Maria Siemionow - profesor w start-upie

Piotr Karnaszewski 22 paź 18 07:25

Profesor Maria Siemionow zdobyła światową sławę, dokonując pierwszego przeszczepu ludzkiej twarzy. Teraz chce odnieść sukces biznesowy. Dzięki pozyskanym 11 mln dolarów opracowała lek na chorobę Duchenne’a i przeniosła badania nad nim z USA do Polski
Maria Siemionow

O profesor Marii Siemionow zrobiło się głośno dziesięć lat temu, kiedy informację o przeprowadzonej przez nią operacji przeszczepu twarzy człowieka podały programy informacyjne. Polka dokonała tego jako pierwszy mikrochirurg i transplantolog w USA.

Kierowany przez nią zespół pracował przez 22 godziny, zszywając pod mikroskopem naczynia dawcy i biorcy o średnicy 1 milimetra i jednocześnie uważając, by ciało biorcy nie odrzuciło nowych tkanek. Działał tu ten sam mechanizm co w przypadku przeszczepu serca czy nerki, ryzyko odrzutu trzeba było obniżać za pomocą leków immunosupresyjnych.

– Ich celem jest zabicie wszystkich białych krwinek, które mogłyby bronić organizmu biorcy przed nowym organem. To ma ogromne skutki uboczne, pacjenci stają się bardziej podatni na wszelkiego rodzaju infekcje, cukrzycę, zaburzenia funkcji nerek, a nawet na nowotwory – tłumaczy Maria Siemionow.

Dlatego polska profesor, pracując w amerykańskim szpitalu, jednocześnie w laboratorium szukała alternatywy dla immunosupresantów.

– Rozwiązaniem są komórki chimeryczne pobierane ze szpiku dawcy i biorcy. W badaniach przedklinicznych udało mi się potwierdzić ich skuteczność w walce z dystrofią mięśniową Duchenne’a, śmiertelną chorobą dotykającą małych chłopców z mutacją genetyczną – kontynuuje Maria Siemionow.

Startup wypromuje lek?

W zeszłym roku pani profesor wraz z synem doktorem Krisem Siemionowem założyła Dystrogen, biotechnologiczną firmę, która ma zająć się komercjalizacją leku. Według firmy analitycznej Gbola Amusa w 2024 roku sprzedaż leków na tym rynku ma przekroczyć 7,3 miliarda dolarów. Oczywiście Dystrogen na rynku nie jest sam, trzej główni gracze – Sarepta Therapeutics, Solid Biosciences i Pfizer – są bardziej zaawansowani w pracach nad stworzeniem leku na chorobę Duchenne’a.

– Tyle że rozwijane przez nich terapie adresowane są tylko do części populacji chorych, tymczasem technologia tworzona w Dystrogenie wydaje się uniwersalna i obejmie większą grupę pacjentów – tłumaczy Jakub Baran, współzałożyciel Polskiego Banku Komórek Macierzystych (PBKM), jednego z inwestorów Dystrogenu.

Oprócz Marii Siemionow i PBKM akcjonariuszami w spółce są m.in. fundusz Starfinder Seed Capital oraz Paweł Lewicki. Działający w Stanach Zjednoczonych polski przedsiębiorca jest twórcą StatSoftu, firmy zarządzającej danymi, którą cztery lata temu sprzedał Dellowi.

To nie jest pierwszy start-up Marii Siemionow. Wspólnie z partnerami z Cleveland Clinic założyła Tolera Therapeutics, firmę pracującą nad lekiem wspomagającym transplantacje. Badania, mimo dobrych wyników, zostały wstrzymane po drugiej fazie klinicznej, kiedy się nie udało zdobyć 300 mln dolarów na dalsze prace.

– To było cenne doświadczenie – przyznaje profesor Siemionow.

Profesor Siemionow w USA opracowała cztery terapie objęte ochroną patentową. Jedną z nich – terapię regenerującą nerwy kończyn lub twarzy – opracowała wspólnie ze swoim synem Krisem, również chirurgiem. To właśnie on namówił mamę, by prace nad komórkami chimerycznymi kontynuować we wspólnie założonej spółce Dystrogen.

– Wyniki badań na zwierzętach były bardzo zachęcające – tłumaczy Kris Siemionow, prezes firmy.

Terapia polega na wzięciu tego, co najlepsze, z komórki dawcy i otoczeniu jej komórką biorcy, tak by oszukać organizm pacjenta. Stworzoną w ten sposób komórkę chimeryczną organizm chorego rozpoznaje jako swoją, a ona może produkować dystrofinę – białko, którego brak prowadzi do zaniku mięśni i powolnej śmierci pacjentów około 20. roku życia.