1. Sprawdzanie czy rozklad jest normalny

Test shapiro- wilka

p- prawdopodobieństwo, jeśli p<5% to rozkład nienormalny

rozkład nienormalny np. grupa heterogenna

1. testy nieparametryczne

porownuja 2 gr niezależne

dla danych bez rozkładu normalnego

- t umana- withneya, może być zamiennie stosowany z testem t studenta

- korelacja spirmana

3. testy maja istotność statystyczna gdy p<5% uwaga w shapiro wilku odwrotnie p>5% rozkład normlany

4 na zmiennych ciągłych można budowac korelacje

5. testy wiazace się z liczebnoscia- dla wartości normialnych

- t fishera 0-5 osob

- t chi2 powyzej 15 osob – test wymaga niezaleznosci gr.

- t chi z poprawka yeytsa do 15 osob

6. dla umana-withneya

- wykres ramka wasy

- grupy niezależne

7. tabele wielodzielcze- dla porównania wielu zmiennych nominalnych

Zmienne ciagle porównujemy za pomocaanova

8. test log- rang- do badania poprawności statystycznej

9. testy nieparametryczne

Robimy do nich korelacje spermana. W tabelach korelacji wartość w komprcemowi o sile korelacji a nie o prawdopodobieństwie

10. szansa a ryzyko

Szansa= wystapilo/ nie wystapilo, na kostce 1/5

Ryzyko= wystapilo/wszystkich , na kostce 1/6

11. relatywne ryzyko= narażeni/ gr kontrolna, jeśli >1 to np. preparat jest szkodliwy

12. im wieksza gr tym mniejszy przedzial ufności. Istotny jest przedzial ufności który z 2 stron jest albo poniżej albo powyżej 1 np. 0,5-0,8 lub 1,3-1,9

13. ARR absolutna redukcja ryzyka

14. NNT= 100 tzn. na kazde 100 osob 1 nie będzie miała choroby przy podawaniu leku niż przy podawaniu placebo

NNT=1 lek idealny

15. NNH- na ilu pacjentow poddanych interwencji wystapil skutek uboczny

16. OR- iloraz szans

17. analiza przezycia- niepoewnosc co do losu pacjent a

18. czulosc i swoistość testu

Czulosc- zdolność testu do wykrywania choroby, aktywne wykrywanie choroby, np. testy przesiewowe, najlepszy test przesiewowy ma najwyzszaczulosc, wzor: TP/(TP+FN)

Swoistość- zdolność testu do wykluczania choroby, dotyczy testow diagnostycznych, wzor: TN/(TN+FP)

19. Krzywa roc- sluzy do określania w obiektywny sposób miejsca odcięcia zmiennej ciaglej, czyli np. przy jakiej temp podajemy antybiotyk, jaka jest norma LDL w populacji. Na wykresie bierzemy wartość która jest najbliżej lewego gornego rogu.

20. NPV jeśli jest wysoki np. 95% oznacza to ze jeśli ktoś dostal ujemny wynik testu to na 95% jets on prawdziwy

Podstawowe zalozenia epidemiologii.

Choroby wśród ludzi nie pojawiają się w sposób losowy

Choroby u ludzi mają czynniki ryzyka, które mogą być

identyfikowane w badaniach epidemiologicznych

Ryzyko a szansa

Ryzyko jest miarą prawdopodobieństwa

wystąpienia punktu końcowego, przy założeniu

znanego stanu początkowego (wiem jak było

i widzę jak jest)

Szansa jest stosunkiem liczby obserwacji

u których wystąpiło zdarzenie do osób u których

nie wystąpiło

(widzę jak jest, ale nie wiem jak było)

