Klonowanie
a terapia genowa
wspomoŻenia terapii genowej są juŻ w dziedzinie technik rozrodu.  Po raz
przedmiotem dyskusji w Ęrodowisku pierwszy realna staje si´ terapia geno-
naukowym. wa w liniach p"ciowych.
DziedzinÄ…, która mog"aby odnieĘç Terapia w liniach p"ciowych, której
szczególne korzyĘci, jest terapia germi- jak dotÄ…d nie próbuje si´ u ludzi, mo-
nalna (w liniach p"ciowych i w zarod- g"aby w idealny sposób zapobiegaç
kach)  czyli genetyczne modyfikacje Ęmiertelnym lub wyniszczającym cho-
korygujÄ…ce defekty dla kolejnych po- robom, takim jak anemia sierpowata
koleł
.  MyĘl´, Å»e klonowanie zostanie i mukowiscydoza. SÄ… one zwykle prze-
wykorzystane jako narz´dzie u"atwia- kazywane bezobjawowo z pokolenia
jÄ…ce stosowanie terapii genowej  ko- na pokolenie przez ludzi niosÄ…cych
owsta"Ä… niedawno technologi´ mentuje Lee Silver, biolog molekular- jednÄ… kopi´ uszkodzonego genu; ujaw-
klonowania rozwaÅ»a si´ zwykle ny z Princeton University i ekspert niajÄ… si´ u dziecka, którego rodzice
Pjako sposób tworzenia genetycz-
nych kopii ca"ych doros"ych osobników.
JednakÅ»e jej zastosowanie na tym si´ nie
TERAPIA GENOWA I KLONOWANIE mog"yby zmie-
koł
czy. W po"Ä…czeniu z innymi rodzaja-
niç genetycznie uszkodzony zarodek w jego zdrowszÄ…
mi biotechnologii mog"aby pos"uÅ»yç za-
bliÄ™niaczÄ… postaç. WyjĘciowe komórki zarodkowe w ho-
dowli poddawano by dzia"aniu genetycznego wektora. JÄ…-
równo do osiÄ…gni´cia nowych celów, jak
dro zmienionej komórki umieszczano by w pozbawionej
i do udoskonalenia dotychczasowych
jÄ…dra komórce jajowej. Z takiego jaja rozwin´"oby si´
metod. Jakkolwiek znajduje si´ ona na-
potem zdrowe dziecko.
dal w powijakach i wymaga wielu dal-
szych badał
i rozwoju, jej moŻliwoĘci
RODZICE OBCIŃÚENI
CHOROBŃ GENETYCZNŃ
ZAP¸ODNIONE
JAJO
ZARODEK
Z WADŃ GENETYCZNŃ
CHORE DZIECKO
HODOWLA
KOMÓRKOWA
GENETYCZNIE NAPRAWIONY KLON
ORYGINALNEGO ZARODKA
KOMÓRKA JAJOWA
POZBAWIONA JŃDRA
ZDROWE DZIECKO GENETYCZNIE
SKORYGOWANA
GENETYCZNIE SKORYGOWANA KOMÓRKA
KOMÓRKA JAJOWA Z HODOWLI
DANA BURNS-PIZER
RAPORT SPECJALNY
RAPORT SPECJALNY
oboje sÄ… nosicielami i które dziedziczy W germinalnej terapii genowej etap grywa"yby rol´ w powstawaniu wÄ…tro-
po nich dwie takie kopie. klonowania nie jest konieczny, ale móg"- by czy mózgu  mówi Jon Gordon, pro-
Obecnie w przypadku wielu takich by jÄ… znacznie u"atwiç. Komórki zarod- fesor po"oÅ»nictwa, ginekologii i biolo-
chorób dzi´ki prenatalnym testom ge- kowe z bardzo wczesnego stadium roz- gii rozrodu z Mount Sinai School of
netycznym moÅ»na wykazaç, czy p"ód wojowego zachowujÄ… po rozdzieleniu Medicine w Nowym Jorku.  To, Å»e po-
