,
QALY).