Klonowanie terapeutyczne polega na trwającej do dwóch tygodni hodowli zarodków w celu uzyskania komórek macierzystych. Z ludzkiej komórki jajowej usuwa się zawierające informację genetyczną jądro. Na jego miejsce wprowadza się jądro komórki somatycznej przyszłego biorcy. Potem komórka jajowa jest pobudzana do podziałów. Tak powstają komórki multipotentne komórki macierzyste, które można izolować na potrzeby leczenia.
Dzięki zastosowaniu tej metody klonowania można zminimalizować ryzyko odrzucenia przeszczepu przez organizm biorcy, ponieważ komórki macierzyste posiadają jego własny materiał genetyczny.
Lorenz Studer wraz z kolegami z Memorial Sloan Kettering Cancer Center w Nowym Jorku wykazali, że przy pomocy techniki klonowania terapeutycznego można leczyć chorobę Parkinsona u myszy. Wyhodowane komórki macierzyste zróżnicowali w neurony dopaminergiczne - komórki, które ulegają zniszczeniu u chorych na parkinsonizm.
U myszy, które otrzymały neurony wyhodowane z klonów ich własnych komórek zaobserwowano poprawę stanu zdrowia i złagodzenie objawów neurologicznych. Jeżeli neurony przeszczepiano myszom o innym zestawie genów, komórki były niszczone przez układ odpornościowy, a stan zwierząt nie poprawiał się.
Autorzy pracy podkreślają, że w ich badaniach po raz pierwszy udało się skutecznie zastosować komórki otrzymane w wyniku klonowania terapeutycznego w leczeniu tych zwierząt, od których uzyskano komórki do klonowania. Jednocześnie podkreślają, że metoda ta dzięki zastosowaniu klonów komórek biorcy redukuje znacznie ryzyko odrzucenia przeszczepu przez jego system immunologiczny.
Klonowanie terapeutyczne polega na pobraniu jądra komórkowego z dorosłej komórki ciała, np. skóry pacjenta z uszkodzeniem rdzenia kręgowego, i wprowadzeniu go do komórki jajowej pozbawionej wcześniej własnego jądra (tzw. transfer jądra z komórki somatycznej, SNCT). W ten sposób rozwijający się embrion jest genetycznie identyczny z dawcą jądra komórki skóry, czyli chorego. Z rozwijającego się zarodka można łatwo pobrać komórki macierzyste, które ze względu na swój pierwotny stan, mogą teoretycznie przekształcić się w każdą komórkę organizmu. Po wszczepieniu w miejsce uszkodzenia rdzenia kręgowego mogłyby uzupełnić ubytek. Identyczności genetyczna rozwiązałaby problem odrzutów takich przeszczepów.
Zanim komórki macierzyste stałyby się skutecznym lekiem naukowcy muszą uporać się z wieloma trudnościami, m.in. w tej chwili nie potrafimy wydajnie różnicować je w poszczególne komórki organizmu, a wszczepienie komórek z najwcześniejszych etapów rozwoju może być przyczyną powstania potworniaków - nowotworów zawierających komórki ze wszystkich listków zarodkowych. Powstałe guzy są bezładną mieszaniną różnych typów komórek, np. nabłonka urzęsionego oskrzeli, mięśni gładkich, utkania naskórka.