Enzymy restrykcyjne-są to endonukleazy tnące DNA w specyficznych miejscach, niezależnie od jego pochodzenia. Stały się one 1-szym narzędziem stosowanym do pocięcia całego genomu na charakterystyczne fragmenty DNA (tzw. Fragmenty restrykcyjne).W ten sposób geny lub zespoły genow stają się jednostkami fizycznie możliwymi do wyizolowania , a nie tylko informacja rozsianą w olbrzymiej ciągłości genomu. W warunkach naturalnych enzymy te występują w komórkach bakterii i sinic i pełnia tam rolę systemu obronnego. Ich zadaniem jest niszczenie obcego DNA najcześciej wirusowgo. Własny DNA nie jest niszczony gdyż nie ma w nim specyficznych rozpoznawanych przez restryktazy sekwencji zasad albo Są one zmetylowane i w ten sposób staja się niedostępne dla enzymu. Obecnie znanych jest ok. 3000 enzymów restrykcyjnych natomiast niewiele z nich ma zastosowanie .Zasady nazewnictwa np. Eco R I - 1- sza litera - rodzaj bakterii, z której wyizolowano enzym, 2 następne litery-gatunek bakterii, z której wyizolowano enzym, R -szczep, cyfra rzymska-przedstawia klejnosc odkrycia enzymu u tego samego gatunku bakterii. Charakterystyczna cechą enzymów restrykcyjnych jest rozpoznawanie swoistych dla danego enzymu sekwencji zasad w Dna (4-8 pz).Charakterystyczna cechą rozpoznawanych sekwencji jest polindromiczność-co oznacza, że kolejność zasad w jednej nici Dna odczytywana w kierunku 5` 3` jest taka sama jak kolejność zasad w drugiej nici w kierunku 5`3`.Endonukleazy rozpoznawszy sekwencje tną Dna albo w obrębie tej sekwencji albo w pewnej odległości od niej. Ze względu na miejsce cięcia, ale tez ze względu na kofaktory i ilość podjednostek można dokonać podziału enzymów restrykcyjnych na 3 klasy.
Klasa I- najliczniejsza i najbardziej skomplikowana,3 podjednostki, aktywność metylazy. Działanie zależy od kofaktorów ATP, jony magnezu i s-adenozynometionina. Enzymy rozpoznają sekwencję łączą się z nią, ale tną w pewnej odległości -nawet 1000 pz od miejsca rozpoznawanego.
Klasa III-2 typy podjednostek. Wymagają ATP, jonów magnezu ,s-adenozynometionia nie jest niezbędna. Przecinają Dna w pewnej odległości od rozpoznanej sekwencji- ok. 25 nukleotydów.
Klasa II-najprostszy system , 1 typ podjednostki . Aktywowane jonami magnezu,nie maja aktywności metylazy. Przecinają Dna w miejscu rozpoznawanej sekwencji.
Do badań genetycznych wykorzystywana jest tylko klasa II.
Typy cięć-enzymy restrykcyjne mogą przecinać podwójną nić Dna na 2 różne sposoby:
-przecinają obie nici Dna na tej samej wysokości(naprzeciw siebie) tak że powstają zakończenia Dna z tępymi końcami, na których nie ma wolnych niesmarowanych zasad. fragmenty o tępych końcach mogą się połączyć tylko za pomocą enzymu ligazy polinukleotydowej T4.
-przecinają każdą nić Dna nie naprzeciwko siebie, ale cięcia na 2 niciach przesunięte są jedno względem drugiego o kilka zasad. Powstają w ten sposób lepkie końce, na których znajdują się niesmarowane zasady. Końce te mogą tworzyć wiązania wodorowe zgodnie z zasadą komplementarności z lepkimi końcami każdego innego fragmentu Dna powstałego powstałego wyniku działania tej samej endonukleazy.
Zastosowanie-inżynieria genetyczna umożliwiły postęp w mapowaniu genomu,nieodzowne w analizie RFLP, wykrywanie mutacji, ustalanie stopnia pokrewieństwa , ustalanie ojcostwa, kryminalistyka.
Fluorescencyjna hybrydyzacja In situ-FISH
Technika ta wykorzystuje fluorescencyjne metody detekcji sondy . Po hybrydyzacji preparat ocenia się pod mikroskopem fluorescencyjnym. Ze względu na duża rozdzielczość rozdzielczość łatwość użycia FISH wyparł radioaktywną hybrydyzacje in situ.
