Programy Terapeutyczne 2007
Leczenie stwardnienia rozsianego glatiramerem
1. Nazwa programu:
LECZENIE STWARDNIENIA ROZSIANEGO GLATIRAMEREM
2. Dziedzina medycyny.
Neurologia
3. Dane dotyczące substancji czynnej finansowanej w ramach programu:
1) nazwa substancji czynnej glatiramer
2) postać farmaceutyczna, dawka: fiolki zawierające liofilizat 20 mg
3) dawkowanie: 20 mg s.c., /dobę
4. Opis problemu zdrowotnego
G35 Stwardnienie rozsiane
Przebieg choroby.
Stwardnienie rozsiane (SM) jest zapalną chorobą demielinizacyjną istoty białej
ośrodkowego układu nerwowego, która dotyczy osób dorosłych młodych i w średnim wieku.
Przyczyną tej choroby jest rozpad osłonek mielinowych w wyniku zniszczenia ich przez
proces autoimmunologiczny.
W początkowym okresie u około 80% pacjentów choroba przebiega w postaci nawrotów i
remisji stwardnienia rozsianego (RRSM), a następnie u większości z tych chorych rozwija się
wtórnie postępująca postać (SPSM).
Rokowanie.
Inwalidztwo czynnościowe jest głównym problemem u chorych we wczesnym
stadium choroby, a średnio w ciągu 15 lat dochodzi do konieczności pomocy w
podstawowych czynnościach życiowych. Choroba obarczona jest wysokim kosztem
społecznym, ponieważ często dotyczy ludzi młodych w wieku produkcyjnym.
1
Programy Terapeutyczne 2007
Leczenie stwardnienia rozsianego glatiramerem
Epidemiologia.
Choroba zazwyczaj występuje pomiędzy 20 a 40 rokiem życia i dwukrotnie częściej
dotyczy kobiet niż mężczyzn. Jest to druga co do częstości przyczyna inwalidztwa
neurologicznego w tej grupie wiekowej. Choroba występuje z częstością 30-100 zachorowań
na 100000 mieszkańców.
5. Opis działania leku
Mechanizm działania octanu glatirameru nie jest jeszcze znany. Uważa się, że
wchodzi on w reakcję krzyżową z białkiem zasadowym mieliny na poziomie humoralnym jak
i komórkowym. Octan glatirameru wykazuje duże powinowactwo do cząstek antygenu
zgodności tkankowej MHC klasy II, z którymi wiąże się na powierzchni komórek
prezentujących antygen. Wiązanie octanu glatirameru z cząsteczką MCHC II na powierzchni
komórek prezentujących antygen powoduje dwa swoiste działania, które spowalniają postęp
stwardnienia rozsianego: indukcję swoistych limfocytów T supresorowych oraz hamowanie
swoistych limfocytów T eżektorowych. Przyjmuje się, że oba te działania zostają
zapoczątkowane miejscowo na poziomie komórek limfoidalnych w pobliżu miejsca
wstrzyknięcia. Nie ma dowodów na to, ze octan glatirameru wykazuje ogólnoustrojowe
działanie immunosupresyjne, nie mniej jednak nie można całkowicie wykluczyć tej
możliwości.
6. Zamierzony efekt terapeutyczny,
" zmniejszenie odsetka osób niepełnosprawnych dotkniętych SM pozwalające
na powrót chorych do czynnego życia i pracy zawodowej;
" poprawa sprawności ruchowej;
" powstrzymanie postępu choroby, zapobieganie wystąpieniu lub pogłębianiu
się inwalidztwa.
7. Kryteria włączenia do programu,
" wiek powyżej 18 lat;
2
Programy Terapeutyczne 2007
Leczenie stwardnienia rozsianego glatiramerem
" rozpoznanie klinicznie stwardnienia rozsianego jest poprzedzone
odpowiednio długą obserwacją neurologiczną;
" rozpoznanie SM jest potwierdzone badaniem rezonansu magnetycznego;
" rozpoznanie postaci rzutowej SM oparte jest na kryteriach diagnostycznych
McDonald i wsp. (2001);
" co najmniej 21 punktów wg punktowego systemu kwalifikacji;
" pisemna deklaracja współpracy przy realizacji programu ze strony
pielęgniarki środowiskowej obejmującej opieką pacjenta;
PUNKTOWY SYSTEM KWALIFIKACJI DO LECZENIA STWARDNIENIA ROZSIANEGO
1. Wiek chorego/chorej
- 18 - 30 lat - 6 pkt.