Cele badan epidemiologicznych

Ocena częstości występowania wybranych zjawisk

zdrowotnych w badanych populacjach: epidemiologia

opisowa

Ustalania związku przyczynowego między badanymi

zjawiskami zdrowotnymi a czynnikami środowiskowymi:

epidemiologia analityczna i eksperymentalna

Dostarczanie danych koniecznych oceny programów

prewencji, kontroli i leczenia chorób: epidemiologia

opisowa, analityczna i eksperymentalna

Chorobowosc

Zachorowalność skumulowana

Zachorowalność

Umieralność

Wspolczynniki umieralności niemowląt

Smiertelosc

Porównywanie glownych miar epidemiologicznych

Typy wspolczynnikow

Współczynniki surowe – liczby uzyskane z rejestrów;

różny rozkład w zależności od wieku, np. współczynnik

surowy zachorowań dla raka piersi w całej populacji

wynosi 50,5; ale dla grupy wiekowej 60-70 lat

współczynnik ten przekracza 125.

Współczynniki standaryzowane – określają jakie byłyby

współczynniki w badanej populacji, gdyby struktura

wieku tej populacji była taka sama jak struktura

„wzorcowej populacji świata”

Wspolczynnik zachorowalności

Standardowy współczynnik zachorowalności

mówi o tym jak wyglądałby surowy

współczynnik zachorowalności, czyli liczba

nowych zachorowań rocznie przez liczebność

populacji w danym wieku, gdyby dotyczył on

standardowej populacji świata

Porównywane mogą być jedynie współczynniki

specyficzne lub skorygowane

Etaoy badania epidemiologicznego

Wysunięcie hipotezy

Dobór właściwego modelu badawczego

Pomiar czynników opisujących stan zdrowia,

narażenie oraz zmiennych zakłócających

Przeprowadzenie wnioskowania statystycznego

Interpretacja wyników w kategoriach oceny

zależności przyczynowo-skutkowej

Ocena zależności przyczynowo-skutkowej

Hipotezy w badaniach epidemiologicznych

zwykle dotyczą relacji pomiędzy:

hipotetycznym czynnikiem ryzyka

(„narażeniem” zdrowotnym

typy badan epidemiologicznych

badania obserwacyjne

badania eksperymentalne

W przypadku badań obserwacyjnych, badacz

ogranicza się wyłącznie do obserwacji

naturalnego stanu rzeczy

Badania eksperymentalne (interwencyjne)

wymagają aktywnego podejścia do zmiany

czynników determinujących chorobę (np.

narażenia).

Zasadniczą cechą badania eksperymentalnego

jest losowy przydział osób do grupy badanej

i kontrolnej.

Badania eksperymentalne służą weryfikacji hipotez

dotyczących skuteczności podejmowanych działań

leczniczych lub profilaktycznych.

Istotą tych badań jest losowe wyodrębnienie

i porównanie 2 grup:

◦ Grupa badawcza – osoby, u których podejmowane jest

testowane działanie lecznicze

◦ Grupa kontrolna – osoby, u których nie podejmuje się

testowanego działania leczniczego; podlega tylko obserwacji

modele, typy badan epidemiologicznych

“Złotym modelem” jest eksperyment naukowy,

w którym prowadzący kontroluje wszystkie aspekty

badania. Kontrola ta obejmuje dobór populacji oraz

randomizowane (losowe) przypisanie badanej

ekspozycji (interwencji).

Możliwe jest wyeliminowanie wszystkich czynników

zakłócających mających wpływ na ocenę skutków

ekspozycji (interwencji).

W badaniach populacji ludzkich podejście

eksperymentalne stosuje się tylko w przypadku

randomizowanych badań klinicznych (RCT), zwykle

dla oceny metod terapeutycznych.

We wszystkich innych sytuacjach, kiedy badanie

eksperymentalne nie może być wdrożone, trzeba

przeprowadzać badania obserwacyjne.

W badaniach tych fakt, że dana osoba podlega lub

nie danemu narażeniu zależy od wielu

okoliczności, na które nie ma wpływu badacz.

