„Analiza efektywności kosztów”

Farmakoekonomika jest nauką, która „sprowadza do wspólnego mianownika koszty i konsekwencje danej metody leczenia i umożliwia w ten sposób dokonywanie wyboru pomiędzy alternatywnymi metodami terapeutycznymi”. Kraje rozwinięte borykają się z problemem lawinowo rosnących kosztów opieki zdrowotnej i pogarszającej się

jej jakości. Farmakoekonomika jest więc bardzo przydatną dziedziną i nauką z pogranicza ekonomi, ekonomiki zdrowia, medycyny i farmacji, która pozwala wyeliminować, zminimalizować problemy zbyt wysokich kosztów i nieodpowiedniej efektywności procedur medycznych. W dziedzinie tej specjaliści posługują się pojęciem kosztów i wyników, które są jednocześnie podstawowymi elementami oceny analizy farmakoekonomicznej. Analiza danego programu zdrowotnego może określić, jakim kosztem uzyskać określone wyniki.

Analiza efektywności kosztów jest obecnie najczęściej przeprowadzaną analizą, pozwalającą ocenić, które z porównywanych programów zdrowotnych są bardziej opłacalne. Jest przykładem pełnej oceny ekonomicznej, w której bada się koszty oraz konsekwencje porównywanych programów. Porównuje się dwie lub więcej metod farmakoterapii i innych metod leczenia, a także aktywne leczenie i zaniechanie leczenia.

Omawiając analizę koszty-efektywność należy zwrócić uwagę na definicję kosztu. Jest to mianowicie wielkość nakładów zużytych do realizacji danego programu zdrowotnego i w konsekwencji uzyskania określonego wyniku, zaś wynik to rzeczywisty, prawdziwy skutek leku czy terapii w realnych warunkach. Poniższy schemat przybliża kwestię kosztów w ochronie zdrowia.

KLASYFIKACJA KOSZTÓW

INNE rodzaje kosztów:

Koszt marginalny - zmiana w całkowitym koszcie, wynikająca z uzyskania dodatkowej jednostki wyniku np. koszt dodatkowego testu, badania, leku

Koszt inkrementalny - zmiany w kosztach lub wynikach pomiędzy dwoma lub więcej porównywanymi programami

Koszt średni - koszt całkowity podzielony przez liczbę jednostek (usług)

Koszt alternatywny (koszt utraconej okazji) - wartość alternatywy, którą tracimy realizując dany program

Podział kosztów na różnorodne grupy ułatwia planowanie, kontrolę, ewidencję a także analizę wydatków. Z kolei informacje te umożliwiają sprawne zarządzenie i kierowanie jednostką opieki zdrowotnej.

By przejść do omawiania analizy koszty-efektywność należy wyjaśnić także pojęcie jej drugiej składowej. Efektywność jest to wynik terapeutyczny uzyskany dzięki zastosowaniu programu zdrowotnego (interwencji medycznej) w ogólnej populacji chorych w warunkach odpowiadających rzeczywistej praktyce klinicznej.

Wyniki programów zdrowotnych podzielić można z kolei na:

• zdrowotne (uwzględniające np. zmiany w umieralności)

• ekonomiczne (oszczędności wynikające ze zmniejszenia kosztów choroby bądź wyboru innej metody leczenia). Źródłami danych o wynikach leczenia potrzebnych do analizy są natomiast: badania epidemiologiczne, kliniczne, kliniczno-ekonomiczne, ocena jakości życia oraz informatyczne bazy danych.

Charakterystyka analizy koszty-efektywność

Analiza koszty-efektywność jest pełną oceną ekonomiczną, która bada koszty i konsekwencje porównywanych programów zdrowotnych. Warunkiem jej przeprowadzenia jest zastosowanie tej samej jednostki pomiaru efektów. Koszty programów zdrowotnych

przedstawione są w jednostkach monetarnych, natomiast do pomiaru efektów alternatywnych

programów zdrowotnych wykorzystywane są jednostki naturalne np. wyleczenie, zyskane lata życia, czas wolny od objawów choroby, wartości ciśnienia tętniczego itd.

Analiza farmakoekonomiczna alternatywnych metod leczenia ułatwia podejmowanie decyzji, bo można wybrać metodę gwarantującą największą opłacalność, czyli uzyskanie najlepszych wyników przy możliwie jak najniższych kosztach. Celem tego typu analizy jest, więc maksymalizacja wyniku zdrowotnego uzyskanego w ramach określonego budżetu, czyli wskazanie, jaki jest najlepszy sposób wydawania pieniędzy z danego budżetu.

