Przeżycie całkowite (overall survival, OS) i czas wolny od progresji choroby (progression free survival, PFS) wymieniane są jako klinicznie najistotniejsze punkty końcowe. Z uwagi na specyfikę badań klinicznych ocena skuteczności leczenia w oparciu o każdy z tych punktów niesie ze sobą liczne trudności.
W przypadku PFS możemy tu wymienić problemy z różnorodnymi definicjami punktu końcowego (różnice między badaniami), czy też niejednoznacznymi kryteriami stwierdzenia progresji (z poziomu poszczególnych pacjentów). W przypadku OS problemem jest m.in. interpretacja wyników pacjentów zmieniających leczenie po progresji choroby, dłuższy czas trwania badań, czy też mało liczne próby pacjentów (a więc i słaba istotność statystyczna).
Będąc świadomym, że nie ma idealnego punktu końcowego, w praktyce do dyspozycji mamy trzy podejścia:
• analiza w oparciu o OS,
• analiza w oparciu o PFS,
• analiza w oparciu o dane dotyczące PFS wraz z wykazaniem, że w danej jednostce chorobowej PFS jest wiarygodnym surogatem dla OS (tzn. daje nam odpowiednią wartość predykcyjną).
Przedstawione zostaną rozważania dotyczące wiarygodności poszczególnych podejść wraz z odniesieniami do aktualnych wytycznych oraz praktyki decyzyjnej.