Rodzaje badan obserwacyjnych

Ekologiczne (statystyczne)

Przekrojowe (chorobowości)

Kliniczno - kontrolne (porównawcze badania

przypadków)

Kohortowe (długofalowe, follow-up)

Badania ekologiczne i przekrojowe zalicza się do

badań opisowych a badania kliniczno-kontrolne

i kohortowe do badań analitycznych.

Badania ekologiczne

jednostką jest makrozbiorowość

badania tego typu stosuje się do porównania częstości

występowania rutynowo zgłaszanych chorób lub przyczyn

zgonów w makrozbiorowościach takich jak państwa,

województwa lub gminy oraz odniesieniu tej informacji

do danych dotyczących np. średniego poziomu

ekspozycji na zanieczyszczenia powietrza w tych

zbiorowościach

Badania przekrojowe

Porównanie częstości występowania badanego

skutku zdrowotnego w dwóch lub więcej

grupach osób różniących się ekspozycją na

oceniany czynnik szkodliwy.

Narażenie i badany skutek zdrowotny oceniane

są w tym samym czasie (w chwili badania).

Ten typ badania obciążony jest błędem tzw.

selekcji zdrowotnej.

Badania kochortowe

Grupy definiowane są wg narażenia

Śledzenie grup w czasie

Umożliwia ocenę ryzyka kilku efektów

zdrowotnych

Najlepsze dla oceny ryzyka w miarę często

występujących efektów zdrowotnych

Drogie

FraminghamHeartStudy od 1948 roku

(5209 osób)

- Palenie tytoniu wiąże się z ryzykiem zawału

serca

- Nadciśnienie wiąże się z ryzykiem udaru

- Cholesterol HDL redukuje ryzyko choroby

niedokrwiennej serca

- itp.

Badania kliniczno kontrolne

Grupy definiowane są wg obecności lub

braku określonej patologii

Retrospektywnie oceniane jest narażenie

i czynniki ryzyka

Możliwa jest analiza wielu narażeń

Bardzo dogodne dla analizy względnie

rzadkich patologii

Wrażliwe na błędy odtwarzania

przeszłości (ang. recallbias)

wykład 2

rozkład normalny

Występuje często w naturze

Zwykle dotyczy czynników modyfikowanych

przez bardzo wiele zmiennych losowych

co wynika z rozkładu wartości

Istnieją miary opisujące grupy pozwalające

dokonywać porównań i wykluczać przypadkowość

różnic

Sama obserwacja rozkładu informuje

o jednorodności grupy

Średni wzrost mężczyzn wynosi 170+/-10 cm”

◦ +/- zwykle oznacza odchylenie standardowe (SD)

Rozkład inny od normalnego

Rozkład log-normalny

– częsty dla

parametrów o niskim

zakresie normy i dużej

możliwości wzrostu

mediana i centyle

Mediana

◦ Wartość środkowa

Jeśli rozkład jestnormalny, medianarówna się średniej

centyle

Standaryzują wartości wdanej grupie, poprzezzmianę ich na rangiułożone rosnąco

Wykorzystywane dooceny dynamiki procesuwzrastania

Lokalizują obserwację

w ogóle populacji

zakres min- max Potrafią dać fałszywy obraz o grupie

moda

Wartość występująca najczęściej

Blad statystyczny

Określa precyzję oszacowaniaśredniej

s – SD grupy

Wykorzystywany jako miara precyzji np. sondaży

95% przedzial ufności

Przedział który z x% prawdopodobieństwem

obejmuje faktyczną wartość populacyjną

testy statystyczne weryfikują hipotezę o braku roznicy

Istotność statystyczna oznacza, że uzyskaniew sposób przypadkowy podawanej różnicyjest mało prawdopodobne lub wręczniemożliwe

Wartość p (statystyki testowej) jestprawdopodobieństwem uzyskania wartości błędu typu 1 czyli wykazania w sposóbprzypadkowy obserwowanej zależności

blad typu 1

Sytuacja w której odrzucamy hipotezę zerową, podczas gdy tak naprawdę jest ona prawdziwa

