CCF20150312011 (2)

*

Terapia molekularna

Poznanie patologii molekularnej niektórych chorób dziedzicznych przyczyniło się do otwarcia jeszcze jednej ścieżki terapeutycznej, którą w przyszłości można by nazwać terapią molekularną

• Dla jej zrozumienia konieczne jest poznanie pewnych właściwości białek komórki, które są związane z ustawiczną ich wymianą w żywym organizmie.

• Kształt cząsteczki białka, decydujący o jej właściwościach jest zdefiniowany przez sekwencję aminokwasów, z których to białko jest zbudowane.

Białka „niekształtne"

Do niedawna sądzono, iż pełnienie danej funkcji przez białko jest możliwe tylko wtedy, gdy zwinie się ono w określoną strukturę trójwymiarową. Jednak okazuje się, iż białka mogą pełnić funkcje nie posiadając trwałej struktury trzeciorzędowej.

Takie białka zostały nazwane naturalnie nieuporządkowanymi (ang. Intrinsically Disordered Proteins - IDPs). Nieuporządkowane mogą być całe białka lub ich regiony, które w trakcie wiązania się do docelowych „partnerów" biologicznych ulegają zwinięciu.

Białka naturalnie nieuporządkowane wykazują dużą elastyczność i dynamikę, dlatego biorą udział w procesach wymagających strukturalnej plastyczności, takich jak kontrola cyklu komórkowego, regulacja transkrypcji czy transdukcja sygnału [Dyson i Wright, 2005].