3813100730

Krakowskie Sympozjum HTA/MA 2015

Wykorzystanie danych z Early Access Program (EAP) w procesie refundacyjnym

Marcin Pieklak

Postępowanie refundacyjne w zakresie nowych cząsteczek w ostatnim czasie charakteryzuje się znaczną presją cenową na poszczególnych wnioskodawców. Wiele nowych, potrzebnych z perspektywy polskiego pacjenta terapii rozbija się o ścianę związaną z wpływem na budżet płatnika publicznego. Zjawisko to po części wynika z ograniczonych możliwości finansowych budżetu płatnika publicznego na refundację, który w roku 2015 nie uległ zwiększeniu w stosunku do lat ubiegłych, ale również z braku realizacji postulatów związanych z mierzeniem realnego efektu zdrowotnego, uzyskiwanego dzięki danej terapii. Do tej pory nie zostały uruchomione instrumenty dzielenia ryzyka, które miały uzależniać refundację od ich wykazania.

Odpowiedzią na drugą z wspomnianych niewiadomych wydają się być coraz bardziej popularne programy wczesnego dostępu do terapii (Early Access Program, EAP). Ideą tych programów jest objęcie terapią grupy pacjentów przy użyciu produktów będących dopiero w fazie badań klinicznych, bądź na etapie postępowania rejestracyjnego przed EMA, bądź FDA. W praktyce funkcjonowanie tych programów możliwe jest przy wykorzystaniu europejskich oraz krajowych regulacji prawnych, w trybie opisywanym ostatnimi czasy przez Ministra Radziewicza-Winnickiego w Senacie. Jego istotą jest wydanie zgody na wprowadzenie konkretnej ilości opakowań danego produktu leczniczego w ramach realizacji eksperymentu medycznego o charakterze leczniczym. Co istotne opakowania te mogą pochodzić na przykład z zakończonych badań klinicznych.

Otwartym pozostaje pytanie co dzięki temu zyskamy? W pierwszej kolejności należałoby wskazać na umożliwienie poszczególnym lekarzom - najczęściej opiniom leaderom w danej dziedzinie - na poznanie korzyści związanych ze stosowaniem danej technologii. W ten sposób jesteśmy w stanie znaleźć poparcie środowiska lekarskiego, jak i organizacji zrzeszających pacjentów, dla których nowa technologia rozszerza dostępne opcje terapeutyczne. W drugiej kolejności możemy na bazie danych pochodzących z EAP wykazać skuteczność praktyczną danego leku oraz udowodnić, iż lek ten posiada realną (potwierdzoną w polskiej populacji pacjentów) przewagę terapeutyczną nad refundowanymi komparatorami. W tym miejscu warto przypomnieć, iż skuteczność praktyczna oraz porównanie jej z innymi opcjonalnymi technologiami lekowymi należy do grupy kryteriów refundacyjnych, branych pod