◦ Różnica w skuteczności leczenia nie istnieje, a my uznajemy że nie jest przypadkiem

◦ Wydajemy wyrok bez podstaw

◦ Widzimy odmienność grup, będącą przypadkiem

Blad typu 2

Przyjęcie hipotezy zerowej, podczas gdy jest ona fałszywa

◦ Nie widzimy różnicy w skuteczności leczenia, podczas gdy tak naprawdę ona istnieje

◦ Nie wydajemy wyroku, podczas gdy mamy do tego podstawy

◦ Nie widzimy prawdziwej odmienności grup

Skutki bledow t 1 i 2

Typ 1

◦ Wymusza fałszywe przekonanie

◦ Narzuca zły wybór

Typ 2

◦ Utrudnia wybór właściwej strategii

◦ Spowalnia postęp

Przyczyny bledow t 1 i2

Typu 1

◦ Ślepy los

◦ Zbyt mała grupa badana

Typu 2

◦ Zbyt mała grupa badana

◦ Zbyt ambitna hipoteza alternatywna

◦ Zbyt wiele grup

Inne możliwości bledow

Właściwe wnioskowanie ale oparte o złe przesłanki

„W lutym śnieg i mróz stały, czynią w lecie upały.”

„Gdy dziecko upada, Bóg ręce podkłada”

Wykorzystanie złego testu prowadzącego jednak do

poprawnego wniosku

„Apples and Oranges”

Źle dobrana grupa kontrolna skutkująca złym

kierunkiem różnicy

Prawo Hardy’ego-Weinberga

Hipoteza zerowa

Zazwyczaj, hipotezy zerowe zakładają:

Równość w grupach badanych:

wartości średnich,

median,

proporcji,

czasu trwania,

skumulowanego prawdopodobieństwa,

sumy rang

Test shapiro- wilka jest wyjątkiem

Test W Shapiro-Wilka

◦ H0 testu – rozkład jest normalny

◦ Test odrzuca założenie o normalności rozkładu na podstawie małego prawdopodobieństwa uzyskania obserwowanego rozkładu na drodze przypadku

wykład 3

co to jest EMB

• Tłumaczenia na język polski:

"medycyna oparta na dowodach",

"medycyna oparta na faktach",

"ewaluacja badao medycznych",

"praktyka medyczna oparta na wiarygodnych i

aktualnych publikacjach" (w skrócie POWAP).

• Wyeksponowanie w nazwie danych z badaonaukowych (evidence) nie oznacza, że wystarczają one do podejmowania decyzji klinicznych lub odgrywają w tym procesie najważniejszą rolę.

• W ten sposób podkreślono jedynie fakt, że są niezbędne i trzeba je umiejętnie wykorzystywad.

• Stanowią element stosunkowo nowy, gdyż historia wiarygodnych badao klinicznych obejmuje ok.60 lat.

Rozwiazywanie problemów kliniczncyh

Pierwszym niezbędnym krokiem w praktykowaniu EBM jest uświadomienie sobie, że nie znamy najnowszych informacji dotyczących problemu, z którym się stykamy, lub mamy wątpliwości, czy nasza wiedza jest w tym zakresie aktualna i(lub) wystarczająco szczegółowa.

• Krytyczny i pokorny stosunek do swojej wiedzy jest niezbędny do skutecznego praktykowania EBM.

Pytanie kliniczne musi być precyzyjne i zawierac elementy opisu

• pacjentów (populacji), u których oceniano określoną metodę postępowania (patients- P);

• interwencji, którą u nich zastosowano (intervention- I);

• interwencji, z którą ją porównywano, tzn. interwencji w grupie kontrolnej (comparison- C);

• sposobu mierzenia efektu interwencji, czyli tzw. unktówkoocowych (określonych zmian stanu zdrowia; outcome- O).

