Co to jest terapia 

Co to jest terapia 

genowa?

genowa?

 

 

Terapia genowa to sposób leczenia 
polegający na przeniesieniu materiału 
genetycznego do wybranych komórek 
pacjenta w celu zastąpienia uszkodzonego 
genu bądź zaprogramowania nowej funkcji 
komórki. Terapia genowa stosowana jest 
głównie w leczeniu chorób dziedzicznych 
takich jak dystrofie mięśniowe, zwłóknienie 
torbielowate, w których mamy do czynienia z 
nieprawidłową funkcją genu bądź jego 
brakiem. Wprowadzenie zmodyfikowanych 
genów do komórek pacjenta aby podjęły one 
nową funkcję, może być wykorzystane w 
leczeniu bardziej złożonych chorób takich jak: 
nowotwory, Choroba Parkinsona oraz AIDS. 

 

 

Wirusowe wektory do 
genetycznego transferu

 

 

Aby zmodyfikować specyficzne komórki lub 
tkanki terapeutyczny gen musi kolejno być 
efektywnie dostarczony do komórek, ulec 
ekspresji na odpowiednim poziomie i przez 
odpowiedni czas. Jak dotąd najefektywniejszą 
metodą takiego dostarczenia jest użycie 
inaktywowanych wirusów, które znane są jako 
wirusowe wektory. Użycie wirusów do 
transmisji informacji genetycznych do komórki 
zostało zapoczątkowane w 1968 i od tego czasu 
było przedmiotem licznych badań.
Największe problemy związane z ulepszeniem 
terapii genowej dotyczą znalezienia 
odpowiedniego wektora, którym może być 
wirus albo liposom przenoszący leczniczy gen 
do docelowych komórek. 

 

 

Można też wstrzykiwać terapeutyczny DNA 
bezpośrednio do tkanki, której komórki mają 
przyjąć ten gen, albo pobierać komórki od 
pacjenta, wprowadzać do nich leczniczy gen w 
laboratorium i wpuszczać je z powrotem do 
organizmu chorego. Poprzez zastąpienie genu 
potrzebnego do replikacji genem 
terapeutycznym uzyskujemy zmodyfikowany 
wirus, który może być użyty do dostarczenia 
genu terapeutycznego do komórki docelowej. 
Takie wirusy są bardzo bezpiecznym 
narzędziem do transferu genetycznego, gdyż 
nie mogą one nigdy stać się źródłem 
namnażającego się wirusa. Na razie nie 
znaleziono jednej uniwersalnej i nadającej się 
na potrzeby terapii genowej metody 
wprowadzania obcych genów do komórek. 

 

 

W przyszłości szczególnie ciekawe 
może okazać się połączenie terapii 
genowej z innymi metodami 
medycyny molekularnej, na przykład 
immunoterapią. Może wtedy okaże 
się, że lekarze potrafią pokonać wiele 
obecnie nieuleczalnych chorób. 

 

 

Genowy sen czy fakt

 

 

Terapia genowa to sposób leczenia,który 
oferuje nie tylko efektywniejsze zwalczanie 
objawów choroby ale również zapobieganie 
występowaniu tych objawów i opóźnianie 
ich rozwoju. 
Możliwe jest też klonowanie organizmów - 
to znaczy uzyskanie pewnej ilości 
genetycznie takich samych osobników. 

 

 

Można to uzyskać albo przez podział zarodka 
na pojedyncze komórki we wczesnych stadiach 
rozwoju (robi się to eksperymentalnie u myszy 
itp., natomiast u człowieka jednojajowe 
bliźnięta są wynikiem naturalnego rozdziału 
dwóch komórek zarodka od siebie po 
pierwszym podziale zapłodnionej komórki). 
Możliwy jest też inny typ klonowania - wzięcie 
jądra komórkowego (czyli informacji 
genetycznej) z jednej komórki dojrzałego 
organizmu i przeniesienia jej do niezpłodnionej 
komórki jajowej. Jeśli z tego rozwinie się 
osobnik, będzie on genetycznie identyczny z 
osobnikiem, od którego pobrano komórkę. 

