■ Po raz pierwszy lek podawany osobom chorym
■ Potwierdzenie danych fazy I oraz uzyskanie podstawowych informacji dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności
■ Ustalenie optymalnego dawkowania dla dalszych etapów badań
■ Homogenne grupy chorych o bardzo restrykcyjnych kryteriach włączenia/wyłączenia
■ Ok. 1000 osób