Rodzaje badań
w medycynie
K. i Z. Higieny i Epidemiologii
CM UMK
Epidemiologia
o Nauka zajmujÄ…ca siÄ™ badaniem przyczyn,
rozwoju i szerzenia się procesów zakaz
nych 
a także innych chorób niezakaz
nych i stanów
patologicznych, występujących masowo
w zbiorowiskach ludzi - spowodowanych
czynnikami fizycznymi, chemicznymi, warunkami
socjalnymi lub brakiem czy też niedoborem
koniecznych dla ustroju czynników.
o Obejmuje również zapobieganie czy zwalczanie
tych chorób.
Cele badań epidemiologicznych
›ð Badanie stanu zdrowia populacji i jego
dynamiki
›ð Badanie zwiÄ…zków miÄ™dzy chorobÄ…
a narażeniem (ekspozycja) na czynniki
zagrożenia
›ð Badanie zwiÄ…zków miÄ™dzy chorobÄ… i jej
komplikacjami a stosowanymi metodami
leczenia
›ð OkreÅ›lenie efektywnoÅ›ci i kosztów metod
leczenia
Cele badań epidemiologicznych
›ð Ocena skutków wystÄ™powanie choroby
›ð Opracowanie wytycznych do sformuÅ‚owania
strategii zwalczania chorób
›ð Monitorowanie skutecznoÅ›ci strategii ochrony
zdrowia
›ð OkreÅ›lenie efektywnoÅ›ci, kosztów, strategii
ochrony zdrowia
Rodzaje badań w epidemiologii
Badania epidemiologiczne
Eksperymentalne Obserwacyjne
Badanie z
Analityczne Opisowe
randomizacjÄ…
Badanie bez
Kohortowe
randomizacji
Kliniczno- kontrolne
Przekrojowe
Badania eksperymentalne
›ð Badania wymagajÄ…ce czynnego, aktywnego
angażowania się badacza do zmiany czynników
warunkujÄ…cych danÄ… chorobÄ™ (wprowadzenie
leczenia, siła narażenia, zachowania
antyzdrowotne)
›ð Celem jest sprawdzenie skutków domniemanych
czynników szkodliwych dla człowieka, a także
skuteczności działania środków
zapobiegawczych oraz leczniczych
Badania eksperymentalne
RANDOMIZACJA:
›ð Dobór losowy/ przydziaÅ‚ przypadkowy
›ð Cel: uzyskanie grup podobnych pod wzglÄ™dem
wszystkich czynników rokowniczych z wyjątkiem
zastosowanej interwencji
›ð DziÄ™ki losowemu doborowi strategii
terapeutycznych istnieje duże
prawdopodobieństwo, że poszczególne grupy
badania nie będą różniły się między sobą pod
względem występowania czynników ryzyka na
poczÄ…tku badania.
›ð Randomizacja zapewnia kontrolÄ™ tzw. czynników
zakłócających
Badania eksperymentalne
›ð Badanie, w którym zarówno pacjenci, jak
i lekarze wiedzÄ…, do jakich grup terapeutycznych
ci pierwsi zostali przydzieleni, jest badaniem
otwartym (ang. open trial).
›ð Badanie, w którym zarówno pacjenci, jak
i lekarze nie wiedzÄ… do jakich grup
terapeutycznych ci pierwsi zostali przydzieleni,
jest badaniem podwójnie zaślepionym (ang.
double-blind trial).
›ð Badanie, w którym tylko lekarz wie, do jakich
grup terapeutycznych zostali przydzieleni
pacjenci, jest badaniem pojedynczo
zaślepionym (ang. single-blind trial).
