2009-04-22

1

Randomizowane badania

kontrolowane

Eksperyment medyczny

= losowe (randomizowane) badanie

kontrolowane

Badanie polegające na wprowadzeniu

interwencji w grupie osób chorych i
porównaniu jej wyników z rezultatami w
grupie odniesienia (kontrolnej)

Zastosowanie badań eksperymentalnych

• Ocena interwencji leczniczych – nowe leki,

procedury medyczne

• Ocena nowych procesów diagnostycznych i

profilaktycznych, np.

– skuteczność szczepień

– działanie programów profilaktycznych

Grupa interwencyjna

Grupa odniesienia

Punkt

Końcowy

(+)

Badana populacja

Randomizacja

Określenie zapadalności

Określenie zapadalności

Określenie ryzyka względnego

Prowadzenie interwencji

i monitorowanie stanu zdrowia

Porównanie wyników

Punkt

Końcowy

(-)

Punkt

Końcowy

(+)

Punkt

Końcowy

(-)

NNT – number needed to treat

• NNT – określa liczbę osób, które należy

poddać leczeniu (terapii), aby uzyskać
pozytywny efekt u jednej osoby

• NNH (number needed to harm) - określa liczbę osób

poddanych terapii, na którą przypada jedna osoba, u
której wystąpiły niepożądane skutki (objawy)

Badana populacja

Badana populacja powinna być bardzo dokładnie

zdefiniowana.

Kryteria włączania i wyłączania z badań powinny być

jednoznaczne i bardzo precyzyjne.

Randomizacja to losowy przydział do grupy interwencyjnej i

grupy odniesienia (placebo)

Różne systemy losowania:

losowanie proste

losowanie warstwowe

itp.

Randomizacja

2009-04-22

2

Oślepienie próby

Ślepa próba – sytuacja przeprowadzania

badań, w której osoba badana nie wie,
do której grupy interwencyjnej czy
odniesienia została zaliczona.

Podwójnie ślepa próba – zarówno osoba

badana jak i osoba zbierająca dane
(interpretująca wyniki) nie wiedzą do
której grupy interwencyjnej czy
odniesienia został zaliczony respondent.

Problemy etyczne

Badania eksperymentalne wymagają zawsze

dobrowolnej zgody badanego (pisemnej) na udział
w badaniach.

W każdym przypadku wymagana jest zgoda Komisji

Bioetycznej na przeprowadzenie badań.

Komisja Bioetyczna musi podjąć decyzję, czy

przeprowadzenie badań jest konieczne i
uzasadnione (czy przyniesie efekty znacznie
przewyższające ewentualne skutki uboczne)

Eksperyment jako badanie losowe

- Losowy przydział do grupy interwencyjnej i

odniesienia

Dzięki randomizacji badane grupy są

(powinny być) podobne do siebie pod
względem wszystkich czynników ryzyka z
wyjątkiem tego, który ma być przedmiotem
interwencji

Eksperyment jako badanie

kontrolowane

W trakcie przeprowadzania eksperymentu

kontrolujemy:

• Natężenie czynnika interwencyjnego (np.

dawkę leku, częstość jego podawania, itp.)

• Wystąpienie skutków ubocznych (może to

doprowadzić nawet do przerwania
eksperymentu)

• Pojawienie się nieprzewidzianych

czynników zakłócających lub
modyfikujących

Interwencja populacyjna

•

Ocena skuteczności interwencji na poziomie
populacji (np. szczepienia)

Ograniczenia

•

Trudność kontrolowania w aspekcie zmiennych
zakłócających

•

Wysokie koszty interwencji

grupy doświadczalne

Populacja generalna

Populacja eksperymentalna

Losowy przydział grup ludności do programów

1. Ocena wstępna

A

B

C

Zapadalność i umieralność z powodu raka szyjki macicy

2. Interwencja

3. Ocena etapowa

4. Ocena końcowa

Zapadalność i umieralność z powodu raka

szyjki macicy po zakończeniu etapu

Zapadalność i umieralność z

powodu raka szyjki macicy

Zapadalność i umieralność z

powodu raka szyjki macicy w

odniesieniu do grup A i B

mass media +

intensywna

oświata zdrowotna

tylko mass

media

kontrola