ZE WIATA NAUKI
Medycyna oparta na faktach (MOF) jest to usystematyzowany, oparty o cisłe zasady proces oceny skuteczno ci ró nych
procedur medycznych. Polega on na krytycznej analizie literatury medycznej w oparciu o wcze niej ustalone i usystematy-
zowane zasady. Nie jest on wynikiem ustale grupy ekspertów. Celem MOF jest poprawa zarówno decyzji terapeutycznych,
jak i rokowania chorych. Uzyskana w procesie analizy ocena skuteczno ci procedur medycznych jest nast pnie ujmowana
w formie szczegółowych zalece i rekomendacji.
Medycyna oparta na faktach
miarę postępu nauk medycznych la- ty prezentowane w formie dalekiej od na- roblem ten stara się rozwiązać medycy-
Wwinowo wzrasta liczba  nowych te- ukowych standardów. Pna oparta na faktach. Za MOF uważa się
rapii o wręcz cudownym działaniu i nie- Dlatego często pojawiają się pytania będą- sposób praktykowania medycyny pozwalają-
ograniczonej skuteczności. Co roku publi- ce wynikiem narastających wątpliwości i kry- cy na integrację aktualnych i wiarygodnych
kowanych jest tysiące prac opisujących ba- tycyzmu: Czy wykazana w badaniach klinicz- doniesień naukowych z doświadczeniem kli-
dania kliniczne nad skutecznością nowych nych skuteczność terapeutyczna jest  zawsze nicznym i preferencjami pacjenta.
leków lub interwencji terapeutycznych. Le- tak samo wysoka ? Czy uzyskane wyniki są Przystępując do krytycznej analizy wy-
karzom i terapeutom, przede wszystkim porównywalne? Czy istnieją podstawy, żeby ników badań klinicznych, należy jej doko-
praktykom, coraz trudniej odnieść się kry- daną metodę uznać za wartą rekomendacji nać w sposób systematyczny, w oparciu
tycznie do wyników badań nowych metod i włączyć ją do standardów postępowania te- o z góry ustalone kryteria. Każdorazowo
leczniczych, zwłaszcza gdy są one  inten- rapeutycznego? Na tak postawione pytania należy zwrócić uwagę na następujące para-
sywnie promowane , a uzyskane rezulta- jest tylko jedna odpowiedz
: NIE! metry charakteryzujące badanie kliniczne:
wiarygodność, użyteczność, istotność sta-
tystyczną oraz istotność kliniczną uzyska-
vidence-based medicine (EBM) de- physician decision and patient outcome.
nych danych. Szczegółowej analizie powin-
Escribes a structured (non-consensus- Lastly evidence of medical procedure is
ny być również poddane takie cechy bada-
-based) process, in which medical litera- translated into specific conclusion and re-
nia klinicznego, jak: cele badania i metody
ture is assessed critically to define the commendations.
ich oceny, grupa badana i kontrolna, zasto-
value of different therapeutic procedu- Key words: evidence-based medicine, cli-
sowane metody analizy statystycznej oraz
res. The goal of EBM is to improve both nical trials, EBM.
to, czy uzyskane wyniki można wiarygod-
57
REHABILITACJA W PRAKTYCE 4/2006
ZE WIATA NAUKI
nie interpolować na populację generalną. przez określony czas od ustalonego począt- oparciu o powyższe kryteria dokonu-
Zasadnicze znaczenie dla jakości uzyska- ku lub też do osiągnięcia ich wystarczają- Wje się oceny jakości i klasyfikacji ba-
nych danych ma prawidłowo zaplanowa- cej liczby, a nie być jedynie analizą wcze- dań klinicznych. Ich pełną charakterystykę
ne i przeprowadzone badanie kliniczne. śniejszych danych zbieranych w oparciu podano w tabeli 1. Po dokonaniu właściwe-
Powinno się ono charakteryzować nastę- o nie ustalone z góry kryteria, go zaklasyfikowania badań klinicznych i ich
pującymi cechami: " wcześniejszym ustaleniem rzeczywi- analizie ocenia się znaczenie kliniczne. Je-
" losowym doborem pacjentów włączo- stych (pierwszoplanowych) punktów żeli dana procedura medyczna jest wysoce
nych do badania (randomizacja  loso- końcowych badania (primary end po- uzasadniona merytorycznie, może być trak-
we przydzielenie chorego do grupy inter- int) uznanych powszechnie za istotne towana jako podstawa do zaleceń terapeu-
wencyjnej lub kontrolnej). Jest to najprost- w danym schorzeniu. Wszędzie tam, tycznych. W takich zaleceniach i standar-
sza metoda pozwalająca uniknąć nieza- gdzie jest to tylko możliwe, należy uni- dach uwzględnia się interwencje mające re-
mierzonego błędu już na samym począt- kać  surogatów punktów końcowych komendację A lub rzadziej B. Pełną klasyfi-
ku badania, np. selekcja chorych, przez (są to tzw. zastępcze punkty końcowe). kację oceny skuteczności zawiera tabela 2.
