Temat:
Badania eksperymentalne
Badanie eksperymentalne
(losowe badania kontrolowane)
- jest to każda forma zaplanowanego
eksperymentu, przeprowadzonego na
pacjentach, którego celem jest wybór
najlepszego sposobu leczenia danej
choroby.
Badania doświadczalne
polegają na wywołaniu jakiegoś zjawiska
przyrodniczego w ściśle określonych
warunkach, pozwalających prześledzić
dokładnie przebieg tego zjawiska, przy czym
interesujący badacza proces jest kierowany
przez niego świadomie.
Fazy badania klinicznego
Faza I
Ocena działania na organizm i bezpieczeństwa leku
Czy terapia jest bezpieczna?
Faza II
Ocena skuteczności i bezpieczeństwa leku. Ustalenie dawki
Czy dany lek działa?
Faza III
Potwierdzanie skuteczności i bezpieczeństwa leku
Czy dany lek działa lepiej w porównaniu do terapii standardowej?
___________________________________Rejestracja leku
Faza IV Badanie poszerzające wiedzę na temat leku
Wskazania i przeciwwskazania umieszczone w opisie leku
Czy terapia jest bezpieczna podczas długofalowego stosowania?
Formułowanie celu badania
eksperymentalnego
Pierwszym zadaniem jest sformułowanie
celu, problemów, hipotez badawczych.
Dobra hipoteza badawcza powinna być nie
tylko merytorycznie wartościowa, ale także
powinna określać dokładnie poziom
początkowy i końcowy eksperymentu.
FORMUA
OWANIE CELU BADANIA
ZAA
OŻENIA BADAWCZE
POZIOM czynnik doświadczalny POZIOM KOC
COWY
WYJŚCIOWY (SKUTEK)
(bodziec)
Kilka przykładów niewłaściwego
zdefiniowania poziomu wyjściowego i
końcowego doświadczenia
1) Czy aminofilina jest szkodliwa dla zdrowia ?
(o jaką szkodliwość, czyli skutki?)
2) Jaka jest optymalna dawka aminofiliny ?
(optymalna dla jakiego celu ?)
3) Czy morfina jest dobrym lekiem przeciwbólowym ?
(dla jakiego rodzaju bólu ?)
Czynnik doświadczalny
- bodziec zastosowany w celu określenia
jego wpływu na sytuację eksperymentalną
lub dla porównania jego wpływu z efektami
innych zabiegów.
W praktyce więc czynnik ten może oznaczać
substancje chemiczne, fizyczne, sposób
postępowania lub coś co podlega kontroli
zgodnie z wymogami eksperymentu.
Czynnik doświadczalny c.d.
Moc czynnika odnosi się do jego zdolności
osiągnięcia pożądanego efektu, co może
zależeć od dawki leku lub intensywności
ekspozycji oraz sposobu jej oddziaływania.
 W badaniach eksperymentalnych istnieje
potrzeba porównania wyników z grupie
zabiegowej z grupą kontrolną.
Czynnik doświadczalny musi występować w
różnym natężeniu (w różnych dawkach), czyli
musi mieć rożne poziomy. Każdy zaś poziom
czynnika nazywa się zabiegiem.
 Jeśli chodzi o badanie skuteczności leku to
porównywalna procedura powinna obejmować
wybrany świadomie inny zabieg referencyjny (czyli
porównanie z działaniem innego leku)
Sposoby wykonywania
zabiegów
Układy eksperymentalne ciągłe
Układy eksperymentalne naprzemienne
(szeregowe)
Model doświadczenia w układzie
ciągłym
W układzie ciągłym obiekt przez cały czas
znajduje się pod działaniem tego samego
zabiegu
ZABIEG - (LEK)
WSTEPNY POMIAR POMIAR STANU
ZDROWIA KOC
COWY
STANU ZDROWIA
Model doświadczenia w układzie
naprzemiennym
Zabiegi  naprzemienne , polegają na tym, że tej
samej grupie badanych podaje się różne
zabiegi w pewnej kolejności, ale ocenę
skuteczności tych zabiegów wykonuje się
oczywiście oddzielnie.
POMIAR
POMIAR
ZABIEG 1(LEK) POMIAR
ZABIEG 2 (LEK)
STANU
STANU STANU
ZDROWIA
ZDROWIA
ZDROWIA
MODEL DOŚWIADCZENIA Z UKA
ADEM ZABIEGÓW
RÓŻNOCZASOWYCH
Ma miejsce jeżeli porównuje się skuteczność
zabiegu wykonywanego aktualnie z zabiegiem
stosowanym w przeszłości.
Należy zwrócić tu uwagę na porównywalność
metod diagnostycznych i uzupełniających
procedur medycznych obecnych z tymi z
przeszłości, co może obciążać badanie.
Próba ślepa
Osoby biorące udział w eksperymencie, jeśli
wiedzą, który z leków otrzymują, mogą
tendencyjnie oceniać stan zdrowie lub
samopoczucie. Dlatego często zachodzi
potrzeba podawania grupie kontrolnej placebo.
Próba ślepa c.d.
Jeśli materiał jest zakodowany w taki
sposób, że badany nie wie, jaki preparat
otrzymuje, eksperyment taki nazywamy
ślepym jednostronnie.
Eksperyment podwójnie ślepy ma miejsce
wtedy, kiedy ani obserwator, ani badany nie
zna aż do zakończenia doświadczenia,
którym osobom podaje się testowany
preparat, a którym placebo.
Podstawowe zasady
eksperymentu klinicznego:
Porównanie wyników z grupa kontrolną
(badany lek lub procedurę otrzymuje jedna
grupa pacjentów, a druga  placebo lub
lek/procedurę standardowo dotychczas
stosowany);
Randomizowanie, tzn. pacjenci są losowo
przypisywani do grup: badanej i kontrolnej
Populacja eksperymentalna 
pytania, na które powinien odpowiedzieć badacz
Czy istnieje podobieństwo cech demograficznych grupy
eksperymentalnej (badanych) do cech populacji docelowej?
Czy populacja jest dostępna do badań? (np. łatwiej jest zbadać
dzieci szkolne niż dzieci młodsze)
Czy jest dostatecznie wysoka zapadalność na chorobę
poddaną interwencji zapobiegawczej?
Im wyższa jest bowiem zachorowalność, tym mniejszą
liczebnie grupę wystarczy zbadać, aby zademonstrować
korzyści wynikającej z danej interwencji
Przyczyny eliminacji jednostek z
badania
- duże ryzyko objawów ubocznych
-zastosowanie placebo byłoby nieetyczne
-niskie prawdopodobieństwo skuteczności
zabiegu
- chory pozostaje w leczeniu nie dającym się
pogodzić z zabiegiem
-brak dyscypliny
-brak czasu
-niechęć i inne praktyczne przeszkody
Problemy etyczne
1) bezpieczeństwo nowej procedury
2) czy wstrzymanie starej procedury jest
usprawiedliwione
3) jaka grupa osób ma być wybrana?
4) czy placebo jest etyczne?
5) czy podwójnie ślepa próba jest etyczna?