- 30 - 40 lat - 3 pkt.
- powyżej 40 lat - 1 pkt
2. - Czas trwania choroby
- 1 - 3 lat - 6 pkt.
- 3 - 6 lat - 3 pkt.
- 6 - 10 lat - 2 pkt.
- < 1 roku - 6 pkt. (jeśli rozpoznanie SM jest pewne!)
- > 10 lat - 1 pkt.
3. Postać choroby
- rzutowa bez objawów ubytkowych 5 pkt.
4. Liczba rzutów choroby
- 1-2/ rok - 5 pkt.
- 3-5 /rok - 4 pkt.
3
Programy Terapeutyczne 2007
Leczenie stwardnienia rozsianego glatiramerem
- 6-7 / rok - 2 pkt.
- rzadziej niż 1 x w roku - 1 pkt.
- częściej niż 7/ rok - 0 pkt.
5. Stan neurologiczny w okresie międzyrzutowym ( przy rozpoczynaniu leczenia)
- objawy nieznacznie upośledzające układu ruchu (chory samodzielnie chodzący )
- EDSS 0-2 - 6 pkt
- EDSS 2-4 - 3 pkt
- EDSS >4 - 1 pkt
8. Kryteria wykluczenia z programu,
" nadwrażliwość na octan glatirameru lub mannitol;
" współtowarzysząca inna postać choroby;
" obciążenie innymi schorzeniami, które mogą zmniejszyć skuteczność takiego
leczenia;
" ciąża.
9. Monitorowanie wyników leczenia,
W indywidualnej dokumentacji medycznej pacjenta należy umieścić następujące
informacje dotyczące programu:
" informacje dotyczące monitorowania leczenia w programie;
" informacja na temat zakończenia leczenia i osiągniętego efektu
terapeutycznego.
Każdorazowe zastosowanie leku musi być potwierdzone stosowną adnotacją (z
uwzględnieniem okolicy ciała, w którą wstrzyknięto lek) w dokumentacji medycznej
prowadzonej przez oddział/poradnię albo współpracującą z ośrodkiem realizującym program
pielęgniarkę środowiskową.
Przystępując do leczenia octanem glatirameru pacjenci powinni podpisać zgodę na
leczenie po wcześniejszym zapoznaniu się z informacjami dla pacjenta.
4
Programy Terapeutyczne 2007
Leczenie stwardnienia rozsianego glatiramerem
10. Monitorowanie wyników programu
Celem monitorowania wyników programu jest zbieranie i przekazywanie do Oddziału
Wojewódzkiego Funduszu następujących danych:
" PESEL chorego;
" udokumentowane rozpoznanie choroby podstawowej;
" wskazania do leczenia lekami glatiramerem;
" datę rozpoczęcia leczenia;
" datę zakończenia leczenia;
" informację o przyczynie zakończenia leczenia;
" zastosowane dawkowanie glatirameru;
" informację o sumarycznej dawce glatirameru wykorzystanego w leczeniu (ilość leku
podana w rachunku narastającym od początku leczenia)
" ocenę wyników leczenia (stopień uzyskanej poprawy i nasilenia działań
niepożądanych )
" ocenę zmian w badaniu rezonansu magnetycznego
Powyższe dane należy przekazywać do Oddziału Wojewódzkiego NFZ, co 6 miesięcy.
określenie czasu leczenia w programie.
Leczenie trwa do 24 miesięcy.
11. Warunki Realizacji Programu:
Wysokospecjalistyczny oddział neurologiczny z wieloletnim doświadczeniem w leczeniu
SM z przyszpitalną poradnią dla chorych na SM;
" pracownia rezonansu magnetycznego;
5
Programy Terapeutyczne 2007
Leczenie stwardnienia rozsianego glatiramerem
" gabinet zabiegowy w poradni lub oddziale neurologii.
Kwalifikacje personelu:
" " co najmniej 2 lekarzy specjalistów z neurologii;
" co najmniej 2 pielęgniarki.
" sugerowana współpraca z psychologiem klinicznym
6