co badane grupy mogą stawać się niepo- Należy oceniać wpływ danej procedu- Właściwa analiza uzyskanych wyników
równywalne (np. względem płci, wieku, ry na takie parametry jak: chorobowość, badań zależy również od umiejętności roz-
obciążenia czynnikami ryzyka itp.), śmiertelność, umieralność, niespraw- różnienia istotności wynikającej z obliczeń
" zaślepieniem  najlepiej podwójnym, ność, jakość życia; a nie na np. napię- statystycznych od istotności klinicznej uzy-
choć w części przypadków nie do końca cie mięśniowe, ciśnienie krwi czy stę- skanych danych. Nie wszystkie wyniki ma-
jest ono możliwe (zarówno prowadzący żenie cholesterolu, jące dostateczną istotność statystyczną po-
badanie, jak i pacjent nie wiedzą, jakiej " analizą z zastosowaniem metody ITT siadają istotne znaczenie kliniczne. Dla-
procedurze lub leczeniu są podawani  (intention to treat), czyli analizowaniem tego w analizie stosuje się często meto-
jest to zakodowane), wszystkich chorych, którzy zostali włą- dę ITT. Jest ona najbardziej zachowawcza
" reprezentatywnością pacjentów  gru- czeni do badania bez pomijania tych, i pozwala na uniknięcie błędów wynikają-
pa włączona do badania powinna być którzy wypadli (np. zrezygnowali). Brak cych z analizy niepełnych danych. Więk-
odbiciem grupy chorych spotykanych włączenia ich do ostatecznej analizy fał- szość badań stara się pokazać istotność
w normalnej populacji, szuje wyniki, statystyczną uzyskanych wyników. Jednak-
" badanie powinno być kontrolowane  " określeniem NNT (number need to tre- że często zapomina się, że taka interpreta-
najlepiej placebo lub uznaną procedurą at), czyli liczby chorych, których należy cja może nie być wolna od błędów (błędy
terapeutyczną z równoległą grupą kon- leczyć, by uniknąć wystąpienia danego I i II typu  dotyczą prawdopodobieństwa
trolną, zjawiska (np. ilu chorych na nadciśnie- przyjęcia hipotezy fałszywej oraz niedosta-
" powinno mieć charakter prospektywny  nie trzeba leczyć danym lekiem, by je- tecznej wielkości grupy badanej).
pacjenci powinni być włączani do badania den doznał udaru mózgu). Obecnie zaleca się, by wartość  p uzna-
na za istotną statystycznie zawierała się
Klasa badania Charakterystyka badania klinicznego
w granicach p = 0,005-0,01 (określa war-
" prospektywne
tość błędu typu I  możliwość przyjęcia hi-
" losowy dobór chorych
potezy fałszywej). Istotna jest również ob-
" kontrolowane placebo
serwacja wyników uzyskanych w grupie
" równoległa grupa kontrolna
placebo. Ich porównanie z populacją gene-
" podwójnie za lepione
ralną pozwala na właściwą interpretację da-
I
" jasno okre lone punkty ko cowe i metody ich oceny
nych uzyskanych w grupie leczonej aktyw-
" jasne kryteria wł czenia i wył czenia
nie. Gdy grupa ta wykazuje wyniki lepsze
" analiza ITT
niż oczekiwane, należy rozważyć występo-
" niski współczynnik  wypadaj cych z badania < 20%
wanie błędu typu II. Jeżeli natomiast gru-
" reprezentatywna grupa badana (bez wcze niejszej selekcji)
pa placebo jest  znacznie gorsza (porów-
II " jak badanie klasy I tylko bez losowego doboru chorych nanie z naturalnym przebiegiem choroby)
niż dane uzyskane w dotychczasowych ba-
" jak badanie klasy II tylko nie prospektywne i bez za lepienia; mo liwo ć
III
daniach obserwacyjnych, można podejrze-
historycznej (nierównoległej) grupy kontrolnej
wać występowanie błędu typu I.
IV " inne niekontrolowane badania kliniczne, serie przypadków lub opinia ekspertów
Trzeba pamiętać, że MOF jest tylko uży-
Tabela 1. Charakterystyka i klasyfikacja bada klinicznych
tecznym narzędziem pomagającym leka-
rzowi w wyborze właściwych metod tera-
Klasa
Rekomendacja Uzasadnienie rekomendacji
peutycznych. Nie we wszystkich szczegó-
rekomendacji
łowych sytuacjach klinicznych znajdziemy
w pełni udokumentowana
" co najmniej dwa badania klasy I lub
jednoznaczną odpowiedz
w oparciu o za-
A skuteczno ć lub jej brak, lub
jedno badanie klasy I*
sady MOF. Dlatego bardzo istotne jest, by
udowodnione działanie szkodliwe
lekarze w swej praktyce klinicznej potrafi-
" jedno badanie klasy I
prawdopodobna skuteczno ć li tak wypośrodkować, by ich decyzje doty-
" dwa lub wi cej zgodne ze sob ,
B lub jej brak, lub prawdopodobne czące poszczególnych pacjentów były połą-
wiarygodne badania klasy II lub
działanie szkodliwe czeniem zarówno rezultatów analizy zgod-
pojedyncze badanie klasy II*
nej MOF, osobistej praktyki, jak i doświad-
" pojedyncze badanie klasy II
czenia klinicznego.
mo liwa skuteczno ć lub jej brak,
C " co najmniej dwa zgodne ze sob
lub mo liwe działanie szkodliwe
i wiarygodne badania klasy III
DR MED. JACEK ZABORSKI
" dane niepełne, niezgodne ze sob ,
Oddział Neurologii
U nieokre lona
post powanie niesprawdzone
z Pododdziałem Rehabilitacji Neurologicznej.
*Jedynie w przepadkach wiarygodnych bada , w których iloraz szans (OR  odds ratio) dla danej interwencji terapeutycznej jest wi kszy od 2
Mi dzyleski Szpital Specjalistyczny w Warszawie.
przy przedziale ufno ci 95%
Tabela 2. Klasyfikacja rekomendacji terapeutycznych w oparciu o wyniki bada klinicznych Ordynator oddziału: dr Jacek Zaborski
58 REHABILITACJA W PRAKTYCE 4/2006