lub zarodek jest nimi obciÄ…Å»ony. Rodzi- zdolnoĘç do odtwarzania ca"ych zarod- trafimy teraz ten proces odwróciç, po-
ce mogÄ… wtedy zdecydowaç si´ na abor- ków (tak w"aĘnie w naturze powstajÄ… zwoli prawdopodobnie lepiej go wyja-
cj´ i ponownie rzuciç genetycznÄ… kostkÄ… jednojajowe bliÄ™ni´ta, trojaczki i czwo- Ęniç oraz zrozumieç choroby, które sÄ…
przy nast´pnej ciÄ…Å»y. Niekiedy jednak raczki). Dzi´ki terapii genowej moÅ»na jego skutkiem lub wynikajÄ… z zaburzeÅ‚

przegrana jest pewna.  JeÅ»eli na przy- by zatem zmieniç DNA komórek zarod- w jego przebiegu, na przyk"ad rak. Klo-
k"ad oboje rodzice chorujÄ… na anemi´ kowych i wszczepiç jednÄ… z nich z po- nowanie pomoÅ»e zatem terapeutom
sierpowatą  mówi Silver  wtedy kaŻ- wrotem do macicy matki. Problem po- w okreĘlaniu, które geny powinni na-
dy ich zarodek b´dzie obciÄ…Å»ony wadÄ… lega na tym, Å»e po kilku podzia"ach prawiç w róŻnych chorobach. JeÅ»eli tak,
genetyczną. Wyboru nie ma, poniewaŻ komórki te tracą swoje omnipotentne to klonowanie wykorzystywano by nie
nie ma «dobrych zarodków. Ale teo- w"aĘciwoĘci, a zatem prowadzÄ…cy tera- tyle do zwi´kszania liczby ludzi, ile do
retycznie terapia genowa z pomocÄ… pi´ genowÄ… byliby zmuszeni do pracy zmniejszania liczby ludzi chorych.
i wsparciem klonowania mog"aby ze stosunkowo niewielkÄ… ich liczbÄ…. Ze
Steve Mirsky i John Rennie
zapobiec chorobie u ich dzieci, a takÅ»e wzgl´du na niskÄ… wydajnoĘç obecnych
T"umaczy"
u kolejnych pokoleł
. technik manipulowania genami wiele
Jerzy Bal
Post´powanie rozpoczyna"oby si´ od wysi"ków leczniczych posz"oby na mar-
hodowli zap"odnionego jaja w labora- ne. Natomiast przy zastosowaniu klo-
STEVE MIRSKY jest stypendystÄ… Reu-
torium do stadium wczesnego zarodka. nowania wiek i liczba komórek nadają-
tera w Medical Journalism w Co-
Funkcjonalny gen  powiedzmy dla cych si´ do manipulacji nie podlega"yby
lumbia University, JOHN RENNIE
bia"ka krwi przenoszÄ…cego tlen, czyli ograniczeniom.
 naczelnym redaktorem Scientific
beta globiny, który jest zmutowany Teoretycznie klonowanie pozwoli"o-
American.
w anemii sierpowatej  wprowadza"oby by przeprowadzaç leczenie w komór-
si´ do komórek embrionalnych za po- kach z bardziej zaawansowanej ciÄ…Å»y
Ęrednictwem specjalnie przygotowa- (aczkolwiek niektórzy rodzice mieliby
nych wirusów lub innych wektorów. W wtedy wi´ksze problemy etyczne). Kon-
OD T¸UMACZA:
identyfikacji komórek, które prawid"o- tynuując te rozwaŻania, terapia geno-
wo go pobra"y, pomaga"aby wbudowa- wa mog"aby byç równieÅ» prowadzona Przedstawione manipulacje genetycz-
na wraz z nim sekwencja znacznikowa. na komórkach jednego z rodziców. ne zdajÄ… si´ obecnie bliskie realizacji.
