CCF20150312010 (2)

Wektory wirusowe

Znajdują zastosowanie w modyfikacji komórek hodowlanych In vitro ale również w protokołach terapii genowej In vivo

Glybera (gen ludzkiej lipazy lipoproteinowej (LPL) w wektorze wirusa towarzyszącego adenowirusom - AAV-1) - pierwszy zarejestrowany (2012; UE) lek terapii genowej:

•    w leczeniu dziedzicznego niedoboru lipazy lipoproteinowej (LPLD)

•    LPL odpowiedzialna za metabolizm tłuszczu: produkowana w mięśniach, adipocytach, sercu, płucach, wątrobie i inn.; przekształca triglicerydy w chylomikronach do wolnych kw. tłuszcz.

•    rzadka choroba (ultra sieroca): 1-2 przypadki na 1mln objawy - m.in. nawracające zapalenia trzustki

Leczenie: jednorazowe iniekcje domięśniowe (ok. 60 miejsc w k. dolnych) - efekt ok, 1 rok, stosowanie tylko u chorych z wykrywalnym LPL; koszt terapii £ 1.2mln

%

Terapia genowa - celowano

Terapii genowej zastępczej, która dotychczas nie wyparła przeszczepiania narządów jako definitywnego sposobu na wyleczenie choroby dziedzicznej należy przeciwstawić terapię genową celowaną.

leczenie nowotworów - wybiórcza modyfikacja genomu komórek nowotworowych jest jedną z możliwości terapeutycznych, analogiczną np. do wprowadzenia barwników uczulających komórki nowotworowe na światło (fotosensybilizujących) lub blokowania dróg sygnałowych komórki powodujących jej apoptozę.

Terapia celowana oparta jest na założeniach farmakokinetycznych, które pozwalają projektować "inteligentne" leki, przez analogię do "inteligentnych" pocisków rakietowych, docierające i siejące zniszczenie jedynie w komórkach nowotworowych

Terapia genowa - celowana

Odpowiednio spreparowany genetycznie adenowirus może spowodować zakażenie trzustki o stosunkowo łagodnym przebiegu. Wprowadzony do materiału genetycznego wirusa gen kinazy tymidynowej powoduje, że podany choremu acyklowir zamieniany jest w toksyczne metabolity, które skutecznie hamują podziały szybko dzielących się komórek raka trzustki. Ponadto dzięki obecności złącz szczelinowych (synaps elektrycznych) między komórkami niektórych guzów litych cytostatyczne metabolity acyklowiru mogą dyfundować do sąsiednich komórek nowotworowych, powiększając zasięg przeciwnotworowego działania terapii.

Istnieją również możliwości naśladowania mechanizmów, którymi posługują się wirusy o wybiórczych tropizmach narządowych.

Osiągnięcie jak największego współczynnika terapeutycznego, pozwalającego na maksymalne zniszczenie komórek nowotworowych przy jak najmniejszym uszkodzeniu komórek prawidłowych jest przykładem syntezy osiągnięć genetyki, biologii i medycyny, które wkrótce rozpowszechnią się w praktyce klinicznej.