Relację pomiędzy kosztami i wynikami porównywanych programów zdrowotnych przedstawia tabela.

		KOSZTY
				A>B	A<B
WYNIKI	A>B	Analiza inkrementalna	A dominuje
		A<B	B dominuje	Analiza inkrementalna

Jeśli program A kosztuje mniej i daje lepszy wynik niż program B, uznajemy go za dominujący i akceptujemy. Jeśli program A kosztuje więcej i daje gorszy wynik niż program B, uznajemy go za zdominowany i odrzucamy. W przypadku, gdy program A kosztuje więcej i daje lepszy wynik niż program B lub jeśli program A kosztuje mniej i daje gorszy wynik niż program B, o jego akceptacji lub odrzuceniu można zadecydować dopiero po przeprowadzeniu analizy inkrementalnej. Analiza inkrementalna polega na obliczeniu dodatkowego kosztu, narzuconego w związku z wprowadzeniem nowego programu i porównaniu go z dodatkowym wynikiem, uzyskanym dzięki realizacji nowego programu. Wynik analizy inkrementalnej przedstawiany jest w postaci inkrementalnego współczynnika efektywności kosztów (ICER), który informuje, ile kosztuje uzyskanie dodatkowej jednostki wyniku przy zastąpieniu starego programu nowym lub też jakie będą oszczędności uzyskane w związku z pogorszeniem wyniku:

W celu określenia, czy dany program jest opłacalny, niezbędne jest wyznaczenie granicy opłacalności leczenia, czyli społecznej gotowości do płacenia za uzyskanie dodatkowej jednostki wyniku (np. roku życia, QALY). Jeśli ICER nie przekracza tej granicy - program uznajemy za opłacalny, jeśli ją przekracza - program uznajemy za nieopłacalny.

Wyniki analizy koszty-efektywność są prezentowane w postaci współczynnika koszty/efektywność (CER). Jeśli wydając 40 tys. zł zyskujemy 4 lata życia, to za uzyskanie jednego dodatkowego roku życia należy zapłacić 10tys.zł. Jednak prezentowanie wyników analizy koszty-efektywność w postaci tego współczynnika nie jest wystarczające przy podjęciu decyzji dotyczącej wyboru programu zdrowotnego, podaje on tylko koszt jednostki efektu. Stosuje się więc wyżej wspomniany inkrementalny współczynnik koszty-efektywność, który odpowiada na bardziej przydatne pytanie: ile kosztuje uzyskanie dodatkowej jednostki efektu.

Podsumowując, aby postępowanie zyskało miano najbardziej opłacalnego, czyli spełniało warunek efektywności kosztowej, musi być:

• tańsze, ale co najmniej tak samo efektywne jak postępowanie alternatywne

• droższe i bardziej efektywne w stopniu uzasadniającym wzrost kosztów

• tańsze i mniej efektywne, jeśli wyższe koszty postępowania alternatywnego nie są warte jego większej efektywności.

Analiza powinna dać odpowiedzi na takie pytania jak:

• Jaki jest koszt i wynik programu zdrowotnego?

• Czy jest on opłacalny w stosunku do celu?

• Czy jest korzystny w porównaniu z alternatywnymi metodami leczenia?

Analiza efektywności kosztów to jedno z licznych narzędzi dyscypliny jaką jest farmakoekonomika, natomiast jej wynikami szczególnie zainteresowani powinni być płatnicy (rząd, ubezpieczyciele), menadżerowie opieki zdrowotnej, lekarze, ale także sami pacjenci.

Rząd i ubezpieczyciele muszą podjąć racjonalne decyzje dotyczące wydatków środków budżetowych. Zwłaszcza decyzje związane z refundacją leków i ich rejestracją powinny być poparte wiarygodnymi analizami. Osoby zarządzające opieką zdrowotną muszą znać się nie tylko na ekonomii, finansach i zarządzaniu, ale również na procedurach związanych z procesem leczenia i ekonomicznymi uwarunkowaniami udzielania świadczeń medycznych. Dodatkowo menedżerowie opieki zdrowotnej powinni brać pod uwagę czynniki niewymierne i trudne w ocenie, jak cierpienia ludzkie. Lekarze przepisują leki, więc również powinni znać nie tylko ich skuteczność, ale również opłacalność zalecanej terapii. Na lekarzach ciąży również obowiązek uwzględniania w procesie leczenia uwarunkowań ekonomicznych i finansowych zakładu opieki zdrowotnej. Tworząc listy leków dopuszczonych do obrotu w szpitalu i cennych pod względem terapeutycznych w określonych schorzeniach należy wziąć pod uwagę skuteczność leku, stosunek korzyści do kosztów i dostępność leku na polskim rynku. Analiza farmakoekonomiczna pozwala firmom farmaceutycznym w określeniu zapotrzebowania na określone leki i ubieganie się o ich refundację. Pacjenci natomiast oczekują możliwości wyboru efektywnej i korzystnej kuracji.

