Programy Terapeutyczne 2007

Leczenie pierwotnych niedoborów odporności u dzieci immunoglobulinami

1

1. Nazwa programu:

LECZENIE PIERWOTNYCH NIEDOBORÓW ODPORNOŚCI U DZIECI

IMMUNOGLOBULINAMI

2. Dziedzina medycyny, z której konsultant krajowy opiniuje program:

Pediatria.

Immunologia Kliniczna

3. Dane dotyczące produktu leczniczego, który będzie finansowany w ramach programu:

1) nazwa produktu

leczniczego

preparaty immunoglobulin zawierających pełne niemodyfikowane

cząsteczki IgG

2) postać
farmaceutyczna,
dawka:

fiolki zawierające lek do wlewów i.v. opakowania : 1,0 g; 2,5 g; 5,0 g;
6,0 g, 10,0 g oraz 20, 0g i do podań podskórnych 1,6g

3) dawkowanie:

• pierwsze podanie immunoglobulin w dawce 0,6-0,8 g/kg m.c.

we wlewie i.v. w celu znormalizowania poziomu stężenia IgG w
surowicy (dawka może być podzielona na dwa wlewy w odstępie 24
godzin),

• kontynuacja leczenia substytucyjnego wlewami w dawce 0,4

g/kg m. c. w odstępach 4 tygodniowych. Dawkowanie zależne od
stanu zdrowia pacjenta nie większe niż 06-08 g/kg m.c,. natomiast w
przypadku kontynuacji leczenia do 0,4 gna kg m.c.

4. Opis problemu zdrowotnego

Kwalifikacja wg kodów ICD-10

• D80 w tym D80.0, D80.1, D80.3, D80.4, D80.5, D80.6, D80.8, D80.9

• D81 w całości

• D82 w tym: D82.0, D82.1, D82.3, D82.8, D82.9

• D83 w tym: D83.0, D83.1, D83.3, D83.8, D83.9

• D89

Programy Terapeutyczne 2007

Leczenie pierwotnych niedoborów odporności u dzieci immunoglobulinami

2

• Wrodzone niedobory odporności ujawniają się klinicznie zazwyczaj w okresie

niemowlęco – dziecięcym i stanowią poważny problem diagnostyczny i

terapeutyczny. Wieloletnie badania kliniczne nad dziećmi z pierwotnymi niedoborami

odporności hormonalnej udowodniły, że niedobór przeciwciał jest wskazaniem do

rozpoczęcia terapii substytucyjnej.

Celem programu jest profilaktyka zakażeń bakteryjnych, wirusowych i grzybiczych

oraz przeciwdziałanie rozwojowi przewlekłych zmian zapalnych u dzieci z

wrodzonymi zaburzeniami odporności.

Patogeneza

Pacjenci z pierwotnymi niedoborami odporności stanowią istotną grupę chorych z

ciężkimi, uporczywie nawracającymi a także przewlekłymi zakażeniami różnych

narządów oraz zakażeniami uogólniającymi się, które mogą prowadzić do kalectwa

lub nawet śmierci

Rokowanie.

Pacjenci wymagają stałego leczenia substytucyjnego

Epidemiologia

Uśredniona częstość tych chorób to około 1dziecko na 6 tyś. urodzonych. Ponad 50%

tych dzieci ma upośledzoną syntezę przeciwciał, co predysponuje je do wszelkiego

typu zakażeń.

5. Opis działania leku

• Mechanizm działania: substytucja – uzupełnienie brakujących cząstek IgG

6. Zamierzony efekt terapeutyczny,

• profilaktyka zakażeń bakteryjnych, wirusowych i grzybiczych.

7. Kryteria włączenia do programu,

• rozpoznanie pierwotnych zaburzeń odporności - według definicji WHO (Word Heath

Organization): report on Primary Immunodeficiences, Clinical and Experimental

Immunology, Vol. 99 (Suppl.1), 1995

Programy Terapeutyczne 2007

Leczenie pierwotnych niedoborów odporności u dzieci immunoglobulinami

3

• wykluczenie innych przyczyn zaburzeń odporności

stężenie IgG poniżej 200mg/dl jest wskazaniem do rozpoczęcia terapii substytucyjnej

8. Kryteria wykluczenia z programu,

• nadwrażliwość na immunoglobuliny lub inny składnik preparatu

• izolowany niedobór IgA z występowaniem przeciwciał przeciwko IgA

9. Monitorowanie wyników leczenia,

• badanie przedmiotowe i podmiotowe

• oznaczanie stężenia immunoglobulin IgG w surowicy krwi raz na 3 miesiące

• usg j. brzusznej raz na 6 miesięcy

10. monitorowanie wyników programu,

W dokumentacji pacjenta zarówno ambulatoryjnej jak i szpitalnej należy umieścić

następujące informacje dotyczące programu:

• informacje dotyczące monitorowania leczenia programem;

• informacja na temat zakończenia leczenia i osiągniętego efektu

terapeutycznego.

Monitorowania wyników programu obejmuje zbieranie i przekazywanie do oddziału

Funduszu następujących danych:

- PESEL chorego;

- datę rozpoczęcia leczenia;

- datę zakończenia leczenia;

- informację o przyczynie zakończenia leczenia;

- stosowane dawki leków

- informację o sumarycznej dawce wykorzystanej w leczeniu (ilość leku podana w

rachunku narastającym od początku leczenia);

Programy Terapeutyczne 2007

Leczenie pierwotnych niedoborów odporności u dzieci immunoglobulinami

4

- ocena wyników leczenia

Powyższe dane należy przekazywać do Oddziału Funduszu raz na 6 miesięcy.

a) określenie czasu leczenia w programie.

Leczenie ma charakter substytucyjny i jest przewidziane jako leczenie stałe. Kryteria

wyłączenia pacjenta z programu wyznaczają czas leczenia

11. Warunki Realizacji Programu:

Specjalistyczny oddział dziecięcy, który powinien posiadać:

- salę zabiegową z zestawem do leczenia p/wstrząsowego

- laboratorium analityczne czynne całą dobę

- Wymagane wyposażenie - zestaw reanimacyjny.

Kwalifikacje osób udzielających świadczeń

- co najmniej 2 lekarzy ze specjalizacją z zakresu pediatrii - co najmniej 2 pielęgniarki

przeszkolone w zakresie ostrych stanów pediatrycznych

sugerowana współpraca z psychologiem klinicznym