200004 kleska terapii genowej

background image

swojego wynalazku, które usuwajà
trudnoÊci w uruchamianiu urzàdzeƒ
wykonanych wed∏ug jego oryginalne-
go projektu. Urzàdzenie to (a tak˝e to
opracowane przez Time Domain) prze-
sy∏a cz´Êç energii sygna∏u w pasmie za-
strze˝onym do innych celów, takich jak
kontrola lotów. To spowodowa∏o, ˝e
FCC sta∏a si´ bardziej ostro˝na w otwar-
ciu rynku masowego dla urzàdzeƒ ul-
traszerokopasmowych. Jednak nowe
urzàdzenie McEwana, szerokopasmo-
wy radar impulsowy, nadaje w zaw´-
˝onym pasmie cz´stotliwoÊci i spe∏nia
obecne wymagania FCC. McEwan za-
∏o˝y∏ firm´, której celem jest opracowa-
nie i wdro˝enie do produkcji mikrorada-

rowych czujników ruchu i po∏o˝enia.
W Livermore zmieniono strategi´ trans-
feru technologii w odpowiedzi na kry-
tyk´ zawartà w raporcie kongresowym,
aby zapewniç wynalazcom lepsze
wsparcie i doradztwo patentowe.

Time Domain nie uwa˝a tego po-

stanowienia za ostateczne. Irving R.
Rappaport, rzecznik patentowy fir-
my, utrzymuje, ˝e proces ponownego
sprawdzenia patentu McEwana uÊciÊli∏
jego prawnà interpretacj´, tak ˝e „zosta∏
on istotnie zaw´˝ony”. Time Domain
jest wlaÊcicielem „patentu podstawo-
wego” – podkreÊla firma – i dysponuje
równie˝ nowszà technologicznie wersjà
wynalazku. Wielu u˝ytkowników testu-

je prototypowe wersje dyskretnych ra-
darów i urzàdzeƒ do bezpiecznej ∏àcz-
noÊci. Time Domain mo˝e równie˝
wkrótce pokonaç przeszkod´ atestacji:
FCC ujawni∏o, ˝e wkrótce opublikuje
przepisy o dopuszczaniu do u˝ytku ra-
darów ultraszerokopasmowych.

Chocia˝ walka wokó∏ patentów jest

zakoƒczona, wydaje si´, ˝e wspó∏za-
wodnictwo pomi´dzy rozwiàzaniami
Fullertona i McEwana b´dzie teraz to-
czyç si´ na rynku. Niezale˝nie od tego,
kto zdob´dzie przewag´, prawdopo-
dobnie wkrótce ma∏e radary pojawià si´
w sklepach z elektronicznymi gad˝eta-
mi i akcesoriami samochodowymi.

Tim Beardsley

Â

WIAT

N

AUKI

Kwiecieƒ 2000 23

Kl´ska terapii genowej

Niespodziewana Êmierç stawia

pod znakiem zapytania przysz∏oÊç

nowatorskiej metody leczenia

O

siemnastoletni Jesse Gelsinger
zmar∏ 17 wrzeÊnia ub.r. w Uni-
versity of Pennsylvania, cztery

dni po zastosowaniu eksperymentalnej
terapii genowej, nowej i nie sprawdzo-
nej metody leczenia chorób genetycz-
nych i innych dolegliwoÊci. Wydaje si´,
˝e Êmierç Gelsingera to wynik bardzo
silnej reakcji odpornoÊciowej na otrzy-
manie stosunkowo du˝ej dawki zmo-
dyfikowanych adenowirusów, które na-
ukowcy wprowadzili do jego wàtroby.
Ch∏opiec umar∏ wskutek ostrego zespo-
∏u zaburzeƒ oddechowych i niewydol-
noÊci wielu narzàdów.

Podczas badaƒ klinicznych, prowa-

dzonych przez Jamesa M. Wilsona, dy-
rektora Penn’s Institute for Human Gene
Therapy, sprawdzano bezpieczeƒstwo
leczenia dziedzicznej choroby wàtroby –
niedoboru karbamoilotransferazy orni-
tynowej (OTCD – ornithine transcarba-
mylase deficiency), powodujàcego na-
gromadzanie si´ amoniaku we krwi.
Gelsinger by∏ zdrowszy od wi´kszoÊci
cierpiàcych na nià m´˝czyzn. Jego stan
by∏ stosunkowo dobry dzi´ki diecie ni-
skobia∏kowej i terapii, która pomaga∏a
w usuwaniu amoniaku z organizmu. Na
ironi´ zakrawa fakt, ˝e wÊród lekarzy
bioràcych udzia∏ w tragicznym ekspe-
rymencie znalaz∏ si´ jeden z jej twórców.

