na studia1 (7)

MAT-T.

Terapia genowa

Stanisław Szala PWN 2003

Strategie :

1 Choroby monogenowe	wprowadzenie prawidłowego
recesywne	genua, korekta mutacji na
(np. anemia sierpowata )	poziomie DNA łub mRNA
2 Choroby monogenowe	fcamowaniie ekspresji zmuto
dominujące (np. hiprcholesterolemia -rodzinna )	wanego genua, korekta mu-. taeji na. poziomie DNA lub mA
3 Choroby wielogenowe	niszczenie komórek, hamo
nabyte ' ( ńp. nowotwory )	wanie ekspresji zmutowanych genów
4 Choroby infekcyjne ( np. zakażenia HIV )	eliminacja komórek zakażonych (wirusem), hamowanie ekspresji genów wirusowych
5 Inne choroby	modyfikacja genetyczna
nabyte ( n;:. miażdżyca naczyń)	komórek

Terapia genowa - metody ogólne

1.    dodawanie, genów (addition therapy)

2.    zamiana genów dgene replacement)

3.    doskonalenia genów (gene augmentation)

Geny markerowe dla komórek ssaczych

1.    kinaza tymidynylowa tk

2.    reduklaza dihydrofdianu DHFR

3.    fosfotransferaza neomycynowa (antybiotyki)

Neo, APH, G418

4.    deaminaza adenozyny ADA -

\

5.    ksantyno-guaninowa fosforybozylotransferaza

XGPRT = gpt