Etapy analizy koszty-efektywność

Pierwszym z etapów analizy efektywności kosztów (CEA) jest zdefiniowanie problemu.

Na początku należy ustalić dokładny cel badania. Wykorzystując analizę efektywności kosztów można badać zarówno program mający na celu np. zmniejszenie śmiertelności z powodu określonej przyczyny, jak i opłacalność stosowania danego leku przy określonym schorzeniu. W tym drugim przypadku istnieje ryzyko przeoczenia faktu, że stosowanie innego leku lub chociażby działania profilaktycznego może stanowić racjonalnie uzasadnioną alternatywę, która powinna być brana pod uwagę w analizie.

Kiedy problem jest już zdefiniowany, należy przejść do wyznaczenia perspektywy analizy. Etap ten nie zawsze jest prosty i oczywisty, aczkolwiek konieczny, albowiem sposób zbierania danych i interpretacja wyników powinny reprezentować określony punkt widzenia. Najbardziej właściwą perspektywą wydaje się być perspektywa społeczna, wtedy analiza musi uwzględnić zarówno wszystkie koszty jak i efekty. Można również przeprowadzić jednocześnie analizy dotyczące tego samego problemu klinicznego, które różnić się będą perspektywą.

Kolejnym etapem jest określenie kryterium oceny efektywności. Aby móc wyznaczyć odpowiednie kryterium, według którego będzie oceniana efektywność porównywanych programów zdrowotnych, osoba przeprowadzająca analizę musi mieć pewność, że będzie ono odzwierciedlało aspekty problemu zdrowotnego, które są najważniejsze, jest odpowiednie także dla alternatywnych programów zdrowotnych, a także pozwala wykryć różnice występujące pomiędzy nimi. Na ten przykład dobrym kryterium, które może być wykorzystane zarówno przy ocenie efektywności programów profilaktycznych jak i terapeutycznych, w przypadku zawału serca, są zyskane lata życia.

Następnie można przejść do określenia i opisania wszystkich alternatywnych metod terapeutycznych. Na tym etapie popełnia się najwięcej błędów, jeżeli wcześniej nie zdefiniowano dokładnie problemu a także nie ustalono kryterium oceny efektywności. Ilość alternatyw, które mają być uwzględnione w analizie jest tym mniejsza, im węższy jest zakres zdefiniowanego problemu i określonego kryterium efektywności. Określając alternatywy, stosuje się specjalne wytyczne, które dokładnie precyzują ich wybór, i tak może to być:

• jedna najczęściej stosowana praktyka kliniczna,

• praktyka najtańsza i skuteczniejsza niż placebo,

• nieleczenie,

• praktyka, która wg danych klinicznych ma największą skuteczność.

Identyfikacja i pomiar kosztów (zużytych zasobów) to kolejny etap CEA. Na tym etapie, zależnie od wcześniej określonej perspektywy analizy, uwzględnia się wspomniane już wcześniej koszty związane bezpośrednio z procesem leczenia i koszty pośrednie, które są związane ze zmniejszoną produktywnością, lub tylko jedne z nich-koszty bezpośrednie.

Późniejszym etapem jest identyfikacja i pomiar efektów. Rozróżniamy dwa typy efektów programów zdrowotnych:

1. Zdrowotne (zaliczamy do nich zmiany w śmiertelności, chorobowości jak również jakości życia)

2. Ekonomiczne (można tutaj wymienić: oszczędności, które uzyskuje się w sytuacji, gdy koszty choroby ulegają zmniejszeniu, ale i straty, które są wynikiem działań niepożądanych analizowanych programów zdrowotnych).

Kiedy efekty są już zidentyfikowane, należy przejść do ich pomiaru, który wykonuje się w sposób pośredni, mianowicie porównując je z nieleczeniem, a następnie porównuje się efekty danych leków lub interwencji. Za źródło danych o wynikach mogą posłużyć badania eksperymentalne jak i obserwacyjne, a w razie ich braku- opinie ekspertów.

• Badania eksperymentalne:

Zaliczamy do nich randomizowane kontrolowane badania kliniczne, kontrolowane badania kliniczne z pseudo-randomizacją, kontrolowane badania kliniczne bez randomizacji.