Badania eksperymentalne
Podwójna ślepa próba
Zalety
›ð Maksymalna obiektywizacja
Wady
›ð Pozbawienie chorych skutecznego leczenia
›ð Narażenie chorych na potencjalne objawy
niepożądane
›ð Opóz
nia wykrycie objawów niepożądanych
›ð TrudnoÅ›ci w stworzeniu protokoÅ‚u badawczego
Badania eksperymentalne
BADANIE Z RANDOMIZACJ
:
" Badanie efektywności nowych interwencji
medycznych (leki, zmiana stylu życia)
" Badaną populację określa miejsce oraz tryb
rekrutacji (kryteria włączenia i wyłączenia)
" Osoby biorące udział w badaniu są
poddawane interwencji lub kontrolnej
interwencji medycznej (placebo, leczenie
standardowe)
" Badania prowadzone sÄ… w grupach
równoległych
Badania eksperymentalne
BADANIE Z RANDOMIZACJ
:
Badania eksperymentalne
Eksperymentalne metody oceny
interwencji medycznych z użyciem
produktów leczniczych oraz wyrobów
medycznych są w myśl ustawowych
definicji określane mianem
badań klinicznych
Badania eksperymentalne
›ð Badanie kliniczne produktu leczniczego (w myÅ›l
opisu zawartego w ustawie prawo farmaceutyczne)
›ð każde badanie prowadzone z udziaÅ‚em ludzi
w celu odkrycia lub potwierdzenia klinicznych,
farmakologicznych w tym
farmakodynamicznych skutków działania
jednego lub wielu badanych produktów
leczniczych, lub w celu zidentyfikowania
działań niepożądanych jednego lub większej
liczby badanych produktów leczniczych, lub
śledzenia wchłaniania, dystrybucji,
metabolizmu i wydalania jednego lub większej
liczby badanych produktów leczniczych,
mając na uwadze ich bezpieczeństwo
i skuteczność.
Badania eksperymentalne
›ð Badanie kliniczne wyrobu medycznego
(zgodnie z definicjÄ… zawartÄ… w ustawie
o wyrobach medycznych)
›ð zaprojektowane i zaplanowane systematyczne
badanie prowadzone z udziałem ludzi, podjęte
w celu weryfikacji bezpieczeństwa lub działania
określonego wyrobu medycznego, wyposażenia
wyrobu medycznego albo aktywnego wyrobu
medycznego do implantacji
Badania obserwacyjne
›ð Badania obserwacyjne (nieeksperymentalne)
tym się różnią od badań eksperymentalnych, że
poddanie pacjentów danej interwencji lub
ekspozycja na dany czynnik nie zależy od
badaczy
›ð Tego rodzaju badania przeprowadza siÄ™
głównie w celu oceny szkodliwości i czynników
rokowniczych, zwłaszcza gdy odpowiednie
badanie z randomizacją nie jest możliwe
›ð Badanie prospektywne
›ð Badanie retrospektywne
Badania obserwacyjne
Badania analityczne
Badania kohortowe
›ð dobór grupy - z ekspozycjÄ… i bez ekspozycji na
czynnik badany
›ð obserwacja w czasie badanej grupy
›ð badanie prospektywne (kohorta)
›ð oceniamy czÄ™stość wystÄ…pienia domniemanego
skutku ekspozycji w grupie narażonej i nienarażonej
Badania obserwacyjne
Badania analityczne
Badania kliniczno-kontrolne
›ð dobór grupy z chorobÄ… i zdrowej grupy kontrolnej
›ð zebranie danych na temat ekspozycji na badany czynnik
›ð badanie retrospektywne
Badania obserwacyjne
Badania analityczne
Badania przekrojowe
›ð ocena czÄ™stoÅ›ci wystÄ™powania zjawiska
w określonym punkcie czasu
›ð opis populacji
Badania obserwacyjne
Badania analityczne
Badania przesiewowe
›ð SpecyfikÄ… badaÅ„ przesiewowych jest badanie ludzi
zdrowych lub pozornie zdrowych (bezobjawowych),
a zadaniem wykrycie wczesnych stadiów choroby lub
stanów zagrażających rozwinięciem choroby w
przyszłości w celu podjęcia właściwego działania
terapeutycznego lub profilaktycznego
›ð PozwalajÄ… na okreÅ›lenie wystÄ™powania pewnego zjawiska
w grupie osób uczestniczących w programie badań
profilaktycznych
Badania obserwacyjne
Badania analityczne
Badania przesiewowe
›ð Cele:
›ð wczesne wykrywania chorób lub stanów patologicznych
poprzedzajÄ…cych choroby
›ð rozwiÄ…zanie naukowego problemu badawczego
›ð wskazanie sposobu rozwiÄ…zania istotnego problemu
zdrowotnego w populacji, a więc zadanie z dziedziny
zdrowia publicznego
›ð ochrona zdrowia poszczególnych osób.