Wykorzystuje się 3 rodzaje sond:
-centromerowe
-malujące
-unikatowe
Etapy:
-przygotowanie preparatu chromosomowego
-denaturacja DNA chromosomowegopowstają 1-niciowe łańcuchy
- jednocześnie przygotowujemy sondę (denaturacja z wytworzeniem fragmentow jednoniciowych , znakowanie)
-hybrydyzacja In situ -nakrapiamy sondę na preparat chromosomowy
-odstawienie i tworzenie się hybryd
-po hybrydyzacji odpukanie niespecyficznie związanej sondy
-detekcja związanej sondy(metoda bezpośrednia-od razu preparat oglądany pod mikroskopem fluorescencyjnym albo jeśli znacznikiem była biotyna dodać avidynę i fluoresceinę-metoda pośrednia)
Zastosowanie
-wykrywanie aberracji chromosomowych-liczbowych i strukturalnych
-wykrywanie mikrodelecji
-identyfikacja złożonych translokacji
-diagnostyka komórek nowotworowych
OBOJNACTWO RZEKOMO MĘSKIE
Niepełna maskulinizacja narządów płciowych u płci genetycznie męskiej.
Hipoplazja lub brak komórek Leydiga (brak odpowiedzi na hCG i LH)
Wrodzony defekt enzymatyczny biosyntezy testosteronu
niedobór enzymów (P450scc, 3-HSD, P450c17)- dotyczy nadnerczy i jąder
niedobór enzymów (17-HSD)- dotyczy jąder
Nieprawidłowe działanie hormonów w tkankach docelowych
defekt w metabolizmie testosteronu- niedobór 5- reduktazy
niewrażliwość tkanek docelowych na androgeny- NAJCZĘŚCIEJ
Kariotyp i cech fenotypowe:
kariotyp 46,XY
obojnacze narządy płciowe, w całkowitym defekcie- fenotyp żeński
brak rozwoju struktur pochodzących z przewodów Mullera (macicy i jajników)
obecne jądra
OBOJNACTWO RZEKOMO ŻEŃSKIE
Maskulinizacja w czasie życia płodowego zewnętrznych narządów płciowych u płci genetycznie żeńskiej.
1)Płodowe źródło androgenów
-wrodzony przerost nadnerczy u płci żeńskiej- NAJCZĘŚCIEJ
-niedobór P450 aromatazy łożyskowej zaburzenie konwersji androgenów do estrogenów
2)Matczyne źródło androgenów
-guzy lub choroby jajników, nadnerczy
-leki: androgeny, progestageny
Kariotyp 46,XX
Obojnacze zewnętrzne narządy płciowe
Niewyczuwalne gonady
Zespoły mnogiej gruczolakowatości wewwydz
MEN 1 - z.Wermera
MNE 2 - A (z.Siple'a) i B
Gen MENIN - gen kandydatów MEN 1: region 11q13 (locus D11427-D11460)
Gen MENIN o welkości 9kb
<20rz 42% pacjentów
20-30rz 85%
50rz 94%
MEN1
-nowotwór przytarczyc
-nowotwory hormonalnie czynne wysp trzuskowych (insulinoma 40%, gastrinoma 50-70%, VIPoma, rakowiak 5%)
-gruczolaki przysasdki: prolactinoma 20-40%, somatotropinoma 10-20%, corticotropinoma 5- 28%
Wskazania do bad. genet. w MEN1:
-wszyscy pacjenci z hormonalnie czynnymi guzami trzuski
-wszyscy z rakowiakiem oskrzeli/płuc
-u pacjentow <30rz z guzem zw z zesp MEN1
->50rz z pierwotna nadczynnoscia przytarczyc
Genetyczna bad przesiewowe w MEN1
-dokładna analiza mutacji genu MENIN zalecana u krewnych
-zalecany wiek 10-12rz
-poznanie miejsc i rodzaju mutacji w gen MENIN u pacjentów z MEN1 ułatwia bad przesiewowe
Kliniczne badania kontrolne MEN1
-kazdego roku: wywyiad, bad fizykalne, Ca, PTH, PRL, gastryna, GH, USG j.brzusznej
-dodatkowe biochemiczne
-co 3-5 lat: bad MRI przedniego płata przysadki, bad obrazowe trzuski (CT, MRI)
MEN2A: rak rdzeniasty tarczycy >90%, nowotwory przytarczyc 50%, Pheochromocytoma 20%, gen RET 10q12 mut kodonu 918 daje zesp MEN2B, reszta to MEN2A
MEN2B: rak rdzeniasty tarczycy 80%, Phechromocytoma 60%, Nerwiakowłókniaki skóry i bł. śluz., Marfanoidalna bud ciala, megacolon (ch.Hirshprunga u dzieci)
Rak rdzeniasty tarczycy
-postac sporadyczna 5%
-postac dziedziczna ->składowa MEN2A 15%, MEN2B 4%
postać rodzinna (FMTC)6%
Rak rdzeniasty, DNA genomowy-RET->DNA z limfocytów krwi obwod (-), DNA z guza a)rak rdzeniasty postac sporadyczna
B)rak rdzeniasty postac dziedziczna-, wzrost ryzyka u krewnych, a) v b)
a)1. bad biochem (stez kalcytoniny, test pentagastrynowy)
b)2. bad DNA z limf krwi obwod , jeżeli RET(+), bad biochem, test pentagastrynowy
Mechanizmy patogenetyczne wad wrodzonych
Deformacje
Powstają zwykle w ostatnim trymestrze ciąży pod wpływem nieprawidłowego ucisku mechanicznego rosnącego płodu. Przyczyny:
Matczyne: mała macica, zbyt mała miednica, macica dwurożna, guzy macicy
Płodowe: nieprawidłowe ułożenie płodu, skąpo wodzie, pierwotne choroby mięśni i zaburzenia neurologiczne, miopatia, neuropatie
Zdeformowaniu ulegają najczęściej kości, stawy i chrząstki, tkanki miękkie zazwyczaj szybko powracają do pierwotnego kształtu, toteż po urodzeniu deformacje widoczne są w postaci skręceń lub wykrzywień kości długich, ograniczenia ruchomości stawów, spłaszczenia nosa i uszu.