 

 

Tak powstała owca Dolly - i jak dotychczas 
żaden inny ssak, choć podobno dalsze 
doświadczenia nad krowami są w toku. Jeśli 
coś takiego jest możliwe, istnieje pewne 
niebezpieczeństwo, że ktoś zechce klonować 
człowieka - już były doniesienia w prasie, że 
pewien fizyk, o niefortunnym nazwisku Seed, 
chce otworzyć klinikę aby umożliwić 
bezpłodnym parom posiadanie sklonowanego 
potomstwa. To nie jest jeszcze możliwe ze 
względów technicznych - Dolly była jedynym 
udanym doświadczeniem z prawie 300 - to 
znaczy, że potrzeba było zdobyć 300 komórek 
jajowych, wprowadzić do nich jądra 
komórkowe i wprowadzić je do macic 
odpowiednio hormonalnie przygotowanych 
owieczek. 

 

 

Jest ewidentne, że nikt takich doświadczeń 
obecnie u człowieka nie przeprowadzi, ale 
problemy techniczne na ogół bywają w 
którymś momencie rozwiązywane. Nie powinna 
to być jedyna bariera przed klonowaniem 
człowieka. Jeszcze jednym podnoszonym 
zagadnieniem jest sprawa naszych genów - 
informacji o nich i dostępu do tej informacji. Już 
teraz dla szeregu chorób występujących w 
rodzinach jest możliwie ustalenie, kto 
odziedziczył predysponujące do danej choroby 
geny. W przypadku niektórych chorób - np. 
nowotworów - daje to szansę na wczesne 
wykrycie i wyleczenie. 

 

 

 

W przypadku innych - dla których nie istnieją 

obecnie żadne metody leczenia - tak jak 
niektóre ciężkie choroby neurodegeneracyjne 
- nie jest jasne czy informacja o tym, czy się 
zachoruje jest pożądana - a na pewno nie 
każdy chce ją uzyskać. Istnieją obawy, że 
nastąpi dyskryminacja przez pracodawców 
czy firmy oferujące ubezpieczenia zdrowotne. 
Znane są już takie przypadki w USA, i w wielu 
krajach podejmowane są inicjatywy aby 
wprowadzić odpowiednie przepisy 
zabezpieczające przed tego typu zjawiskami. 

 

 

Inżynieria genetyczna wniosła niesłychanie 
dużo do ratowania zdrowia i życia pacjentów, 
a także do profilaktyki zdrowotnej 
(szczepionki) i hodowli roślin użytkowych. 
Choć każda technologia może być 
wykorzystana niezgodnie z jej 
przeznaczeniem, do celów moralnie 
nagannych, to jednak rachunek zysków i 
strat w naszej cywilizacji jest pozytywny. 
Dalszy postęp badań może w istotny sposób 
pomóc cierpiącym i głodnym. 

 

 

Kiedy i w jakich okoliczno

Kiedy i w jakich okoliczno

ś

ś

ciach 

ciach 

po raz pierwszy zastosowano t

po raz pierwszy zastosowano t

ę

ę

 

 

terapi

terapi

ę

ę

?

?

 

 

Można nawet podać bardzo dokładną 
datę pierwszej terapii genowej - było to 
14 września 1990 r. w Stanach 
Zjednoczonych. Zabiegowi została 
poddana czteroletnia dziewczynka z 
ciężkim wrodzonym brakiem odporności. 
Gdyby nie przeszczep czy transfer genu, 
czyli zastosowana terapia genowa, 
dziewczynka już dawno by nie żyła. Nie 
znaczy to jednak, że dziecko zostało 
stuprocentowo wyleczone dzięki terapii 
genowej. Jeszcze kilkakrotnie 
powtórzono u niej zabieg terapii.

 

 

Dotychczasowe  doświadczenia z terapią 
genową nieco rozczarowują. Układ 
odpornościowy zbyt często atakuje wirusa, 
za pomocą którego wprowadza się 
prawidłowy gen, jak również zmodyfikowane 
komórki nie pozwalając na 
rozprzestrzenianie się prawidłowych genów 
w organizmie. Terapia genowa komórek 
rozrodczych niesie ze sobą  ogromne 
aczkolwiek nie do końca rozpoznane ryzyko, 
gdyż  nikt nie potrafi przewidzieć 
ewentualnych konsekwencji. 

 

 

Przecież skutki takiej modyfikacji 
byłyby przenoszone na następne 
pokolenie. Niezależnie od 
argumentów wysuwanych za 
potrzebą tego typu terapii jest ona 
jednoznacznie zabroniona zarówno 
na gruncie norm moralnych jak i 
prawnych.