Badania obserwacyjne
Badania analityczne
Badania przesiewowe
Warunki, od których spełnienia jest uzależnione efektywne
i odpowiadające normom etycznym prowadzenie badań
przesiewowych można sformułować następująco:
1. Choroba, której badanie dotyczy ma istotne znaczenie
dla zdrowia jednostek lub dla zdrowia publicznego.
2. Jej rozpowszechnienie stwarza prawdopodobieństwo
wykrycia odpowiedniej (uzasadniającej podjęcie badań)
liczby przypadków.
3. Choroba ta ma odpowiednio długą fazę przedkliniczną
(utajonÄ…), aby wykrycie jej w badaniu przesiewowym
istotnie poprzedzało pojawienie się objawów.
Badania obserwacyjne
Badania analityczne
Badania przesiewowe
4. Istnieje konkretna możliwość wdrożenia działań
zapobiegawczych lub leczniczych, których wczesne
zastosowanie może zapobiec wystąpieniu choroby,
doprowadzić do jej wyleczenia lub złagodzić jej przebieg.
5. Są dostępne możliwości techniczne przeprowadzenia
takich badań w postaci struktury organizacyjnej,
odpowiednio czułych i specyficznych testów
diagnostycznych oraz środków finansowych na
przeprowadzenie samego badania i dalszej opieki nad
osobami z dodatnimi wynikami testów przesiewowych
Badania obserwacyjne
Badania analityczne
Badania przesiewowe
5. Testy diagnostyczne muszą być akceptowalne.
6. Istnienie odpowiednich testów pozwalających wykryć
chorobÄ™
7. Należy zapewnić masowość i powtarzalność skriningu.
8. Korzyści przewyższają ryzyko.
Badania obserwacyjne
Badania opisowe
›ð W badaniach tego typu dokonuje siÄ™
porównania wskaz
ników epidemiologicznych,
dotyczących zachorowalności, chorobowości
czy śmiertelności w odniesieniu do danych
statystycznych w skali makro.
›ð WyciÄ…gane wnioski odnoszÄ… siÄ™ wyÅ‚Ä…cznie do
miar statystycznych bez możliwości
bezpośredniego potwierdzenia związku
przyczynowo-skutkowego
Badania obserwacyjne
Badania opisowe
›ð CEL: okreÅ›lenie czÄ™stoÅ›ci i rozmiarów zjawiska
zdrowotnego w populacji na podstawie analizy
cech opisujących miejsce i czas, w którym
badane zjawisko (np. choroba) wystąpiło lub
zostało stwierdzone, oraz cech opisujących
osoby, u których to zjawisko wystąpiło (płeć,
wiek, zawód, stan cywilny, miejsce zamieszkania
itp.)
Badania obserwacyjne
Badania opisowe
Wynik badania:
›ð stanowi podstawÄ™ dochodzenia
epidemiologicznego w epidemii choroby
zakaz
nej i oceny przebiegu epidemii chorób
przewlekłych;
›ð stanowi podstawÄ™ sformuÅ‚owania hipotez
etiologicznych zmierzajÄ…cych do ustalenia
zawiązków przyczynowych pomiędzy badanym
zjawiskiem zdrowotnym a środowiskiem, np.
pomiędzy chorobą a domniemanymi czynnikami
ryzyka.
Badania obserwacyjne
Badania opisowe
Opisy przypadków (pojedynczych lub serii)
›ð Prawie nigdy nie pozwalajÄ… wyciÄ…gać wniosków
o związkach przyczynowo-skutkowych, ponieważ
nie majÄ… grupy kontrolnej.
›ð Ich wiarygodność, z wyjÄ…tkiem skrajnych
przypadków, jest mniejsza niż badań z grupą
kontrolnÄ… (eksperymentalnych i analitycznych);
›ð Zalety: sygnalizujÄ… potencjalne problemy, które
mogą się stać przedmiotem bardziej
wiarygodnych badań.