• PICO

• istotne klinicznie punkty koocowe badania,

czyli mające istotne znaczenie dla pacjenta

(np. zachorowanie, ustąpienie objawów choroby, zgon, złamanie kości, poród w terminie, urodzenie zdrowego dziecka),

• zastępcze punkty koocowe badania

(np. stężenie kreatyniny w surowicy, stężenie gonadotropiny łożyskowej w surowicy, zapiskardiotokograficzny).

• Przegląd systematyczny - jakościowy przegląd wszystkich badao dotyczących tego samego problemu klinicznego, z użyciem odpowiednich metod zmniejszających błędy systematyczne (z góry określony sposób wyszukiwania wszystkich badao dotyczących tego problemu, określone kryteria kwalifikacji i dyskwalifikacji odszukanych badao, ocena jakości *wiarygodności+ zakwalifikowanych badao, ocena prowadzona równolegle przez 2 badaczy)

• Metaanaliza - ilościowa synteza wyników wszystkich wiarygodnych badaodotyczących tego samego pytania klinicznego (podobne: badana populacja, interwencja i punkty koocowelub oceniane zmienne) za pomocą odpowiednich metod statystycznych.

Hierarchia dowodów naukowych

metaanalizy badao z randomizacją (metaanalysis)

badania z randomizacją (randomisedcontrolledtrial- RCT)

badania eksperymentalne z grupą kontrolną bez randomizacji

badania kohortowe (cohortstudy)

badania kliniczno-kontrolne (case-controlledstudy)

badaniaprzekrojowe (cross sectional study)

opis przypadku (case report) lub serii przypadków (caseseries)

Słownik podstawowych pojęd

• ABI (absolute benefit increase, bezwzględne zwiększenie korzyści): Bezwzględna różnica

pomiędzy prawdopodobieostwem wystąpienia korzystnego punktu koocowego w grupie

eksperymentalnej i w grupie kontrolnej. Określa, o ile zwiększyło się prawdopodobieostwo

wystąpienia korzystnego punktu koocowego.

• ……

• CI (confidenceinterval, przedział ufności): Określa stopieo precyzji (a raczej braku precyzji)

danego oszacowania. Zwykle podaje się 95% CI, czyli przedział, w którym z 95% pewnością

znajduje się prawdziwa wartośd danego parametru (np. RRR, NNT itd.) w badanej populacji.

Jeśli w tym przedziale zawarte jest 0 dla różnicy ryzyka a 1 dla ryzyka względnego albo ilorazu

szans, to jest to równoznaczne z brakiem istotności statystycznej danego wyniku (p >0,05).

• …….

• HR (hazard ratio, hazard względny): Pod względem interpretacyjnym pojęcie analogiczne do

RR. Jest wynikiem analizy krzywych lub tabeli przeżywalności. Określa względne

prawdopodobieostwo zajścia jakiegoś zdarzenia w badanych grupach w określonym czasie

przy założeniu, że zdarzenie to do tej pory nie wystąpiło.

• …….

• RRR (relativeriskreduction, względne zmniejszenie ryzyka): Częśdprawdopodobieostwa

(ryzyka) wystąpienia niekorzystnego punktu koocowego "usunięta" w wyniku zastosowania

określonej interwencji (leku lub zabiegu). Iloraz bezwzględnej różnicy ryzyka między grupą

kontrolną i eksperymentalną (ARR) oraz ryzyka w grupie kontrolnej. Ryzyko "pozostałe" (RR) i

ryzyko "usunięte" (RRR) dopełniają się do jedności (RR + RRR = 1).

• ……

Wytyczne praktyki klinicznej

(clinicalpracticeguidelines)

• mają pomagad lekarzom w podejmowaniu właściwych decyzji

co do postępowania z pacjentami w określonych

okolicznościach.

• stanowią próbę syntezy wyników badao naukowych

i przeniesienia ich do praktyki w postaci jasno

sformułowanych zaleceo dla lekarzy,

• uwzględniają bilans korzystnych i niekorzystnych efektów

postępowania, a czasem także bilans kosztów, jakie trzeba

ponieśd, aby osiągnąd dodatkowe korzyści zdrowotne.

