Ocena ekonomiczna jest tylko jednym z czynników przy podejmowaniu decyzji - ważną rolę w medycynie i farmakoterapii odgrywa etyka - tę jednak trudno mierzyć Nie można udowodnić wartości ekonomicznej leku bez dowiedzenia jego skuteczności klinicznej Ocena ekonomiczna (przeprowadzana po wykazaniu jakości, bezpieczeństwa i skuteczności leku) jest kosztowna
Specyfika systemów ochrony zdrowia w poszczególnych państwach prawie całkowicie uniemożliwia prowadzenie międzynarodowych badań farmakoekonomicznych