11 (64)

Terapia genowa w PKU

•transfer genu do wątroby na wektorach (pseodotyp 8) adenowtrusowych (rAAV) dużo działań ubocznych wobec całego organizmu i wątroby, mała stabilność

•transfer genu do miąśni szkieletowych (pseudotyp 1 wektora), gdzie jest możliwa jego ekspresja i aktywność PAH

tum

muinw—h na •.ua-t?_Fc ruiłe-'i na i/w'i

rAAVl-na -Vt

ta

£

Z

Cć

rAAVM»fcl W

7

KO ot <W Ó

^v do /UujAUj

2