WYKA
AD 1: 2.03.2010. WPROWADZENIE DO BIOTECHNOLOGII
FARMACEUTYCZNEJ
BIOTECHNOLOGIA FARMACEUTYCZNA  wykorzystanie technik biotechnologicznych do
wytwarzania substancji leczniczych i diagnostycznych, oraz do opracowania nowych metod
farmaceutycznych.
Dziedzina wiedzy ukierunkowana na zastosowania, które metody naukowe i technologiczne
wykorzystuje do rozwoju, badania i wytwarzania leków biotechnologicznych.
Biotechnologia wykorzystuje molekularne metody inżynierii genetycznej oraz nowe technologie
farmaceutyczne ( biotech. molekularna ).
BIOFARMACEUTYKI  leki otrzymywane z zastosowaniem metod biotech., z zastosowaniem
produktów, których z
ródłem jest materiał biol. (żywy organizm lub jego część).
Biofarmaceutyki I generacji  biopreparaty o strukturze identycznej lub zbliżonej do preparatów
naturalnych otrzymywanych ze z
ródeł naturalnych lub otrzymywanych z zastosowaniem metod
inżynierii genetycznej.
Biofarmaceutyki II generacji  otrzymywane z zastosowaniem inżynierii genet., ale modyfikowane
tak, aby zniwelować skutki uboczne; zmniejszono częstotliwość podawania leku i kosztów terapii
dzięki wiązaniom biofarmaceutyków z polimerami, białkami krwi oraz fuzji z regionem Fc
przeciwciała.
Biofarmaceutyki III generacji  cząsteczki przeciwsensowne, które mogą zaburzać proces
komunikacji prowadzący do wytwarzania przez komórki niepożądanych białek.
Zakres zastosowań biotechnologii farmaceutycznej:
1) Bioterapeutyki  odpowiedniki substancji naturalnych.
2) Bioterapeutyki  modyfikowane odpowiedniki substancji naturalnych.
3) Bioterapeutyki personalizowane.
4) Inżynieria genetyczna (trans geneza w celu otrzymywania biofarmaceutyków).
5) Inżynieria tkankowa.
6) Formulacje nośników bioterapeutyków z zastosowaniem metod nanobiotechnologii.
7) Metody globalnej analizy ekspresji genów w celu poszukiwania nowych celów
farmaceutycznych.
Historia biotechnologii farmaceutycznej:
1928 - Wynalezienie penicyliny
1944 - Wynalezienie streptomycyny
1953 - Ustalenie struktury DNA  Watson i Crick
1970 - Odkrycie enzymów restrykcyjnych; początki inżynierii genetycznej
1973 - I wprowadzenie rekombinowanego DNA do bakterii
1975 - Opracowanie metody otrzymywania przeciwciał monoklonalnych
1977 - Metoda sekwencjonowania DNA
1981 - I zwierzę transgeniczne
1982 - Rejestracja I biofarmaceutyku
Humulin  rekombinowana ludzka insulina
1983 - Odkrycie łańcuchowej reakcji polimerazy DNA (PCR)
- Human Genome Project
1988-2003
Celem jest poznanie pełnej sekwencji nukleotydów wszystkich chromosomów genomu.
1990 - I próba terapii genowej: William French Anderson
Choroba: rzadki niedobór immunologiczny spowodowany brakiem enzymu deaminazy
adenozyny (ADA) (powoduje apoptozę limfocytów B i T); terapia genowa: wektor
retrowirusowy zawierający gen ADA transferowano do limfocytów pobranych od
chorych, a następnie po namnożeniu zmodyfikowane genetycznie limfocyty podawano
chorym poprzez infuzję do krwioobiegu. Wyniki leczenia: zadowalające; komplikacje:
u niektórych leczonych po kilku latach wykryto objawy białaczki.
1997 - Klonowanie ssaków (Dolly)
1998 - I dopuszczony do stosowania lek na bazie kwasów nukleinowych
(Fomivirsen (vitarene)  stosowany w przypadku pojawienia się symptomów retintis
(zwyrodnienie barwnikowe siatkówki)).
1998 - Odkrycie zjawiska interferencji DNA
- I zaaprobowane przez FDA próby kliniczne z wykorzystaniem metody siRNA.
2008
lek: DGFi cząsteczka siRNA zaprojektowana w celu czasowego wytłumienia ekspresji
genu p53; GDFi skutecznie chroni nerwy we wczesnej fazie po transplantacji przez
utratą funkcji. Spodziewany jest efekt minimalizujące skutki wystąpienia opóz
nionej
funkcji przeszczepu nerki (DGF  Delayed Groft Function)
Przykłady biofarmaceutyków dopuszczonych do stosowania w leczeniu ludzi:
" rekombinowana insulina
" rekombinowany hormon wzrostu
" rekombinowany interferon ą-2a, ą-2b.