Âmierç Gelsingera wywo∏a∏a zanie-

pokojenie w wielu oÊrodkach medycz-
nych testujàcych terapi´ genowà, ponie-
wa˝ jak mówi Kathryn Zoon z Food and
Drug Administration (FDA), adenowi-

rusy stosowane sà do dostarczania ge-
nów do komórek pacjentów a˝ w 30%
tych prób. Adenowirusy typu dzikiego
mogà powodowaç ró˝ne choroby, w
tym przezi´bienie i zapalenie spojó-
wek, choç zaka˝enia sà na ogó∏ ∏agodne.
FDA natychmiast wstrzyma∏a dwie in-
ne próby, podczas których te˝ zamie-
rzano wprowadzaç do wàtrób pacjen-
tów adenowirusy.

Zaniepokojenie przesz∏o w przera˝e-

nie, gdy naukowcy z Penn przyznali na
grudniowym zebraniu Recombinant
DNA Advisory Committee (RAC – Ko-
mitetu Doradczego ds. Rekombinacji
DNA), ˝e przed rozpocz´ciem badaƒ
z udzia∏em Gelsingera nie zawiadomi-
li FDA o Êmierci kilku ma∏p, którym po-
dano wysokie dawki innego zmodyfi-
kowanego adenowirusa. Ale to by∏
zaledwie poczàtek.

Zespó∏ nie raczy∏ tak˝e poinformo-

waç RAC o prawdopodobnie prze∏omo-
wej zmianie w sposobie podawania wi-
rusa. Najbardziej oburzajàcy by∏ jed-
nak fakt, ˝e pacjenci ochotnicy bioràcy
udzia∏ w badaniach nad genetycznymi

metodami leczenia OTCD przed Gelsin-
gerem – którzy w wi´kszoÊci otrzyma-
li ni˝sze dawki wirusa – ulegli powa˝-
nemu zatruciu wàtroby. Powiadomienie
o tym FDA spowodowa∏oby wstrzyma-
nie prób. Grupa Wilsona przyzna∏a, ˝e
nale˝a∏o poinformowaç agencj´ o tych
wynikach. Okaza∏o si´ te˝, ˝e sam Gel-
singer nie powinien braç udzia∏u w ba-
daniach: zatwierdzona metodyka mia∏a
byç stosowana w leczeniu kobiet, gdy˝
u nich choroba ma ∏agodniejszy prze-
bieg ni˝ u m´˝czyzn. Ponadto w
przededniu zastosowania tragicznej w
skutkach terapii genowej poziom amo-
niaku w jego krwi by∏ zbyt wysoki.
WczeÊniej, gdy po raz pierwszy kwali-
fikowano go do badaƒ, znajdowa∏ si´
w dopuszczalnych granicach. Ta litania
niedociàgni´ç oznacza, ˝e Institute for
Human Gene Therapy kierowany przez
Wilsona otrzyma zapewne od FDA for-
malne ostrze˝enie. Kolejne nieprawid∏o-
woÊci mogà spowodowaç pozbawienie
go funduszy federalnych.

Pewne dane sugerujà, dlaczego u Gel-

singera wystàpi∏a ekstremalna reakcja,

MEDYCYNA

ADENOWIRUSY zmodyfikowane tak, aby dostarcza∏y „zdrowe” geny, potrafià

spontanicznie mutowaç, co mo˝e powodowaç nieoczekiwane i niepo˝àdane skutki.

Wydaje si´, ˝e taki wirus przyczyni∏ si´ do Êmierci pacjenta ochotnika Jesse’ego Gelsingera.