Dysplazje:
Są to stany w których nieprawidłowa organizacja lub czynność określonej tkanki ustroju prowadzą do zmian budowy ujawniających się klinicznie. Prawie wszystkie dysplazje to choroby monogenowe, należą do nich:
Dysplazje kostne
Dysplazje ektodermalne
Wrodzone defekty kolagenu
Choroby spichrzeniowe
Zmiany dysmorficzne wywołane przez dysplazje mogą być widoczne zaraz po urodzeni, ale często pojawiają się dopiero po kilku miesiącach
Przerwania
Dotyczą zmian zachodzących w strukturach, które poprzednio rozwijały się prawidłowo:
Przyczyny
Zespół pasm owodniowych - przecięcie tkanki przez pasmo pękniętej owodni
Niedokrwienie tkanek
Wylewy krwi
Zrosty obnażonych tkanek
Przerwania tkanek które miały miejsce we wczesnym okresie ciąży goją się bez zostawienia blizn. Uszkodzenia w późniejszym okresie ciąży pozostają niezagojone do urodzenia
Malformacje:
Są wywoływane przez pierwotne zaburzenia rozwoju w okresie zarodkowym. Mechanizmy powstawiania są nieznane i dotyczą:
Zaburzeń proliferacji komórek zarodkowych
Różnicowania i migracji kom zarodkowych
Programowanej śmierci
Wzajemnego komunikowania się komórek
Niezależnie od mechanizmu tych zaburzeń rozwój tkanek lub układu jest zahamowany, opóźniony lub skierowany w niewłaściwym kierunku. Malformacje powstające we wczesnych okresach organogenezy są bardziej złożone. Malformacje mogą być spowodowane przez różne nieprawidłowości morfogenezy, najczęściej: niecałkowita, nadmierna, ektopiczna.
Chemiczne czynniki teratogenne - wybrane grupy:
Hormony płciowe np. dietylstilbesterol - przyjmowany w czasie ciąży - wady jąder
Antybiotyki
Tetracykliny - niedorozwój szkliwa, upośledzenie wzrostu kości długich
Streptomycyna - uszkodzenie nerwu słuchowego
Doustne leki przeciwkrzepliwe
Leki przeciwdrgawkowe
Leki cytostatyczne - duże wady rozwojowe różnych narządów, dysmorfia twarzy
Metale ciężkie - np. ołów, rtęć - niedorozwój układu nerwowego i kostnego
Ad. 3
Zespół warfarynowy:
antykoagulanty - pochodne kumaryny (warfarin, syncumar) wywołują krwawienia w tkankach i narządach płodu
miejscowe zaburzenia w procesie chondrogenezy i wapnienia chrząstek nasadowych
niedorozwój twarzy (krótki, szeroki, płaski nos, wady oczu, uszu, wąska czerwień wargowa, wady OUN)
Ad. 4 leki przeciwdrgawkowe - hydratoina, trimetadion, walproat
Zespół hydratoinowy płodu
ograniczenie zrostu wewnątrzmacicznego
małogłowie
dysmorfia twarzy: hiperteloryzm, zez, opuszczenie powiek
Szerokie usta, krótki nos
Krótka szyja
upośledzenie rozwoju umysłowego
Ponadto obserwuje się: wady serca, nerek, kończyn, spodziectwo, rozszczep wargi, podniebienia
Zespół trimetadionowy
wysunięta do przodu cześć twarzowa czaszki
wady gałek ocznych, brwi w kształcie litery V
upośledzenie rozwoju umysłowego
Ponadto
wady serca
szczątkowe gonady, spodziectwo
Zespół walproatowy:
wady części twarzowej czaszki
zaburzenia rozwoju cewy nerwowej