Badania obserwacyjne
Badania opisowe
Rejestry
›ð Bazy danych odnoszÄ…ce siÄ™ do konkretnej jednostki
chorobowej (np. nowotwór piersi), typu pacjenta
(kobiety z mutacjÄ… genu BRCA1 i BRCA2) lub
stosowanej interwencji.
›ð SÄ… one przydatne do okreÅ›lenia naturalnego
przebiegu choroby, skuteczności i bezpieczeństwa
prowadzonego leczenia, występujących efektów
zdrowotnych.
›ð Na podstawie analizy danych zawartych w rejestrach
można wyciągać wnioski na temat występowania
określonych efektów zdrowotnych w populacji osób
objętych rejestrem.
›ð Wnioski można próbować odnieść na caÅ‚Ä…
populacjÄ™ chorych z danym schorzeniem lub
problemem zdrowotnym.
Siła badań w medycynie
›ð metaanalizy badaÅ„ z randomizacjÄ… (metaanalysis);
›ð badania z randomizacjÄ… (randomised controlled
trial - RCT);
›ð badania eksperymentalne z grupÄ… kontrolnÄ… bez
randomizacji;
›ð badania kohortowe (cohort study);
›ð badania kliniczno-kontrolne (case-controlled study);
›ð badania przekrojowe (cross sectional study);
›ð opis przypadku (case report)
lub serii przypadków (case series)
Siła badań w medycynie
›ð prospektywne > retrospektywne
›ð kontrolne > niekontrolne
›ð randomizowane > nierandomizowane
›ð ze współczesnÄ… gr. kontr. > z historycznÄ… grupÄ…
kontrolnÄ…
›ð badania ze Å›lepÄ… próbÄ… > bez Å›lepej próby
Ogólne kryteria wyboru badań
Badania są oceniane pod względem:
›ð populacji, której dotyczÄ…
›ð stosowanej interwencji (lek lub zabieg
w badaniach skuteczności; standard
diagnostyczny w badaniach metod
diagnostycznych; czas obserwacji w badaniach
rokowania)
›ð sposobu mierzenia skutków (klinicznie istotne
punkty końcowe)
Szczegółowe kryteria wyboru badań
›ð Badania skutecznoÅ›ci okreÅ›lonej interwencji
w leczeniu lub profilaktyce
›ð obecność grupy kontrolnej i losowy dobór chorych
›ð analiza w grupach wyodrÄ™bnionych zgodnie z
zaplanowanym leczeniem
›ð ocena punktów koÅ„cowych u co najmniej 70%
pacjentów poddanych randomizacji
›ð Badania rokowania
›ð obecność odpowiedniej grupy pacjentów o okreÅ›lonej
charakterystyce klinicznej, wyjściowo bez punktu
końcowego
›ð znajomość losu co najmniej 70% pacjentów do
momentu zakończenia badania lub wystąpienia
badanego punktu końcowego
Szczegółowe kryteria wyboru badań
›ð Badania szkodliwoÅ›ci lub zwiÄ…zków przyczynowo-skutkowych
›ð ocena zwiÄ…zku miÄ™dzy okreÅ›lonym stanem klinicznym
a potencjalnym czynnikiem sprawczym
›ð prospektywne zbieranie danych w precyzyjnie okreÅ›lonych
grupach porównawczych
›ð ocenianie punktów koÅ„cowych bez znajomoÅ›ci przynależnoÅ›ci
do grupy
›ð wiarygodna metodologia
›ð Badania metod diagnostycznych
›ð wÅ‚Ä…czenie do badania osób reprezentatywnych dla pacjentów,
u których dana metoda ma być stosowana w praktyce
›ð każdy pacjent wÅ‚Ä…czony do badania poddany zarówno
ocenianej metodzie diagnostycznej, jak i metodzie stanowiÄ…cej
aktualny standard diagnostyczny (tzw. złoty standard)
›ð wzajemnie niezależna interpretacja wyników ocenianej metody
i metody stanowiącej złoty standard
Dziękuję za uwagę