Programy Terapeutyczne 2007
Leczenie pierwotnych niedoborów odporności u dzieci immunoglobulinami
1. Nazwa programu:
LECZENIE PIERWOTNYCH NIEDOBORÓW ODPORNOŚCI U DZIECI
IMMUNOGLOBULINAMI
2. Dziedzina medycyny, z której konsultant krajowy opiniuje program:
Pediatria.
Immunologia Kliniczna
3. Dane dotyczące produktu leczniczego, który będzie finansowany w ramach programu:
1) nazwa produktu preparaty immunoglobulin zawierających pełne niemodyfikowane
leczniczego cząsteczki IgG
2) postać fiolki zawierające lek do wlewów i.v. opakowania : 1,0 g; 2,5 g; 5,0 g;
farmaceutyczna, 6,0 g, 10,0 g oraz 20, 0g i do podań podskórnych 1,6g
dawka:
3) dawkowanie:
" pierwsze podanie immunoglobulin w dawce 0,6-0,8 g/kg m.c.
we wlewie i.v. w celu znormalizowania poziomu stężenia IgG w
surowicy (dawka może być podzielona na dwa wlewy w odstępie 24
godzin),
" kontynuacja leczenia substytucyjnego wlewami w dawce 0,4
g/kg m. c. w odstępach 4 tygodniowych. Dawkowanie zależne od
stanu zdrowia pacjenta nie większe niż 06-08 g/kg m.c,. natomiast w
przypadku kontynuacji leczenia do 0,4 gna kg m.c.
4. Opis problemu zdrowotnego
Kwalifikacja wg kodów ICD-10
" D80 w tym D80.0, D80.1, D80.3, D80.4, D80.5, D80.6, D80.8, D80.9
" D81 w całości
" D82 w tym: D82.0, D82.1, D82.3, D82.8, D82.9
" D83 w tym: D83.0, D83.1, D83.3, D83.8, D83.9
" D89
1
Programy Terapeutyczne 2007
Leczenie pierwotnych niedoborów odporności u dzieci immunoglobulinami
" Wrodzone niedobory odporności ujawniają się klinicznie zazwyczaj w okresie
niemowlęco  dziecięcym i stanowią poważny problem diagnostyczny i
terapeutyczny. Wieloletnie badania kliniczne nad dziećmi z pierwotnymi niedoborami
odporności hormonalnej udowodniły, że niedobór przeciwciał jest wskazaniem do
rozpoczęcia terapii substytucyjnej.
Celem programu jest profilaktyka zakażeń bakteryjnych, wirusowych i grzybiczych
oraz przeciwdziałanie rozwojowi przewlekłych zmian zapalnych u dzieci z
wrodzonymi zaburzeniami odporności.
Patogeneza
Pacjenci z pierwotnymi niedoborami odporności stanowią istotną grupę chorych z
ciężkimi, uporczywie nawracającymi a także przewlekłymi zakażeniami różnych
narządów oraz zakażeniami uogólniającymi się, które mogą prowadzić do kalectwa
lub nawet śmierci
Rokowanie.
Pacjenci wymagają stałego leczenia substytucyjnego
Epidemiologia
Uśredniona częstość tych chorób to około 1dziecko na 6 tyś. urodzonych. Ponad 50%
tych dzieci ma upośledzoną syntezę przeciwciał, co predysponuje je do wszelkiego
typu zakażeń.
5. Opis działania leku
" Mechanizm działania: substytucja  uzupełnienie brakujących cząstek IgG
6. Zamierzony efekt terapeutyczny,
" profilaktyka zakażeń bakteryjnych, wirusowych i grzybiczych.
7. Kryteria włączenia do programu,
" rozpoznanie pierwotnych zaburzeń odporności - według definicji WHO (Word Heath
Organization): report on Primary Immunodeficiences, Clinical and Experimental
Immunology, Vol. 99 (Suppl.1), 1995
2
Programy Terapeutyczne 2007
Leczenie pierwotnych niedoborów odporności u dzieci immunoglobulinami
" wykluczenie innych przyczyn zaburzeń odporności
stężenie IgG poniżej 200mg/dl jest wskazaniem do rozpoczęcia terapii substytucyjnej
8. Kryteria wykluczenia z programu,
" nadwrażliwość na immunoglobuliny lub inny składnik preparatu
" izolowany niedobór IgA z występowaniem przeciwciał przeciwko IgA
9. Monitorowanie wyników leczenia,
" badanie przedmiotowe i podmiotowe
" oznaczanie stężenia immunoglobulin IgG w surowicy krwi raz na 3 miesiące
" usg j. brzusznej raz na 6 miesięcy
10. monitorowanie wyników programu,
W dokumentacji pacjenta zarówno ambulatoryjnej jak i szpitalnej należy umieścić
następujące informacje dotyczące programu:
" informacje dotyczące monitorowania leczenia programem;
" informacja na temat zakończenia leczenia i osiągniętego efektu
terapeutycznego.
Monitorowania wyników programu obejmuje zbieranie i przekazywanie do oddziału
Funduszu następujących danych:
- PESEL chorego;
- datę rozpoczęcia leczenia;
- datę zakończenia leczenia;
- informację o przyczynie zakończenia leczenia;
- stosowane dawki leków
- informację o sumarycznej dawce wykorzystanej w leczeniu (ilość leku podana w
rachunku narastającym od początku leczenia);
3
Programy Terapeutyczne 2007
Leczenie pierwotnych niedoborów odporności u dzieci immunoglobulinami
- ocena wyników leczenia
Powyższe dane należy przekazywać do Oddziału Funduszu raz na 6 miesięcy.
a) określenie czasu leczenia w programie.
Leczenie ma charakter substytucyjny i jest przewidziane jako leczenie stałe. Kryteria
wyłączenia pacjenta z programu wyznaczają czas leczenia
11. Warunki Realizacji Programu:
Specjalistyczny oddział dziecięcy, który powinien posiadać:
- salę zabiegową z zestawem do leczenia p/wstrząsowego
- laboratorium analityczne czynne całą dobę
- Wymagane wyposażenie - zestaw reanimacyjny.
Kwalifikacje osób udzielających świadczeń
- co najmniej 2 lekarzy ze specjalizacją z zakresu pediatrii - co najmniej 2 pielęgniarki
przeszkolone w zakresie ostrych stanów pediatrycznych
sugerowana współpraca z psychologiem klinicznym
4