DNA jednej z takich komórek moŻna Dziecko sklonowane z takich zmienio- Istnieje jednak, o czym wspominają au-
by nast´pnie przenieĘç do nowej komór- nych komórek by"oby wolne od defek- torzy, niebezpieczeÅ‚
stwo, Że zostaną
ki jajowej matki i zapoczÄ…tkowaç nowÄ… tu genetycznego, ale pod kaÅ»dym in- wykorzystane niew"aĘciwie. W wielu
ciÄ…Å»´. W rezultacie na tym ostatnim eta- nym wzgl´dem stanowi"oby genetyczny krajach obawy opinii publicznej i na-
pie pierwotny zarodek zosta"by zastÄ…- duplikat rodzica b´dÄ…cego ich dawcÄ…. ukowców spowodowa"y juÅ» wydanie
piony przez swój zdrowszy klon. Klonowanie moÅ»e usunÄ…ç pewne ba- uregulowaÅ‚
prawnych.
riery praktyczne stojÄ…ce przed terapiÄ…  W zamiarze stworzenia koniecznych
WEKTOR
genowÄ… w liniach zarodkowych, ale nie Ęrodków gwarantujÄ…cych godnoĘç ludz-
DO TERAPII GENOWEJ
rozwiąŻe problemów etycznych. Wielu ką i podstawowe prawa i wolnoĘci cz"o-
naukowców, Że nie wspomnimy juŻ wieka w dziedzinie zastosował
biolo-
o opinii publicznej, powaÅ»nie si´ oba- gii i medycyny Rada Europy przyj´"a
GEN
wia naduÅ»ywania zabiegów na komór- 19 listopada 1996 roku Konwencj´
LECZNICZY
kach rozrodczych lub embrionalnych o Ochronie Praw Cz"owieka i GodnoĘci
w celach eugenicznych, a nawet ludo- Ludzkiej wobec Zastosował
Biologii
HODOWLA
bójczych. A zatem jeĘli klonowanie fak- i Medycyny. W art. 13 czytamy:  Inter-
PODDANA MANIPULACJOM
tycznie u"atwi te techniki, nie musi wencja majÄ…ca na celu dokonanie zmian
to wcale oznaczaç natychmiasto- w genomie ludzkim moÅ»e byç przepro-
wego p´du do ich stosowania. wadzona wy"Ä…cznie w celach profilak-
Klonowanie moŻe rów- tycznych, terapeutycznych lub diagno-
nieÅ» przynieĘç korzyĘç te- stycznych tylko wtedy, gdy jej celem nie
rapii genowej w linii soma- jest wywo"anie dziedzicznych zmian ge-
tycznej, stanowiÄ…c narz´- netycznych potomstwa. Inaczej mó-
dzie do prowadzenia ba- wiÄ…c, terapia genetyczna w liniach p"cio-
dał
podstawowych. U"a- wych obejmujÄ…ca wszelkie manipulacje
twiając otrzymywanie du- na komórkach rozrodczych i zarodkach
Żej liczby identycznych cz"owieka jest niedozwolona. MoŻliwa
genetycznie komórek, po- jest natomiast tzw. terapia somatyczna,
winno pomóc w wyjaĘnie- w której interwencja dotyczy konkret-
niu, w jaki sposób komórki nej tkanki i jej skutki nie przenoszÄ… si´
zarodkowe przekszta"cajÄ… na kolejne pokolenia.
si´ w okreĘlony typ.  Taki Polska jest cz"onkiem Rady Europy.
proces determinacji polega NaleÅ»y mieç nadziej´, Å»e konwencja,
na wy"Ä…czeniu genów, któ- o której mowa, b´dzie ratyfikowana
re w innym przypadku od- równieŻ w naszym kraju.
ÂWIAT NAUKI SierpieÅ‚
1997 91