101644

•    Stosowane in vivo tak jak klasyczny lek. Rekombinowane DNA wyszukuje za pomocą wektora cel wewnątrz organizmu i stenije tam wytwarzaniem pożądanego produkm genowego- wprowadzenie materiału genetycznego bezpośrednio do organizmu człowieka. Wektory muszą być selektywne żeby wykluczyć działania uboczne.

•    In vitro- pobierana tkanka człowieka i transfer jej do hodowli komórek. Stosowane ni są wektory wirusowe, które wykazują dużą efektywność transfekcji przy małej selektywności. Po powodzeniu komórkę taką przenosi się do organizmu i jest wytwarzany dodatkowy produkt genowy (pobieranie odpowiedniej komórki, transfekcja komórki in vitro, infuzja- podanie komórki stransfekowanej do organizmu człowieka i odczytanie tego materiału genetycznego).

Metody przenoszenia genów do organizmu w somatycznej terapii genowej

	Zastosowanie	Selektywność	Wydajność-skuteczność
		tkankowa	transfekcji i ekspresji
Chemiczna: nośniki:
a)    Liposomy b)    Wytracanie fosforanu wapnia	ex vivo/in vivo	NIE	Niska
Fizyczna: a) Mikroiniekcja	ex vivo/in vivo	NIE	Średnia
b) elektroporacja Biologiczna: a)    Niewimsowa (ligand /receptor) b)    Wirusowa (np. retro-, adeno-)	ex vivo/in vivo	TAK CZĘŚCIOWA	Niska-średnia Średma-wysoka

Trwałość ekspresji Przejściowa/stała

Przejściowa

Przejściowa

Przejściowa/stała

Kryteria wyboru systemu wektorowego:

•    Specyficzność docelowych komórek lub tkanek

•    Sposób integracji

•    Siła ekspresji

•    Bezpieczeństwo

Rodzaje wektorów stosowanych w praktyce klinicznej:

•    Najczęściej adenowirusy

•    Też bardzo często retrowinisy

•    Nagi plazmidowy DNA itd.

Mitochondrialna terapia genowa

Choroby mitochondrialne (mitochond nopali o):

•    Kodowane i syntetyzowane w mitochondrium polipeptydy są to ważne białka głównie uczestniczące w łańcuchu oddechowym- uszkodzenie ich powoduje nieprawidłową ilość wytwarzania ATP- utrudnienia w przekazywaniu impulsów nerwowych i poruszaniu się

•    Narażone są: serce, układ nerwowo- mięśniowy (narządy o dużym zapotrzebowaniu na energię)

•    Są to zaburzenia w łańcuchu oddechowym- choroby neurodegeneracyjne (Parkinson. Alzhaimer. cukrzyca wieku starczego)

Strategia genoterapii mitochondrialnej:

•    Transport DNA z użyciem wektora do wnętrza mitochondrium

•    Transfekcje izolowanych mitochondriów in vitro

•    Liposomy o tropizmie mitochondtialnym

2