KARI LOUNATMAA

Science Photo Library

background image

E

lektronicznà skrzynk´ pocztowà
typowego cybernauty systema-
tycznie zalewa strumieƒ ofert

sprzedawców sieciowych. Klikajàc na
odnoÊnik albo wpisujàc podany adres,
mo˝e on otrzymaç 10–20% rabatu od
zamówienia, bezp∏atnà dostaw´ towa-
rów do domu do koƒca ˝ycia, kredyt
w wysokoÊci 10 dolarów, bezp∏atne
us∏ugi przez pierwszy miesiàc oraz nie-
zliczone inne oferty zach´cajàce do ku-
powania w Sieci. Propozycje rozsy∏ajà
liczne wyspecjalizowane witryny o na-
zwach w rodzaju ofertadnia.com lub
wirtualneokazje.com, a nieformalne sie-
ci konsumenckie przekazujà informacje
o ofertach specjalnych tak ró˝norod-
nych, ˝e gdyby je odpowied-
nio po∏àczyç, to sklep opusz-
czalibyÊmy z darmowym to-
warem i pieni´dzmi do∏o˝o-
nymi przez sprzedawc´ za to
tylko, ˝e to u niego dokonali-
Êmy zakupu. Darmowe ofer-
ty w Sieci si´gajà ∏àcznie setek
milionów dolarów.

Od niepami´tnych czasów

podobne mechanizmy nap´-
dzajà tradycyjny handel: ten,
kto „traci” najwi´cej na pro-
mocyjnych cenach i obni˝kach,
przyciàgnie du˝o klientów do
sklepu. A jeÊli ju˝ wejdà, to ku-

pià dodatkowo wiele innych towarów

1

,

bo nie b´dà obje˝d˝aç miasta, by spraw-
dziç ceny gdzie indziej. W Sieci jednak-
˝e mamy podobno do czynienia z praw-
dziwym wolnym rynkiem – kon-
kurencyjne sklepy znajdujà si´ zaledwie
kilka klikni´ç dalej, i dlatego nie ma po-
wodu, by unikaç porównywania ofert.
Dzia∏ajà nawet witryny zajmujàce si´
wy∏àcznie porównywaniem cen.

Czy˝by wi´c elektroniczni sprzedaw-

cy oszaleli? Czy wyrzucajà pieniàdze
inwestorów w b∏oto? Wprost przeciw-
nie. Majàc mo˝liwoÊç nieograniczonych
sieciowych wyborów, ludzie nie potra-
fià dokonaç tak wszechstronnych po-
równaƒ, jak to czynili osobiÊcie w real-
nym Êwiecie – twierdzi Dan Ariely z
Massachusetts Institute of Technology.
Konsumenci ograniczajà si´ do odwie-
dzania kilku witryn, które wpisali na li-
st´ „ulubionych” (lub zak∏adek) i kupu-

jà tam niezale˝nie od tego, czy ktoÊ pro-
ponuje lepszà cen´ lub us∏ug´. Jak wy-
nika z badaƒ Erika Brynjolfssona, rów-
nie˝ z MIT, w ubieg∏ym roku cena
ksià˝ki lub p∏yty CD by∏a w Ama-
zon.com (firma opanowa∏a 80% rynku)
przeci´tnie o 2 dolary wy˝sza ni˝ w
Books.com (sklep obs∏uguje 2% rynku).
Kierowany przez niego zespó∏ stwier-
dzi∏, ˝e ceny w Internecie sà bardziej
zró˝nicowane ni˝ w tradycyjnych skle-
pach. Najwyraêniej konsument jest go-
tów p∏aciç za bezpieczeƒstwo i wygo-
d´, które zapewniajà mu znane marki,
zw∏aszcza ˝e nie mo˝e polegaç na symp-
tomach, takich jak wyglàd sklepu czy
jakoÊç obs∏ugi przez realnych sprzedaw-
ców. Zysk ukryty jest – jak twierdzi
Ariely – w zmniejszeniu niepewnoÊci
odczuwanej przez konsumenta.

Istotnie, Gal Zauberman z Duke Uni-

versity przeprowadzi∏ seri´ doÊwiad-

czeƒ pokazujàcych, ˝e ludzie
przywiàzujà si´ do swoich
pierwszych wyborów, nieza-
le˝nie czy to b´dzie wyszuki-
warka, ksi´garnia interneto-
wa lub inna witryna, nawet
jeÊli wiedzà, ˝e gdzie indziej
jest mo˝e lepiej bàdê taniej.
Zauberman dowodzi, ˝e pre-
ferowane sà witryny ∏atwo
i prosto rejestrujàce klientów,
gdy˝ kupujàcy chcà za∏atwiaç
spraw´ szybko, zanim zosta-
nie przerwane po∏àczenie lub
zawiesi si´ ich komputer. Wie-
le witryn handlowych wyma-

