Do najważniejszych osiągnięć biologii molekularnej zaliczyć można odkrycie sposobu replikacji DNA i biosyntezy białek oraz ustalenie kodu genetycznego, czyli uniwersalnego zapisu informacji genetycznej. Odkrycia te wpłynęły w znacznym stopniu na rozwój biotechnologii, genetyki molekularnej oraz inżynierii genetycznej. Dały ona również początek terapii genowej, czyli leczeniu chorób m. in. za pomocą wprowadzenia obcych kwasów nukleinowych do komórki.