Stopniowanie jakości danych (dowodowych)

z badao naukowych wg GRADE

jakośd wysoka = dalsze badania prawdopodobnie nie zmienią naszego

przekonania o trafności oszacowania efektu interwencji

jakośd średnia = dalsze badania prawdopodobnie będą miały istotny wpływ na

nasze przekonanie o trafności oszacowania efektu i mogą zmienid to

oszacowanie

jakośd niska = dalsze badania najpewniej będą miały istotny wpływ na nasze

przekonanie o trafności oszacowania efektu i prawdopodobnie zmienią to

oszacowanie jakośd bardzo niska = jakiekolwiek oszacowanie efektu jest bardzo niepewne

wykład 4

Rolą testu jest odrzucenie z możliwie największym prawdopodobieństwem hipotezy zerowej

Jednocześnie test musi być jak najbardziej konserwatywny tzn. nie pozwalać na odrzucenie hipotezy zerowej przy braku dostatecznie silnych dowodów

Typy zmiennych

◦ Ciągłe (stężenia/wskaźniki/ekspresja genów)

Temperatura ciała

Wskaźnik talia/biodra

Ekspresja VEGF w niedokrwionej siatkówce

◦ Porządkowe (skale)

Skala Apgar

Skala VAS

◦ Nominalne (kategorie)

Płeć

Grupa badana/kontrolna

Klasyfikacja TNM

Dwa wykluczające się stany

◦ Kobieta/Mężczyzna;

◦ Choroba/zdrowie;

Dwie rozłączne grupy

◦ Różne leczenie

◦ Różna klasyfikacja choroby

Testy dla zmiennych nominalnych

Test Chi2

Test Chi2 z poprawką Yatesa

Oparte na rozkładzie Chi2 jako rozkładzie prawdopodobieństwa obserwacji

Wybór dyktowany liczebnością grupy i liczbą stopni swobody

test chi 2

Hipoteza zerowa zakłada równość występowania stanów w porównywanych, niezależnych grupach oraz częstości oczekiwanej

Odrzucenie hipotezy zerowej oparte jest o rozkład gęstości prawdopodobieństwa Chi2 i liczbę stopni swobody

poprawka yatesa

Uwiarygodnia wyniki testu Chi2 w przypadku małej liczebności grup badanych

Zwiększa konserwatywność testu Chi2

Wykorzystywana w porównaniach tabel 2x2 gdy liczebność w >1 polu tabeli jest mała (np. <15)

Może być zbyt konserwatywny i zawyżać p.

Problemy z chi 2

W przypadku małych liczebności rozkład Chi2 nie odzwierciedla faktycznego prawdopodobieństwa uzyskania danego rozkładu w sposób nieprzypadkowy

Wymaga niezależności grup (A do B a nie A1 do A2)

Dokładny test fishera

Permutacyjny test weryfikujący dokładne prawdopodobieństwo uzyskania rozkładu obserwowanego spośród wszystkich możliwych rozkładów wartości o tych samych wartościach brzegowych tabeli

Wartość p testu Fishera odzwierciedla dokładne prawdopodobieństwo nieprzypadkowości rozkładu obserwowanego

Stosowany przy małych liczebnościach (<5)

Sama wartość p nie determinuje ważności wyniku!

