FIRMY FARMACEUTYCZNE – ANALIZA 60 LAT

W okresie od roku 1950 do 2008 amerykańska agencja FDA dopuściła do wprowadzenia na rynek 1222 nowe leki. W grupie tej znajdują się zarówno leki niskocząsteczkowe, syntetyzowane chemicznie (naz. NME, New molecular entities), jak i biologicznie aktywne białka (biofarmaceutyki).

Spośród 1222 leków przeważały leki otrzymywane na drodze syntezy chemicznej (small molecules). Liczba substancji biologicznych wynosiła 119 (niecałe 10%).

Wnioski: mimo gwałtownego postępu technologicznego w tym także w zakresie biologii molekularnej, tempo opracowywania nowych leków biologicznych jest niepomiernie wolniejsze niż oczekiwano i przewidywano.

Omawiane 1222 leki wyprodukowane zostały przez 261 firm farmaceutycznych. Połowa tych leków została wyprodukowana przez 21 firm. Połowa tych firm już nie istnieje.

400 farmaceutyków to produkty dużych 34 firm, które zniknęły z rynku z powodu M&A (fuzje i przejęcia, merges and acquisitions). 360 farmaceutyków to produkt 9 dużych form, które istniały przez cały analizowany okres (1950-2008).

Najbardziej produktywne firmy:

• Merck – 56 nowych leków

• Lilly – 51

• Roche – 50

Każda z tych firm rejestrowała rocznie mniej niż jeden lek.

Optymalne, bezpieczne dla istnienia firm tempo rejestrowania nowych leków szacowane jest na 2-3 nowe leki rocznie.
Nie wydaje się, aby wielkość firmy miała istotne znaczenie.
Analiza sugeruje, że wzrost rejestrowanych farmaceutyków można osiągnąć gł. przez zwiększanie liczby firm.

Jedną z najbardziej prawdopodobnych interpretacji takiego wniosku jest, że zwiększająca się liczba firm przyspiesza przyswajanie/nabywanie wiedzy, powodując zjawisko spillover, z którego ostatecznie czerpią korzyść wszystkie firmy.

Koszt wprowadzenia nowego farmaceutyku do sprzedaży:
Rok 2000 – 1 754 ml $ USA
Rok 2008 – 3 911 ml $ USA

Biofarmaceutyki są droższe o około 35-40% od niskocząsteczkowych leków syntetyzowanych chemicznie.

Dane wskazują, że w ciągu ostatnich 48 lat koszt wprowadzenia nowego leku wzrastał z szybkością 13.4 % na rok. W tym samym czasie nakłady na badania (R&D) wzrastały rocznie (licząc od 1970 roku) średnio o 12,35% rocznie.

Koszty otrzymywania nowych leków.

Koszty oczywiście mogą różnić się pomiędzy firmami. Np. firma Pfizer wydała na badania w latach 2000-2008 około 60 mld $ rejestrując w tym czasie 9 leków. Natomiast mała firma Progenics, w tym samym czasie wydała na badanie 400 mln USD i zarejestrowała jeden lek (Relistor), zatem koszt otrzymania nowego leku był w tym przypadku o połowę mniejszy.

Zakładając, że firmy farmaceutyczne otrzymują nowe leki ze skutecznością mniej więcej stałą w czasie, można oszacować, że w 2008 roku jedynie 27% wszystkich istniejących firm farmaceutycznych poniosło koszt otrzymania nowego leku poniżej 1 miliarda USD.

W analizie kosztów ujawnia się stały (około 8.3% rocznie) wzrost kosztów związanych z rosnącymi wymaganiami regulacyjno-administracyjnymi. Instytucje regulacyjne zwiększają ostrożność w wydawaniu zezwoleń w związku z kilkoma wycofaniami leków (na wielką skalę). Do takich leków należały: Vioxx (Merck), cerivastatin (Baycol, Bayer), troglizatone (Rezulin, Warner-Lambert), cisapride (Propulsid, Janssen Pharmaceutica).

Struktura rynku farmaceutycznego.

Obecnie istnieje nieco ponad 4300 firm zaangażowanych w odkrywanie nowych leków. Jednak dotychczas jedynie 261 firm (6%) zarejestrowało przynajmniej jeden lek od roku 1950 dotychczas. Połowę wszystkich leków zarejestrowanych w latach 1950-2008 zostało opracowanych w 21 firmach. Połowa z tych firm już nie istnieje.