zupe∏nie inna od zatrucia wàtroby zaob-
serwowanego u ma∏p i poprzednich
ochotników. Byç mo˝e nie wykryta
infekcja parwowirusem uczuli∏a go na
adenowirus. Naukowcy z Penn odkryli
tak˝e, ˝e w wirusach, które otrzyma∏ Gel-
singer zasz∏a spontanicznie niewielka
mutacja. Choç testy wskazujà, ˝e ta
uprzednio nie wykryta zmiana genetycz-
na nie powinna mieç ˝adnego znacze-
nia, Inder Verma, ekspert w dziedzinie
terapii genowej w Salk Institute for Bio-
logical Studies w La Jolla w Kalifornii,
powiedzia∏ na zebraniu RAC, ˝e wed∏ug
niego ten wynik by∏ niepokojàcy, gdy˝
efekty ma∏ych zmian w wirusie u˝ytym
w leczeniu mogà byç trudne do wykry-
cia. Verma od dawna twierdzi, ˝e na-
ukowcy powinni rozszerzaç szczegó∏owe
badania reakcji ochotników na wszelkie
wirusy stosowane w terapii genowej.

Z∏owró˝bny jest równie˝ fakt, i˝ poda-

ny Gelsingerowi wirus rozprzestrzeni∏
si´ poza wàtrob´, której uszkodzenia ko-

mórek mia∏ naprawiç. W samej wàtro-
bie wiàza∏ si´ natomiast znacznie silniej
z komórkami uk∏adu odpornoÊciowego
ni˝ z hepatocytami, do których by∏ skie-
rowany. Zaledwie u trzech wÊród 17 pa-
cjentów poddanych terapii przed Gel-
singerem stwierdzono jakiekolwiek
oznaki poprawy stanu zdrowia. Wyniki
spowodowa∏y dok∏adne przeanalizowa-
nie bezpieczeƒstwa wszystkich ekspe-
rymentalnych metod terapii genowej
opartych na wirusach. Naukowcy zaÊ
b´dà pewnie wystrzegaç si´ stosowania
wysokich dawek adenowirusów.

Poza naukowymi problemami smut-

ne zdarzenie w University of Pennsyl-
vania wydoby∏o na Êwiat∏o dzienne k∏o-
potliwà kwesti´ ujawniania zgonów,
które nastàpi∏y w czasie eksperymen-
tów. O Êmierci pacjentów podczas in-
nych dokonywanych w ubieg∏ym roku
prób nie zosta∏ powiadomiony RAC –
mimo ˝e wymagajà tego przepisy fede-
ralne – tylko FDA, która nie ujawnia ta-

kich danych. Informacje o innych zgo-
nach dotar∏y do RAC wraz z proÊbami
sponsorów zainteresowanych komer-
cyjnymi efektami prób, by nie podawa-
no tego do publicznej wiadomoÊci.
Z wyjàtkiem Êmierci Gelsingera zgonów
tych nie spowodowa∏a prawdopodob-
nie zastosowana terapia. Na zdarzenie
to jednak zareagowa∏ RAC, który ˝àda
zniesienia nakazu utajniania takich fak-
tów oraz by go zawiadamiaç o wszyst-
kich niekorzystnych reakcjach, jakie zda-
rzajà si´ podczas prób terapii genowej.
Jednak Biotechnology Industry Organi-
zation jest temu przeciwna – wskazuje
na koniecznoÊç zachowania zarówno ta-
jemnicy handlowej, jak i lekarskiej. Je-
dynà pewnà rzeczà w tych smutnych
dla terapii genowej dniach jest to, ˝e za-
nim stanie si´ ona dobrà metodà lecz-
niczà, muszà zostaç rozwiàzane podsta-
wowe problemy naukowe i ustawo-

dawcze jej dotyczàce.

Tim Beardsley

24 Â

WIAT

N

AUKI

Kwiecieƒ 2000

Sieciowe gratisy

CYBERÂWIAT

DAVID SUTER


Wyszukiwarka

Podobne podstrony:
perspektywy terapii genowej
perspektywy terapii genowej farmakogenetyka
terapia genowa obawy i nadzieje
Terapia w psychiatrii
Terapia genowa1 (2)
Terapia komórkowa w neurologii
Zaburzenia lękowe Neurobiologia lęku Terapia lęku
Terapia zajeciowa WPROWADZENIE
Wyklad 7 8 9 Terapia osob z autyzmem
TERAPIA FALĄ ULTRADŹWIĘKOWĄ,
5 Terapia monitorowana
PSYCHOANALIZA JAKO METODA TERAPII I LECZENIA
terapia logopedyczna
Specyfika Oddziału Intensywnej Terapii

więcej podobnych podstron