Kryteriami decydującymi o doborze testu są:

◦ Rozkład wartości

◦ Układ porównania

A do B (porównanie niezależne)

A1 do A2 (pary zależne)

Zmienna 1 do zmiennej 2 w grupie A (korelacja)

◦ Liczba grup

Dwie grupy

Więcej niż dwie

Test t studenta

Porównuje w układzie dwóch równoległych grup, z jakim prawdopodobieństwem średnie w tych grupach są równe (H0: 1=2)

Wymaga:

◦ Normalności rozkładu (lub bliskiej normalności)

◦ Jednorodności wariancji w obu grupach

Normalność rozkładu – test zakłada prawdopodobieństwa nałożenia na siebie dwóch rozkładów prawdopodobieństwa

Jednorodność wariancji – weryfikowana testem Levene’a lub Browna-Forsythe’a

co zrobić gdy zalozeniasa niespełnione

Transformacje zmiennych – np. logarytmizacja

Wykorzystanie testu Welcha – test z niezależną estymacją wariancji

Weryfikacja jednorodności grup („apples and oranges”)

Wykorzystanie innego testu

Test t studenta dla par zależnych

Hipoteza zerowa zakłada równość wartości zmiennej przed

i po są takie same

Decyduje kierunek różnic, a nie faktyczna wartość różnicy

pomiędzy średnimi

Wymaga normalności rozkładu zmiennych w obu parach

Nie wymaga weryfikacji jednorodności wariancji

Porównywania w parach zależnych

Porównanie w parach zależnych wykazuje silniejsze różnice niż wynikałoby to tylko z różnicy średnich – korelacja

Korelacja jest terminem opisującym

wzajemną zależność między dwiema

zmiennymi ciągłymi

Korelacja Pearsona daje jako wynik wartość

współczynnika korelacji r (od -1 do 1) oraz

istotność statystyczną p (im mniej tym lepiej)

Parametry te mają różną interpretację!

Interpretacja kolelacji

Korelacje- problemy

Nie wnoszą zbyt dużo informacji

◦ Korelacja pomiędzy liczbą piramid na km2 a średnią

roczną temperaturą

Wrażliwe na obserwacje odstające (wynikające

z nieprawidłowego rozkładu lub wariancji)

Korelacja na małej liczbie obserwacji ma duże

szanse bycia przypadkową

testy nieparametryczne:

test u manna- withneya

Weryfikuje hipotezę o równości sum rang w porównywanych grupach

Przeprowadzany poprzez zliczenie i porównanie liczby obserwacji z drugiej grupy o niższej randze

Dla większych grup można wykorzystać aproksymację do rozkładu normalnego co wydaje się zwiększać moc testu

zalety i wady testu umanna- withneya

Nie bierze pod uwagę faktycznych wartości ale rangi

Posiada 95% mocy testu t-Studenta dla grup o rozkładzie normalnym

Jest odporny na obserwacje odstające

Nie daje informacji o faktycznej różnicy pomiędzy grupami

korelacja rang spearmana

Jeśli nie da się znormalizować rozkładu zmiennych

Porównujemy zmienne porządkowe

Jej wady i zalety

Niezależne od rozkładu

Działa na zmiennych porządkowych

Wykład 6

Relatywne ryzyko

Stosunek różnicy prawdopodobieństw wystąpienia niekorzystnego punktu końcowego w grupie badanej do prawdopodobieństwa w grupie kontrolnej

Podawany z 95% Przedziałem ufności

Wzor: RR= p exposed/p non exposed

1,01 95%CI 1,00-1,02

95%CI kończący się którymkolwiek ramieniem na liczbie 1,00 oznacza prawdopodobieństwo błędu typu 1 równe 0,05

95%CI przekraczający liczbę 1 oznacza brak istotności statystycznej

ARR absoluteriskreduction

Różnica ryzyka w grupie narażonej względem kontrolnej

Daje wgląd w ogólny efekt interwencji, ale:

◦ ARR dla prewencji pierwotnej 0,06%

◦ ARR dla prewencji wtórnej 1,00%

Nie uwzględnia informacji o ryzyku Wyjściowym

NNT numer needed to treat

Liczony jako odwrotność bezwzględnej redukcji ryzyka

NNT = 1/ARR

Można go liczyć dla efektów pozytywnych.