Niezwykle istotna była analiza przyczyn, które spowodowały, że niektóre niewielkie firmy przetrwały na rynku przez ostatnie 60 lat.

Novo Nordisk, Ferring, Grifols, UCB, Endo alb Pardue. koncentracja na określonej chorobie I określonej strategii terapeutycznej.

Baush and Lonb, Allergan sprzedaż usług i innych produktów oprócz leków.

Tekada, Santen, Eisai, Angelini ond Orion koncentracja na rynku krajowym
Teva, Mission Pharmacal koncentracja na generykach.

Wpływ zabiegów potencjalnie zwiększających innowacyjność na efektywność:

Gł. ośrodkami innowacyjnymi w dziedzinie opracowywania nowych leków są firmy farmaceutyczne.

W omawianym okresie (lata 1950-2008) organizacje niedochodowe i instytucje rządowe opracowały jedynie 11 nowych leków na łączną liczbę 1222 zaaprobowanych przez FDA do obrotu.

Jednym z najbardziej zaskakujących wyników analizy jest wniosek, że mimo najrozmaitszych inicjatyw/ruchów/innowacji wprowadzanych przez firmy w celu zwiększenia skuteczności otrzymywania nowych leków działania te nie przyniosły oczekiwanych efektów.

Bez względu na wielkość firmy oraz profil zainteresowania/produkcji (małe cząsteczki chemiczne, czy też biofarmaceutyki) szybkość wprowadzenia nowych leków na rynek była stała i wynosiła mniej niż jeden lek rocznie.

Wpływ zmian strukturalnych firm na innowacyjność.

Dla małych firm istnieje ryzyko ok. 95% prawdopodobieństwa, że zmiany polegające na połączeniu się firm lub przejęciu wpłyną pozytywnie na wzrost innowacyjności.

W przypadku dużych firm istnieje ok. 95% prawdopodobieństwo, że podobne zmiany nie będą miały wpływu na wzrost innowacyjności.

Konkluzja: jedynie niewielkie firmy odniosły jakąś korzyść z procesów restrukturyzacyjnych. Dla dużych firm, globalnie reorganizacja polegająca na połączeniu się nie zmieniła ich sytuacji. W ocenie analityków sytuacja ma charakter 1+1=1.

Zależność innowacyjnej produkcji od wielkości firmy farmaceutycznej.

Przez wiele lat, od 1950 roku do 1980r. większe nowe leki powstawały gł. w wielkich firmach farmaceutycznych.

Od ok. połowy lat 80 ubiegłego wieku zaczyna ujawniać się trend odmienny, a mianowicie udział wielkich koncernów farmaceutycznych we wprowadzaniu na rynek nowych leków stale maleje. Obecnie można ocenić, że udział każdej z wymienionych kategorii (małe vs duże) wynosi ok. 50%.

Jako przyczynę tego trendu uważa się znaczny wzrosty liczby małych firm farmaceutycznych. Proces zwiększania się liczby nowych firm ułatwia wzrost „venture capital” związany z boomem biotechnologicznym.

Po drugie obserwuje się wzrost odsetka skuteczności wprowadzania na rynek nowych produktów przez małe firmy z 0.04 (1995r.) do 0.12 (ostatnio).

Venture capital = średnio lub długoterminowy kapitał inwestycyjny o dużym stopniu ryzyka, ale mogący przynieść w przyszłości wysokie zyski.

Wpływ zaostrzonych regulacji na kompetytywność rynków farmaceutycznych.

Z analiz wynika, że zaostrzenie procedur rejestracyjnych wpływa mobilizująco na podejmowanie innowacyjnych wyzwań. Jedynie kraje, w których istnieją ostrzejsze przepisy wytwarzają leki o ogólnoświatowym zasięgu.

Tam, gdzie przepisy są łagodniejsze wytwarzane są leki o zasięgu krajowym.

Wg analiz wynika, że bardziej ryzykowne badania i bardziej rygorystyczne przepisy rejestracyjne stymulują inwestowanie w R&D oraz promują powstawanie przemysły farmaceutycznego, w którym prowadzone są intensywne badania naukowe, dominuje kilka firm i prowadzona działalność przynosi profity naukowe, kliniczne i finansowe.

Akumulacja wiedzy sprzyja konstruowaniu leków skierowanych na leczenie chorób o złożonej etiologii.