Dane o efektywności (badanie działania leku w warunkach naturalnych) dają lepsze wyobrażenie o wartości danego leczenia niż dane o skuteczności (badania w warunkach klinicznych, czyli znacznie odbiegających od warunków naturalnych, gdzie pacjenci stanowią homogenną grupę). Zmierzają one bowiem do pomiaru końcowego wyniku, czyli np. zmniejszenia śmiertelności i to na nich powinny opierać się idealne badania farmakoekonomiczne. Niestety z takimi badaniami spotykamy się rzadko, a podstawą do wprowadzenia leku są badania przeprowadzane w warunkach dalece odbiegających od tych naturalnych.

W przypadku badań klinicznych należy pamiętać o tym, że ukazują one tak zwany „średni efekt” danego programu w badanej populacji, tzn. że zawsze będą w niej jednostki odnoszące zarówno mniejszą jak i większą niż średnia korzyść, lub nie będą odnosić jej wcale.

Warto również wspomnieć o meta-analizie obejmującej liczne randomizowane badania porównawcze, która może być użyteczna w ocenie ekonomicznej. Może ona odkryć mocne strony leku, który jest poddawany ocenie, a które niekoniecznie mogłyby być zauważone w indywidualnym randomizowanym badaniu.

• Badania obserwacyjne:

Można je wykorzystać do oszacowania prawdopodobnego rozpowszechnienia użycia nowego leku, natomiast jeżeli chodzi o porównywanie efektywności leków, to nie są one dobrym źródłem danych. Mogą za nie służyć w przypadku braku badań eksperymentalnych, należy jednak pamiętać, że mogą one dostarczać błędnych danych z powodu zakłóceń (czyli np. sytuacji, w której efekty dwóch procesów nie są oddzielone).

Kolejny etap analizy to dyskontowanie, które polega na tym, że zmniejsza się wartość przyszłych kosztów, aby zapewnić ich porównywalność z obecnie ponoszonymi kosztami. Dyskontowanie kosztów i wyników programów zdrowotnych jest stosowane w celu ich porównywania. O ile potrzeba dyskontowania kosztów nie ulega wątpliwościom, to dyskontowanie wyników wydaje się być kontrowersyjne, albowiem efekty zdrowotne nie są przecież „towarem wymiennym”. Ale ze względu na to, że argumenty przemawiające za dyskontowaniem efektów, jak na przykład fakt iż „pozostawienie efektów bez dyskontowania przy dyskontowaniu kosztów prowadzi do nierealnych wniosków: wiecznej korzyści”, przeważają - najlepiej obchodzić się z efektami i kosztami tak samo.

Po dyskontowaniu następuje prezentacja i interpretacja wyników. Wyniki analizy ukazywane są pod postacią współczynnika koszty/efektywność (CER), gdzie koszty wydane na dany program dzielimy przez zyskane dzięki niemu lata życia. Jednak wybierając program zdrowotny, nie można się kierować jedynie tym współczynnikiem, gdyż jest on niewystarczający. Porównując programy zdrowotne należy wiedzieć nie tylko ile kosztuje uzyskanie jednostki efektu (CER), ale i jaki jest koszt dodatkowej jednostki efektu (ICER). Dopiero obliczając inkrementalny współczynnik koszty/efektywność (ICER), można mówić o tym, czy opłaca się zastąpić stary program nowym.

Analiza wrażliwości pozwala zbadać wpływ zmian w kluczowych założeniach lub parametrach, na wynik badania. Składa się ona z trzech etapów. W pierwszym z nich należy zidentyfikować niepewne parametry i trzeba tutaj brać pod uwagę wszystkie zmienne, które zostały użyte w analizie, chyba że jakieś parametry zostały oszacowane z całkowitą pewnością, lub wcześniejsze analizy wykazały, że zmiany ich wartości nie wpływają na wynik badania. W drugim etapie określa się wiarygodny zakres zmienności niepewnych parametrów, czego dokonuje się poprzez konsultacje z ekspertami, w oparciu o literaturę lub o przedział ufności wokół średniej. W etapie trzecim kalkuluje się wyniki analizy zakładając określoną zmienność niepewnych parametrów.

• Analiza jednokierunkowa jest najprostszą postacią analizy wrażliwości, w której kolejno bada się wpływ zmian każdego niepewnego parametru z osobna, na wyniki analizy.

• Analiza wielokierunkowa- jest nieco bardziej skomplikowana i polega na badaniu wpływu zmian kilku niepewnych parametrów jednocześnie.