Wynikiem jest informacja o liczbie interwencji skutkujących uniknięciem jednego niekorzystnego punktu końcowego lub jednym korzystnym punktem końcowym

NNH numer needed to harm

Liczba pacjentów poddanych danej interwencji u której wystąpi jeden dodatkowy, niekorzystny punkt końcowy względem grupy porównawczej

Obliczany jako odwrotność bezwzględnego zwiększenie ryzyka

badania obserwacyjne

 Niemożliwe jest wyizolowanie wyłącznego wpływu badanej zmiennej

 Grupy różnią się narażeniem na czynnik

 Alokacja do grup nie musi przebiegać losowo

 Obserwacje mogą być zaburzone przebiegiem choroby lub czynnikami zewnętrznymi

iloraz szans

 Gdy niemożliwe jest ocenienie wpływu narażenia na jakiś czynnik przez porównanie grup początkowo podobnych wykorzystujemy iloraz szans (Odds Ratio – OR)

 Miarą istotności jest 95%CI

 Dotykanie przez 95%CI wartości 1 oznacza p=0,05

 W badaniach prospektywnych możemy nie dysponować pełną obserwacją o czasie przeżycia

 Pacjent który żyje w tygodniu 24 badania, może umrzeć w tygodniu 25, 35 albo żyć dłużej od możliwości obserwacji przez badacza

 Chorzy nie są włączani do badania jednocześnie

Skumulowane prawdopodobieństwo przezycia

 Prawdopodobieństwo tego, że w danym punkcie czasowym, osoba która nie zmarła w trwającym t jednostek wcześniejszym okresie obserwacji będzie nadal żyć przekroczywszy moment obserwacji

 Uwzględnia jednocześnie efekt czasu, punkt końcowy i niepewność co do dalszego losu pacjenta

punkty odcięcia wartości prawidłowych

Wybór punktu odcięcia o znaczeniu diagnostycznym określany jest w oparciu o zdolność separowania grupy zgodną z poszukiwanym stanem

 Czułość = TP/(TP+FN)

◦ Określa zdolność testu do wykrywania choroby

 Swoistość = TN/(TN+FP)

◦ Określa zdolność testu do wykluczania choroby

Parametry diagnostyczne testu

 Wartość predykcyjna dodatnia (PPV) = TP/(TP+FP)

◦ Określa na ile wynik dodatni testu potwierdza chorobę

 Wartość predykcyjna ujemna (NPV) = TN/(TN+FN)

◦ Określa na ile wynik ujemny testu wyklucza chorobę

Punkt odcięcia

 Wybór punktu odcięcia jest kompromisem pomiędzy nadmierną liczbą wyników FP a FN

 Przeznaczenie testu decyduje o wysokości progu

◦ Test przesiewowy – niski próg = więcej FP, mało FN

◦ Test potwierdzający – wysoki próg = mało FP, więcej FN

 Ustalanie pkt odcięcia (cut-off value) oparte o charakterystyki krzywych ROC (receiveroperatingcharacteristic)

likelihoodratios

 Wystandaryzowane wskaźniki mówiące o zmianie początkowego prawdopodobieństwa choroby w oparciu o dany punkt odcięcia

◦ LR+

◦ LR-

 Im wyższy/niższy tym lepiej

 LR nie zależy od częstości występowania choroby w przeciwieństwie do czułości i swoistości

anova- analiza wariacji

 Weryfikuje hipotezę czy średnia w dowolnej z grup różni się od średnich w grupach pozostałych

 Wykonywana przed porównaniami pomiędzy grupami

 Celem jest sprawdzenie czy narzucony podział na grupy faktycznie odzwierciedla strukturę danych

 Prawdopodobieństwo wyniku dającego błąd typu 1 wynosi dla każdego testu 5%.

Wykonując 6 testów dla 4 grup nasza szansa na uzyskanie co najmniej 1 testu fałszywie dodatniego wzrasta

 ANOVA pozwala stwierdzić czy istnieją różnice nie będące przypadkiem w całej grupie, których następnie szukamy testami post-hoc