• Analiza progowa jest szczególnie przydatna w sytuacji, gdy nie określono jeszcze wartości danego parametru. W analizie tej wyznacza się krytyczne wartości parametrów, których przekroczenie (poniżej lub powyżej tych wartości) powoduje zmianę wniosku wynikającego z analizy farmakoekonomicznej.

Analiza probabilistyczna bierze pod uwagę względne prawdopodobieństwo wystąpienia poszczególnych wartości. Ogranicza się ona prawdopodobnie tylko do tych sytuacji, gdzie brakuje danych i analiza jest użyta w celu symulowania rozkładu całkowitych kosztów lub korzyści, które są przypisane do hipotetycznych pacjentów.

Porównanie z innymi analizami:

A) Analiza koszty-efektywność a analiza koszty-użyteczność

Analiza koszty-użyteczność jest uważana za specyficzny typ analizy koszty-efektywność. Wymienione wyżej analizy posiadają wspólne cechy, ale także różnice. W analizie koszty-efektywność koszt inkrementalny danego programu zdrowotnego jest porównywany z inkrementalnym jego efektem mierzonym w jednostkach naturalnych, natomiast w drugiej analizie inkrementalny koszt jest porównywany z inkrementalną użytecznością programu mierzonej w zyskanych latach życia skorygowanych o jakość życia. Obie analizy potrzebują racjonalnie uzasadnionych danych o efektywności, ale w analizie koszty-użyteczność potrzebna jest informacja o efekcie końcowym (np. uratowane życia). W analizie koszty-efektywność mogą być wykorzystywane dane o efektach pośrednich (np. obniżenie poziomu cukru we krwi), ale w żadnym wypadku nie nadają się one do analizy drugiej. Dodatkowo w analizie koszty-efektywność nie ocenia się wyników pod względem jakości lub celowości co ma miejsce w analizie koszty-użyteczność.

B) Analiza koszty-efektywność a analiza koszty-korzyści

Obie analizy są użytecznymi metodami oceny farmakoekonomicznej programów zdrowotnych. Analiza koszty-korzyści stosowana jest rzadko mimo, że pozwala ocenić interwencję medyczną, celowość wprowadzenia i wartości nowych programów zdrowotnych.

Największą różnicą tych dwóch analiz jest sposób mierzenia korzyści i wyników. W analizie koszty-efektywność wyniki zdrowotne przedstawiane są w formie jednostek naturalnych, natomiast wyniki i koszty drugiej metody podawane są w jednostkach monetarnych. Kolejną różnicą tych dwóch analiz są przedmioty ich oceny, ponieważ analiza koszty-efektywność jest stosowana do porównania dwóch lub więcej programów „pojedynczych” a analiza koszty-korzyści zajmuje się także badaniem programów złożonych (wyniki są wielorakie). Ponadto programy oceniane przy użyciu analizy koszty-efektywność musza mieć jednakowe jednostki naturalne wyników, natomiast nie jest to konieczne w analizie koszty-korzyści. Dodatkowo w analizie koszty-efektywność trudno uwzględnić korzyści leczenie osiągane przez rodzinę chorego czy społeczeństwo czego można dokonać w analizie koszty-korzyści. Cechą wspólną tych dwóch metod jest konieczność ostatecznego oszacowania wyników zdrowotnych w jednostkach monetarnych. Przedstawione analizy uzupełniają się, bowiem trudno jest ocenić opłacalność (nieopłacalność) danego programu tylko na podstawie analizy koszty-efektywność, dopiero wykorzystując ocenę korzyści i kosztów takiego działania można ocenić słuszność alokacji pieniędzy.

5

Koszty pośrednie - związane ze zmniejszoną produktywnością (nieobecność w pracy, zmniejszenie wydajności pracy, utrata dochodów)

Koszty bezpośrednie - bezpośrednio związane z procesem leczenia

Koszty niemierzalne (niewymierne)- związane z subiektywnymi odczuciami chorego (ból, cierpienie, pogorszenie jakości życia)

Medyczne, wydatki poniesione na:

- zakup leków

-sprzętu medycznego

-pracę lekarza, laborantki, pielęgniarki

-pobyt w szpitalu

-diagnostykę

Niemedyczne, wydatki związane z:

- transportem do szpitala

-stosowaniem odpowiedniej diety

-zaangażowaniem osoby opiekującej się chorym

Koszty stałe- nie zmieniają się w zależności od uzyskanego wyniku a ich wysokość nie zależy od liczby leczonych chorych:

-płace personelu

-koszty budowy szpitala

Koszty zmienne-koszty związane z ilością udzielanych świadczeń:

-koszty leków

-środków opatrunkowych

Koszt całkowity =

koszt stały + koszt zmienny

---